繼推動(dòng)廉價(jià)藥領(lǐng)域改革后，包括國家發(fā)改委、衛計委等在內的六部委在兒童藥領(lǐng)域發(fā)力改革。

　　在端午節前，六部委公布了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》），在兒童用藥申報審評及企業(yè)研發(fā)等方面提供利好新政。

　　有衛計委官員向《每日經(jīng)濟新聞》記者透露，兒童用藥優(yōu)先研發(fā)目錄制定正在起步中，決策層希望的是，能在2014年下半年結合“十三五”規劃的基礎上，把兒童用藥優(yōu)先研發(fā)的品種拿出一個(gè)初步的清單，供有關(guān)部門(mén)在科研立項上參考。

　　供需矛盾倒逼審批迎“專(zhuān)門(mén)通道”/

　　針對占全國總人口16.6%的2.2億兒童，“我們目前的兒童用藥適宜品種、劑型和規格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動(dòng)力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥的問(wèn)題依然存在”。日前，一名國家衛計委官員直言。

　　正如這名官員所言，目前國內的兒童用藥市場(chǎng)，存在不可規避的供需矛盾，最大的問(wèn)題之一，是缺乏適合的藥品規格以及適合的藥品用法，六部委出臺《意見(jiàn)》初衷，正是要解決“最主要的問(wèn)題、最突出的矛盾”。

　　記者獲悉，按照六部委的要求，在兒童藥申報審評環(huán)節，將設立“專(zhuān)門(mén)通道”，尤其是針對國外已上市使用但國內缺乏且臨床急需的兒童適宜品種、劑型、規格，加快申報審評進(jìn)度。

　　而在研發(fā)創(chuàng )新機制上，有關(guān)部門(mén)將根據我國兒童疾病防治需求，借鑒國際經(jīng)驗，逐步建立鼓勵研發(fā)的兒童藥品目錄，并將其納入國家“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項、蛋白類(lèi)生物藥和疫苗重大創(chuàng )新發(fā)展工程，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng )新研發(fā)，提升產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng )新能力，引導和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)。

　　值得注意的一點(diǎn)是，長(cháng)期以來(lái)中國的兒童用藥研發(fā)明顯滯后，亦倒逼決策層開(kāi)始重視與加強兒童用藥臨床試驗方面的布控，將為提高受試者參與度而付出努力。同時(shí)，探索建立新藥申請時(shí)提供相關(guān)兒童臨床試驗數據及用藥信息的制度。而對已上市品種，則要求藥品生產(chǎn)企業(yè)及時(shí)補充完善兒童臨床試驗數據。

　　據《每日經(jīng)濟新聞》記者了解，“專(zhuān)門(mén)通道”的開(kāi)設只是一個(gè)開(kāi)始。“接下來(lái)，不管是通過(guò)單獨排序，還是設立專(zhuān)門(mén)通道，后續還會(huì )有相應的措施”。上述衛計委官員表示，《意見(jiàn)》出臺后，操作手段上遵循不同類(lèi)別、不同產(chǎn)品等申報事項來(lái)細化，兼顧不同的審評序列，目的只有一個(gè)，即加快相關(guān)產(chǎn)品的審評進(jìn)度。

　　但是，“因為現在企業(yè)申報的數量很多，大量的申請在排隊待審，如果按照正常的排隊序列的話(huà)，可能要經(jīng)過(guò)相當長(cháng)一段時(shí)間。文件出臺以后，我們對這類(lèi)產(chǎn)品將采取特殊措施，還會(huì )進(jìn)一步落實(shí)”。一名國家食藥監總局研究員透露。

　　此外，根據記者掌握的信息，對于時(shí)常出現的兒童用藥短缺現象，《意見(jiàn)》將抓緊推進(jìn)落實(shí)預警機制，“不要等到缺藥了才有反應，須及時(shí)進(jìn)行反饋，及時(shí)啟動(dòng)相關(guān)的供應保障工作”。上述衛計委官員說(shuō)。

　　華西醫院牽頭研究?jì)?yōu)先目錄/

　　除了申請審批環(huán)節的政策利好，在《意見(jiàn)》出臺的基礎上，兒童優(yōu)先研發(fā)目錄的制定亦在有序推進(jìn)。

　　記者獲悉，事實(shí)上，在今年全國“兩會(huì )”后，有關(guān)部委就已經(jīng)開(kāi)始委托華西醫院下屬的科研機構研究借鑒國外經(jīng)驗做法，梳理同國內兒童疾病發(fā)病順位和發(fā)病率情況，以及相關(guān)領(lǐng)域里的兒童用藥現狀。

