5歲的付浠諾3年前因用藥不當導致耳聾，對浠諾全家仿佛晴天霹靂。“我感覺(jué)生活里沒(méi)有一點(diǎn)希望。”浠諾媽媽告訴《瞭望》新聞周刊。

　　浠諾媽媽說(shuō)，全家為此幾乎跑遍各大醫院，一絲希望都不敢怠慢，但醫生的結論是，神經(jīng)性耳聾目前不能治愈，只能依靠輔助助聽(tīng)器，實(shí)在不行就植入人工耳蝸。

　　這種切膚之痛，使浠諾媽媽意識到：在用藥方面，孩子不是成人的“縮小版”，兒童要用兒童藥，錯誤用藥可能影響孩子一生。

　　浠諾并非孤例。據中國聾兒康復研究中心統計，我國每年有約30000名兒童因用藥不當陷入無(wú)聲世界。另?yè)y計，我國兒童藥物不良反應發(fā)生率為12.5%，為成人的2倍，新生兒高達24.4%，為成人的4倍。

　　中國人口宣教中心主任姚宏文對這些數字“耿耿于懷”。他向《瞭望》新聞周刊評論說(shuō)：“這些數字的背后，受到傷害的不僅是孩子，也給孩子家庭帶來(lái)諸多的不幸，給社會(huì )帶來(lái)沉重的負擔。”

　　而在兒童藥物不良反應的嚴峻形勢背后，是中國兒童“缺醫少藥”的現實(shí)。《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書(shū)》（下稱(chēng)《白皮書(shū)》）顯示：目前我國兒童患病數量占患病人數的19.3%，現有的3500多種藥品中，專(zhuān)供兒童使用的只有60多種，僅占總數的1.7%。

　　截至2014年，我國約有2.3億兒童，約占總人口的16.5%。如何改變中國兒童“缺醫少藥”的現實(shí)，保障兒童基本用藥需求？企業(yè)為兒童“量身定制”藥物又面臨哪些障礙？種種問(wèn)題，亟待突破。

　　兒童用藥短缺之患

　　從20多年前來(lái)到北京兒童醫院工作，王曉玲就注意到一個(gè)場(chǎng)景：每天藥師都要把片劑碾成粉再分劑量。“20多年來(lái)，我們醫院的藥師幾經(jīng)更迭，但這個(gè)場(chǎng)景不曾改變。”

　　王曉玲是北京兒童醫院藥劑科主任。在她看來(lái)，片劑碾成粉再分劑量，意味著(zhù)兒童藥物在劑型、規格上的不充足。

　　王曉玲曾受?chē)倚l計委藥政司委托開(kāi)展一項調查。結果顯示，在全國15家大型兒童醫院的兒科用藥目錄中，劑型排在最前面的是注射劑、片劑，口服溶液劑只有21種。“這對低齡兒童來(lái)說(shuō)，意味著(zhù)他們可能面臨只有片劑可以選擇的情況，這就需要把片劑分成1/2片、1/4片，對新生兒來(lái)說(shuō)，可能就得1/8片甚至更小，一旦分得不勻，就可能造成藥物傷害。此外，糖漿劑等適合兒童的劑型品種也非常有限。”

　　在劑型、規格之外，兒童藥數量上的短缺也不容忽視。前述王曉玲開(kāi)展的調查表明，全國15家大型兒科醫院的兒科目錄共有藥物1098種，兒童專(zhuān)用藥品只有45種，占4%，其余1053種藥物中，有兒童用法、用量的品種約43%。“這意味著(zhù)，至少50%多的藥品在兒科使用時(shí)沒(méi)有標注兒童的用法、用量。兒童用藥說(shuō)明書(shū)和用藥信息的短缺，以及兒童用藥的用法、用量不明確，也使兒科醫生每天都面臨著(zhù)法律與臨床的兩難抉擇，稍有不慎即可能導致超說(shuō)明書(shū)用藥。”王曉玲說(shuō)。

　　另?yè)栋灼?shū)》披露，截至2016年6月，我國食品藥品監督管理總局共有國產(chǎn)藥品批文176652條，其中專(zhuān)用于兒童的藥品批文為3517條，占藥品總體批文數量的2%。其中，中成藥占比68.5%，化學(xué)藥占比31.5%。從藥物治療作用看，主要集中在呼吸系統、胃腸系統，其他領(lǐng)域的適應癥產(chǎn)品比較少。“這說(shuō)明現有兒童藥物的治療領(lǐng)域偏窄。”標點(diǎn)醫藥信息有限公司總經(jīng)理張步泳說(shuō)。

