日前，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)治療危及生命的中樞神經(jīng)系統(CentralNervousSystem，CNS)疾病療法的SAGETherapeutics公司宣布，該公司的SAGE-217在治療重度抑郁障礙(MajorDepressionDisorder，MDD)的臨床2期試驗中取得積極進(jìn)展。SAGE-217是一種口服的GABA受體調控劑。在開(kāi)放標簽(OpenLabel)的臨床2期試驗中，SAGE-217不但表現出良好的安全性，而且在85％的患者中顯著(zhù)降低抑郁癥狀。

　　重度抑郁障礙是一種常見(jiàn)但是嚴重的精神疾病。患者通常處于抑郁狀態(tài)，對日常活動(dòng)失去興趣并且影響患者的家庭、工作、學(xué)習和其它重要功能。在美國每年大約有1600萬(wàn)重度抑郁障礙患者。雖然目前有很多抗抑郁藥物，但是大型研究表明很多患者仍然需要更多的治療選擇。

　　SAGE公司的SAGE-217是一種靶向神經(jīng)突觸中和突觸外的GABA受體的正變構調節劑(PositiveAllostericModulator)。GABA系統是大腦和CNS中主要的抑制性信號通路，對調節CNS功能有非常重要的作用。與其它靶向GABA受體的藥物不同，SAGE-217能夠將GABA受體的活性調節到適當的范圍，而不是完全抑制或者激活它的活性。SAGE-217的另一個(gè)特點(diǎn)是它能夠靶向神經(jīng)突觸內和突觸外的GABA受體。而且它的藥物動(dòng)力學(xué)特征讓SAGE-217只用每日口服一次就可以見(jiàn)效，為患者提供了很大便利。

　　在這項包括13名患者的臨床2期試驗中，SAGE-217表現出良好的安全性，沒(méi)有患者因為服用藥物而死亡，產(chǎn)生嚴重副作用，或中斷試驗。同時(shí)，運用漢密爾頓抑郁量表(HamiltonRatingScaleforDepression，HAM-D)對患者的評估發(fā)現患者在服用SAGE-217后第二天抑郁癥狀就有顯著(zhù)改善。經(jīng)過(guò)兩周的治療，13名患者中11位的HAM-D指數下降了超過(guò)了50％。其中8位患者的抑郁癥狀得到完全緩解。

　　“即使考慮到開(kāi)放標簽數據固有的缺陷，這項研究的結果仍然令我們鼓舞。我們將開(kāi)展隨機雙盲，并且有安慰劑對照的下一步臨床2期試驗來(lái)檢測SAGE-217在治療重度抑郁障礙方面的效果。”SAGE公司的CEOJeffJonas博士說(shuō)。