　　華西醫院牽頭的研究工作，具體涉及不同疾病種類(lèi)現在缺乏適宜的劑型、缺乏適宜的劑量規格，進(jìn)而通過(guò)學(xué)術(shù)專(zhuān)家們進(jìn)行充分的論證，形成嚴謹共識，進(jìn)而上升為一個(gè)目錄，引導企業(yè)在國家科研立項上重點(diǎn)向這個(gè)方面傾斜，也引導相關(guān)的研究方能夠聚焦，圍繞重點(diǎn)疾病，特別是兒童的常見(jiàn)病、多發(fā)病，進(jìn)行藥品的針對性研發(fā)。

　　在華西醫院展開(kāi)準備工作之時(shí)，有關(guān)部門(mén)亦在研究一些發(fā)達國家在鼓勵兒童用藥研發(fā)方面的類(lèi)似目錄，以期引導企業(yè)和科研部門(mén)重點(diǎn)投入，避免研發(fā)上的無(wú)序。

　　“現在這是一個(gè)想法，應該講，這個(gè)目錄還在起步中，我們還有大量的工作要做，要加強論證。我們希望在今年下半年能夠結合"十三五"規劃，把兒童用藥優(yōu)先研發(fā)的品種拿出一個(gè)初步的清單來(lái)，供我們在科研立項上參考”。上述衛計委官員透露。

　　除了優(yōu)先目錄研發(fā)的啟動(dòng)，在藥品差比價(jià)規則方面，也將迎來(lái)持續的政策完善。

　　所謂藥品的差比價(jià)規則，就是指藥品因劑型、規格或包裝等不同而形成的價(jià)格之間的差額或比值，具體又包括劑型差比價(jià)、規格差比價(jià)和包裝差比價(jià)三種形式。

　　根據記者掌握的信息，下一步?jīng)Q策層將深入研究?jì)和m宜劑型，比如方便兒童使用、服用的劑型的差比價(jià)系數可能會(huì )比較寬松，但還沒(méi)有具體研究到底是什么劑型。

　　而且，在兒童用藥藥品說(shuō)明書(shū)方面，《意見(jiàn)》出臺后，將展開(kāi)持續跟進(jìn)的政策完善工作，即藥品說(shuō)明書(shū)的合理修訂工作。“因為涉及到藥品品種，應該說(shuō)文件發(fā)布之后這個(gè)工作就要馬上啟動(dòng)”。上述衛計委官員表示。

　　具體來(lái)看，已經(jīng)上市的藥品企業(yè)有責任補充相關(guān)數據，使其藥品說(shuō)明書(shū)在兒童用藥方面能給出更明確的用藥范圍，包括適應征、劑量，使臨床醫生能夠更明確地遵循，在處方的時(shí)候、開(kāi)藥的時(shí)候更加科學(xué)。

　　隨著(zhù)兒童藥品說(shuō)明書(shū)即將迎來(lái)的持續修訂，包括食藥監總局、衛計委等多部委將展開(kāi)聯(lián)動(dòng)，他說(shuō)，“我們希望在今年能夠看到企業(yè)在某些藥品上能有很大的進(jìn)展，使說(shuō)明書(shū)更加明確”。

　　價(jià)格杠桿發(fā)力探索談判機制/

　　一個(gè)值得關(guān)注的問(wèn)題是，隨著(zhù)上述差比價(jià)系數的“寬松”調整，在達到鼓勵企業(yè)生產(chǎn)的情勢下，是否會(huì )推高相應藥品價(jià)格，增加患者負擔？

　　記者獲悉，為解決上述問(wèn)題，有關(guān)部門(mén)針對部分臨床必需但尚在專(zhuān)利保護期的進(jìn)口兒童用藥，要探索建立價(jià)格談判機制，推動(dòng)降低藥品價(jià)格。下一步要發(fā)揮醫療保險對兒童用藥的保障功能，按規定及時(shí)將適宜劑型和規格納入保險范圍，這兩點(diǎn)有望對下一步降低兒童用藥價(jià)格起到積極作用。

　　有國家發(fā)改委價(jià)格司人士表示，長(cháng)期以來(lái)，價(jià)格是調節供需的一個(gè)重要手段，既要鼓勵企業(yè)生產(chǎn)，又不能使群眾的費用有過(guò)快的上漲，政府調控是一方面，另外一方面又要發(fā)揮市場(chǎng)競爭的積極作用，此次出臺的《意見(jiàn)》在落實(shí)過(guò)程中，亦遵循此規則。

　　他說(shuō)，“隨著(zhù)鼓勵的企業(yè)、愿意生產(chǎn)的企業(yè)越來(lái)越多，市場(chǎng)上的競爭就越來(lái)越強，競爭的結果就會(huì )促使價(jià)格有一個(gè)主動(dòng)的降低，這就是市場(chǎng)在發(fā)揮作用，所以?xún)r(jià)格方面，下一步市場(chǎng)調控和政府調控要相結合，起到既要鼓勵生產(chǎn)又要使不合理費用降低的功能”。

