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Vertex 治療囊胞性纖維癥組合療法掃清又一阻礙

2015-05-14 來源:健客網社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯盟 美容護膚
摘要:然而,一周前,公司的這一新藥卻受到了來自FDA不大不小的"質疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現有的數據很難證明組合療法中的lumacaftor對結果的改善有所幫助。

  作為治療囊胞性纖維癥領域的先鋒,Vertex公司以其新開發(fā)的Kalydeco嶄露頭角。然而,Kalydeco僅僅針對于G551基因突變型患者,該種類型的囊性纖維化(CF)患者在美國市場中僅占4%左右。為了進一步擴大公司在該領域的市場,Vertex公司開發(fā)了以Kalydeco和lumacaftor為主要成分的組合療法--Orkambi,旨在治療患者人數更多的F508del突變型患者。這種新型組合療法一直備受市場期待。

  然而,一周前,公司的這一新藥卻受到了來自FDA不大不小的"質疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現有的數據很難證明組合療法中的lumacaftor對結果的改善有所幫助。此外,FDA的審查人員還注意到Orkambi并未完全達到研究人員設計的次要研究終點。

  盡管這一質疑并未抵消市場對于Orkambi的良好預期,但是來自FDA的聲音始終如一片陰云盤旋在Vertex頭上。不過,時隔幾天之后,Vertex迎來了峰回路轉。在FDA下屬專家委員會最新評審中,Orkambi以12票贊成,1票反對的高通過率獲得了專家們的支持。這也意味著公司在Orkambi的商業(yè)化進程中又掃清了一個障礙。根據以往經驗,盡管專家委員會的投票結果對FDA的審核不具有約束力,但一般FDA都會與該結果保持一致。目前,Orkambi的審批已經進入最后階段,FDA預計將于七月5日前作出最后決定。

  Orkambi主要是針對因CFTR基因發(fā)生F508del突變而患上囊胞性纖維癥的患者,在美國大約有8500名患者屬于這一群體,這也是囊性纖維化患者群體中比例最大的基因突變型。而Vertex公司2012年獲準上市的暢銷藥Kalydeco的目標患者群體人數僅為2000人左右。

  不過,值得注意的是,此次的專家審核仍然沒有解決FDA對Vertex公司提出的質疑--lumacaftor是否在治療中起到明顯作用。在參與評審的13名專家中僅有3名專家給予了肯定的答復,而另有6名專家認為這一作用并不是決定性的。因此,在專家們表決通過Orkambi的同時,還建議Vertex公司進行針對Kalydeco單獨治療F508del突變型囊性纖維化患者的上市后調查,以最終確定這一問題。

  但是不論如何,Vertex公司有很大可能將迎來囊性纖維化醫(yī)藥市場上的另一個重磅藥物。

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