　　中國工程院院士、中藥藥理學(xué)專(zhuān)家李連達告訴《瞭望》新聞周刊，目前存在一種誤解，認為兒童就是“小大人”，兒科用藥就是內科藥掰半、減量，這是錯誤的。因為兒童有其生長(cháng)發(fā)育規律和生理病理特點(diǎn)，兒童在疾病的發(fā)生、發(fā)展和轉歸上有其特殊性。“即使兒童和成人得同一種病，其發(fā)展規律也不相同，選方用藥、注意事項、用藥規律也不一樣。”

　　王曉玲說(shuō)，由于兒科“缺醫少藥”，我國每年5～14歲的孩子，死于可預防和可治療疾病的人數有可能多達10萬(wàn)。“全球每天有125名兒童因中毒死亡，中毒也是我國兒童傷害、死亡的主要原因。”

　　《2015年兒童用藥安全報告》顯示，在兒童群體中，藥物中毒占所有中毒就診兒童的比例，從2012年的53%上升到2014年的73%。從這個(gè)數據看，“對兒童的傷害比較嚴重。”王曉玲說(shuō)。

　　兒童藥物中毒的原因多為誤服。這意味著(zhù)，藥品說(shuō)明書(shū)對兒科用藥安全至關(guān)重要。王曉玲表示，目前我國的藥品說(shuō)明書(shū)還比較混亂，兒童的藥動(dòng)力學(xué)數據嚴重不足。“我們希望國家能夠要求企業(yè)把最新的藥品說(shuō)明書(shū)掛上官網(wǎng)，甚至像發(fā)達國家那樣建立藥品說(shuō)明書(shū)的數據庫，以及對兒童臨床用藥的綜合評價(jià)體系和對兒童不良反應的主動(dòng)監測體系，建立兒童的藥動(dòng)力學(xué)數據庫，讓兒童用藥有更多、更可靠的科學(xué)信息和依據。”

　　兒童藥研發(fā)之難

　　自2007年專(zhuān)注兒童藥，葵花藥業(yè)已經(jīng)在兒藥市場(chǎng)耕耘近10年。董事長(cháng)關(guān)彥斌告訴《瞭望》新聞周刊：“春江水暖鴨先知，我們對兒童‘缺醫少藥’和安全用藥的問(wèn)題早有覺(jué)察。”

　　據關(guān)彥斌介紹，葵花藥業(yè)集團擁有兒童藥69個(gè)，2015年已上市兒童藥零售額超過(guò)50億元，已成為目前國內兒童藥生產(chǎn)企業(yè)的一面旗幟。

　　盡管如此，葵花藥業(yè)仍深深感受到為兒童“量身定制”藥物的種種艱難。

　　關(guān)彥斌說(shuō)，兒童藥的研發(fā)障礙主要是臨床試驗和研發(fā)投入。從臨床試驗看，幾乎沒(méi)有母親愿意讓自己的孩子去承擔臨床試驗的風(fēng)險，這是全世界都面臨的難題。而從研發(fā)投入看，雖然兒童用藥跟成人用藥同樣都是投入大、周期長(cháng)、風(fēng)險大，但通常來(lái)說(shuō)，兒童藥的利潤要遠低于成人藥，比如，一個(gè)成人藥研制成功后的年銷(xiāo)售額可能達到幾十億、上百億，但兒童藥的年銷(xiāo)售額通常只有一兩個(gè)億，至多兩三個(gè)億，因此，企業(yè)研發(fā)兒童藥的熱情并不高，兒童藥的生產(chǎn)廠(chǎng)家也為數寥寥。

　　全國工商聯(lián)藥業(yè)商會(huì )的調查顯示，全國6000多家藥廠(chǎng)中，專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的僅10余家，其中包括北京首兒藥廠(chǎng)、天津市兒童藥廠(chǎng)、哈爾濱兒童制藥廠(chǎng)有限公司等。此外，有兒童藥品生產(chǎn)部門(mén)的企業(yè)也僅30多家，如葵花藥業(yè)集團、廣州白云山制藥股份有限公司、華北制藥股份有限公司等，但兒童用藥醫療市場(chǎng)90%以上的份額被為數不多的外資企業(yè)占領(lǐng)。

