近幾年大熱的冰桶挑戰讓肌萎縮側索硬化（ALS）這一罕見(jiàn)病映入公眾視野。肌萎縮側索硬化（ALS）是一種進(jìn)展性神經(jīng)退行性疾病，可導致上和下運動(dòng)神經(jīng)元損害，從而使患者的上下肢無(wú)力、消瘦并導致癱瘓，幾乎沒(méi)有藥物可以延緩ALS的惡化。美國食品和藥物管理局1995年批準的藥物只能略微控制疾病的惡化。不過(guò)近日，美國FDA宣布批準依達拉奉用于治療ALS，這是美國FDA22年來(lái)批準的首款ALS療法。

　　近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準依達拉奉（Radicava，田邊三菱制藥）用于延緩肌萎縮側索硬化（ALS）患者的神經(jīng)功能下降。

　　氧化應激是ALS發(fā)作和進(jìn)展的很可能的因素，而依達拉奉（吡唑啉酮類(lèi)化合物）是一種自由基清除劑，可以減輕氧化應激效應。

　　這種藥物于2015年在日本和韓國首次被批準治療ALS。“在聽(tīng)說(shuō)edaravone在日本上市后，FDA快速與藥物開(kāi)發(fā)商接洽，討論遞交美國上市申請事宜。”FDA藥物評價(jià)與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部副主任EricBastings說(shuō)道。“這是多年來(lái)美國FDA首個(gè)批準治療ALS的新療法，我們很高興能讓ALS患者多一種選擇。”

　　依達拉奉需要由醫療保健專(zhuān)業(yè)人士進(jìn)行靜脈注射。首個(gè)治療周期為注射14天，觀(guān)察14天（無(wú)治療）。第二個(gè)周期為患者在之后的14天中接受10天的注射，然后再觀(guān)察14天（不用藥）。

　　FDA基于日本進(jìn)行的為期6個(gè)月的臨床試驗確定依達拉奉的療效。在試驗中，137例患者隨機接受依達拉奉或安慰劑治療。在24周時(shí)，接受依達拉奉治療的患者日常功能的臨床評估指標下降程度低于安慰劑組受試者。

　　蕁麻疹、水腫和呼吸短促是與依達拉奉相關(guān)的嚴重不良反應，需要立即就醫。另一個(gè)嚴重的不良事件為亞硫酸氫鈉過(guò)敏反應，對亞硫酸鹽敏感的人來(lái)說(shuō)可導致危及生命的過(guò)敏性癥狀。亞硫酸氫鈉是依達拉奉注射液中的一種藥物成分。

　　瘀傷和步態(tài)障礙是臨床試驗參與者最常報告的不良事件。