　　在中投顧問(wèn)研究總監郭凡禮看來(lái)，未來(lái)可按規定及時(shí)將兒童適宜劑型、規格納入基本醫療保險支付范圍。通過(guò)社會(huì )醫療保險的方式既可以減少消費者購買(mǎi)藥品的負擔，又能鼓勵企業(yè)繼續生產(chǎn)。

　　那么，如何將醫保的普惠作用有效覆蓋未來(lái)的兒童藥？人社部醫療保險司人士透露，醫療保險的覆蓋對象擴大到兒童和無(wú)業(yè)老人后，當時(shí)人社部臨時(shí)做了一個(gè)增補，增補了36個(gè)限于兒童使用的品種。實(shí)際上，只要是目錄范圍內的藥，都在醫療保險基金的支付范圍內。

　　在品種上，如果藥品前面冠上“小兒”、“兒童”、“兒童用”、“小兒用”、“嬰幼兒用”這些藥品，都算是醫療保險目錄內的藥品。也就是說(shuō)，只要這個(gè)藥本身在醫保目錄里，如果前面加上“小兒”、“嬰幼兒”類(lèi)似前綴的，醫療保險都給報。

　　在劑型上人社部也在做增補，目錄里凡是有口服顆粒劑型的，如果有適宜小孩兒用的顆粒劑、口服液體劑，包括溶液、口服液、糖漿，都算醫保基金的支付范圍。

　　至于未來(lái)相關(guān)兒童藥何時(shí)納入醫保的時(shí)間表，上述人社部醫療保險司人士說(shuō)，“肯定要跟著(zhù)目錄的調整一起公布，如果是新研發(fā)的針對兒童的新品種、新劑型、新規格，這個(gè)藥品一般都會(huì )在目錄里”。

　　新政帶來(lái)利好促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展/

　　中國兒童藥市場(chǎng)前景廣闊。國家食藥監總局南方醫藥經(jīng)濟研究所此前預測，我國兒童用藥銷(xiāo)售額將繼續保持年均兩位數以上的增長(cháng)速度，預計到2015年將達到669億元。但根據《2013年中國兒童用藥白皮書(shū)》統計，截至2013年1月，我國國產(chǎn)藥品批文共有18萬(wàn)余條，其中專(zhuān)用于兒童的藥品批文僅3000多條，涉及品種400多個(gè)。

　　王老吉藥業(yè)有限公司產(chǎn)品群經(jīng)理繆昌運接受《每日經(jīng)濟新聞》記者采訪(fǎng)時(shí)坦言，研發(fā)成本高、適用范圍窄是影響不少藥企投入兒童用藥生產(chǎn)的主要原因。天相顧投也在一份研報中表示，兒童用藥的研發(fā)是所有藥品研發(fā)投入最大、耗時(shí)最長(cháng)、臨床試驗最復雜的領(lǐng)域之一。和成人藥相比，兒童藥市場(chǎng)小、利潤低、風(fēng)險高、責任大，導致藥品企業(yè)生產(chǎn)兒童用藥的積極性不高。

　　“基本上所有家長(cháng)對兒童藥非常謹慎，要考慮藥品的質(zhì)量、療效和孩子喜好程度。”國內一家知名中成藥企業(yè)負責兒童藥的銷(xiāo)售經(jīng)理向《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，相對來(lái)說(shuō)一些老品牌的兒童用藥銷(xiāo)售不錯，但新開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品想打入市場(chǎng)就有一定難度。

　　對不少廠(chǎng)家而言，兒童用藥領(lǐng)域是一道不愿邁過(guò)的坎。但在不久之后，這道坎將被更多企業(yè)跨過(guò)。

　　天相顧投認為，與此前國家已經(jīng)出臺的一系列鼓勵兒童藥政策相比，此次《意見(jiàn)》提出了更為具體和細化的指導意見(jiàn)，將進(jìn)一步規范兒童用藥市場(chǎng)，推動(dòng)兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)和推廣，改善我國兒童用藥缺乏的局面。

　　“小孩的常見(jiàn)病主要集中在發(fā)燒、感冒和消化系統疾病，市場(chǎng)前景較好，未來(lái)可能會(huì )有更多公司擠入，研發(fā)口服液、糖漿、膏狀等不同劑型的品種。”繆昌運表示，國家層面重視兒童用藥，從鼓勵研發(fā)創(chuàng )制、加快申報審批、強化質(zhì)量監管、推動(dòng)合理用藥等政策環(huán)節來(lái)扶持產(chǎn)業(yè)。在這樣的利好局面下，企業(yè)就有更大的積極性投入研發(fā)源頭。