　　另從兒童藥的市場(chǎng)規模看，我國兒童藥的市場(chǎng)規模雖然由2011年的383.5億元上升到2014年的526.6億元，復合增長(cháng)率達到11.2%，但就一萬(wàn)多億的藥品市場(chǎng)總體來(lái)看，僅占約4%。

　　亟待政策助力

　　兒童藥的研發(fā)顯然需要更多的政策支持。

　　回溯2003年以來(lái)中國兒童用藥的相關(guān)政策法規，2014年出臺的《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》（下稱(chēng)《意見(jiàn)》）堪稱(chēng)國內第一個(gè)綜合性指導文件。《意見(jiàn)》由國家衛生計生委、國家發(fā)展改革委等六部委聯(lián)合印發(fā)，對鼓勵研發(fā)創(chuàng )新、加快申報審批、確保生產(chǎn)供應、強化質(zhì)量監管、推動(dòng)合理用藥等多個(gè)環(huán)節均提出具體要求。

　　《意見(jiàn)》落地后，招標政策的變動(dòng)緊隨其后。2015年2月，國務(wù)院辦公廳發(fā)布《關(guān)于完善公立醫院藥品集中采購工作的指導意見(jiàn)》，提出“對婦兒專(zhuān)科非專(zhuān)利藥品、急（搶?zhuān)┚人幤贰⒒A輸液、臨床用量小的藥品（上述藥品的具體范圍由各省區市確定）和常用低價(jià)藥品，實(shí)行集中掛網(wǎng)，由醫院直接采購”。

　　2016年1月，審批政策調整。國家食品藥品監督管理總局審評審批中心發(fā)布《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》，提出對于防治兒童疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請可以加快審評審批。

　　今年6月，國家衛生計生委辦公廳等聯(lián)合印發(fā)《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》明確，清單內包括的藥品，其研發(fā)申報受到政策鼓勵。

　　面對不斷傳出的利好政策，關(guān)彥斌說(shuō)他的期待非常簡(jiǎn)單：“我們企業(yè)就是希望這些好政策能夠真正落實(shí)。這幾年國家陸續出臺了一系列的‘惠兒’政策，但是在政策貫徹執行的環(huán)節還是存在一些問(wèn)題。從企業(yè)層面來(lái)看，國家政策帶來(lái)的產(chǎn)業(yè)推動(dòng)還沒(méi)有落到實(shí)處，還需要社會(huì )各界積極行動(dòng)，共同攜手來(lái)穩步推進(jìn)。”

　　具體到審批政策，關(guān)彥斌舉例說(shuō)，一些傳統兒童用中藥非常經(jīng)典，也非常好用，但它們往往存在一個(gè)很大的問(wèn)題，就是不好吃，孩子不愿意吃。同時(shí)它們的給藥也不太方便，主要是散劑，需要用水和開(kāi)后服用，這樣的中藥孩子不大好接受，所以家長(cháng)常常會(huì )捏著(zhù)孩子的鼻子硬往嘴里灌。對于這樣的傳統中藥，如果我們通過(guò)現代化的科學(xué)技術(shù)改變其劑型、口味，比如把它們變成果凍狀的、軟糖狀的藥物，讓它們的口味變成草莓味的、橙子味的，孩子的接受度就會(huì )提高，服用也會(huì )更方便。但從目前來(lái)看，這種在保證質(zhì)量前提下的改良劑型、改變口味，雖然在審批政策上已經(jīng)獲得快速審批的認可，但在一些地方還沒(méi)有真正實(shí)施。

　　中國中藥協(xié)會(huì )會(huì )長(cháng)房書(shū)亭指出，兒童用藥在研發(fā)、轉讓、生產(chǎn)、使用、銷(xiāo)售等環(huán)節仍然需要更多的政策扶持，需要政府給予企業(yè)更多的關(guān)注，讓企業(yè)能夠更積極地為兒童“量身定制”藥物。

　　王曉玲說(shuō)，目前我國兒童藥的生產(chǎn)廠(chǎng)家較少，兒童藥專(zhuān)用的規格、劑型也比較少，導致很多疾病患兒無(wú)藥可用，或者成人藥兒童用，增加了兒童用藥安全的風(fēng)險。“我們期待更多的政策鼓勵下，孩子們能夠有更多專(zhuān)屬藥物可用、可選，也讓我們醫生不再為沒(méi)有‘武器’、缺少‘武器’而擔憂(yōu)。”