美國當地時(shí)間12月7日，美國國會(huì )以絕對優(yōu)勢通過(guò)了《21世紀治愈法案》。這項由美國總統奧巴馬主推，爭議了兩年多，力主醫療基礎研究創(chuàng )新和加速FDA新藥審批的法案，將再次加劇醫藥產(chǎn)業(yè)格局的重構。同時(shí)，作為一個(gè)風(fēng)向標，FDA之后所采取的一系列措施，也將影響到萬(wàn)里之外的中國。

　　有點(diǎn)喜大普奔的意思，隨著(zhù)美國參議院也以高票通過(guò)《21世紀治愈法案》（21stCenturyCuresAct），美國當地媒體在12月7日，已經(jīng)被這條消息刷屏。此前，曾經(jīng)有美國媒體報道，稱(chēng)該法案的深遠意義和巨大影響超過(guò)了誰(shuí)當下屆總統。

　　雖然這條法案真正開(kāi)始執行，還需要美國總統奧巴馬的簽字，但是作為此項法案的力推者，他的認可幾乎可以說(shuō)是板上釘釘。

　　《21世紀治愈法案》有1000多頁(yè)，其核心內容主要有兩個(gè)目標：一是加快FDA對藥品和醫療器械的審批和授權；二是加強基礎醫療研究，鼓勵醫學(xué)創(chuàng )新。這兩個(gè)目標都能夠在很大程度上鼓勵新藥的研發(fā)創(chuàng )新，其影響力甚至高于美國1984年發(fā)布的《罕見(jiàn)病藥品法》和1992年的《處方藥申請付費法》。

　　1鼓勵什么？

　　按照2015年4月公布的《21世紀治愈法案》修訂版，其主要內容包括以下幾個(gè)方面：

　　首先，撥款5億美元資助FDA改革藥物審批程序。這是對醫藥產(chǎn)業(yè)而言影響最大的內容，法案中，多處提到要加快藥品審批，彌補醫學(xué)研究、醫藥產(chǎn)業(yè)與藥品監管之間的缺口，幫助研究向治療方式的轉化。盡管FDA已經(jīng)有了一些快速通道，可以滿(mǎn)足市場(chǎng)急需藥品的快速審批，但新法案要求進(jìn)一步整合監管流程，強調患者在藥品審批中的作用，比如對抗生素的評審可以采用小型臨床實(shí)驗結合臨床前結果。

　　其次，18億美元用來(lái)支持美國副總統喬·拜登新宣布的癌癥“登月計劃”。這個(gè)計劃的目標是加快治愈癌癥的研究進(jìn)度，爭取在5年內完成在癌癥預防、診斷、治療和護理方面需要10年才能完成的進(jìn)展。為了達成這個(gè)目標，奧巴馬下令成立了專(zhuān)門(mén)的癌癥登月計劃任務(wù)組，并在喬·拜登的領(lǐng)導下力求保證聯(lián)邦政府有關(guān)投資、研究、數據、私營(yíng)部門(mén)和患者參與等方面的舉措得以充分實(shí)施。“通過(guò)這個(gè)法案，我們就可以研發(fā)更有前景的新療法，并且可以有效地檢測和預防癌癥。我們可以研發(fā)癌癥疫苗，以后癌癥疫苗就像麻疹疫苗和腮腺炎疫苗那樣普遍。”奧巴馬在一次會(huì )議上表示。

　　第三，16億美元用于開(kāi)展大腦研究（BRAIN）計劃，來(lái)來(lái)幫助研究者找到新的方式以治療，治愈和預防腦部失能，如阿茲海默病、癲癇、腦外傷。

　　第四，14億美元用于支持精準醫療的研究，探索疾病治療與個(gè)體基因、生活方式和環(huán)境的相互影響。

　　第五，兩年內投入10億美元，用來(lái)實(shí)施奧巴馬提議的反對海洛因和處方阿片類(lèi)藥物流行病等藥物濫用。據悉，在美國，每年死于藥物過(guò)量的人比死于機動(dòng)車(chē)事故的人還有多。

　　第六，強調全美范圍內精神疾病問(wèn)題的嚴重性，試圖解決占人口五分之一的成年人精神疾病或心理健康問(wèn)題，包括藥物濫用和失能醫護等問(wèn)題。

　　2力挺者奧巴馬！

　　奧巴馬在任8年，力推了兩個(gè)關(guān)于醫療的法案，分別是《平價(jià)醫療法案》和《21世紀治愈法案》。一個(gè)基于現在，一個(gè)面向未來(lái)。

　　《平價(jià)醫療法案》是在2010年開(kāi)始實(shí)施的一部聯(lián)邦法案，主要目的是通過(guò)政府主導，增加美國人民的醫療保險覆蓋率及降低美國的醫療費用。

　　在12月3日，在每周六例行的新聞發(fā)布會(huì )上，奧巴馬說(shuō)自他上任第一天起，就承諾把科研作為第一生產(chǎn)力，并希望用創(chuàng )新和科技來(lái)應對公共健康問(wèn)題所帶來(lái)的各種挑戰。“過(guò)去8年，我基本達成了自己的承諾。這其中就包括為近20萬(wàn)美國人提供醫療保險并基本解決了美國人看病貴的問(wèn)題。”

　　接下來(lái)，他將做另外一件具有重要意義的大事，“必須召集全國最優(yōu)秀的人才去完成”，這件大事指的就是《21世紀治愈法案》。他認為，該法案是一次拯救生命的機會(huì )，“絕對不能錯過(guò)。”

　　在這次發(fā)布會(huì )上，奧巴馬還重申了《21世紀治愈法案》的5點(diǎn)益處，包括：加強投入，抗擊海洛因和處方藥成癮；加大了對癌癥登月計劃的項目投入；加大對大腦研究計劃和精準醫療的投入；確保FDA審批新藥時(shí)考慮民間聲音；進(jìn)行心理健康改革方案等。

　　在最后，奧巴馬還表態(tài)，只要參議院能夠通過(guò)該法案，那么他將第一時(shí)間簽署使之生效。

　　值得一提的是，2016年針對精準醫療的投資成為中國醫療投資中的巨大風(fēng)口，其中風(fēng)的起點(diǎn)，幾乎眾口一詞，都認為來(lái)自?shī)W巴馬的精準醫療計劃。

　　3誰(shuí)是FDA新局長(cháng)很重要！

　　《21世紀治愈法案》中提到的改革FDA藥物審批流程，無(wú)疑會(huì )直接影響到醫藥產(chǎn)業(yè)格局。雖然此前一位FDA官員在接受外媒采訪(fǎng)時(shí)曾經(jīng)說(shuō)，新政策應用到實(shí)踐中，通常會(huì )延遲，但這種影響遲早會(huì )到來(lái)。

　　新藥的審評審批是在有效性、安全性和速度之間尋找平衡，而且FDA過(guò)去十年，在提升新藥上市速度方面的成績(jì)有目共睹，推出了快速通道、優(yōu)先評審、加速審批、以及“突破性藥物”等方法。但隨著(zhù)《21世紀治愈法案》中對患者在藥品審批中角色的增加，可以采納小型臨床實(shí)驗結合臨床前結果等方式的采用，這種平衡可能將再一次向更快速偏移。

　　當然這對于制藥企業(yè)而言是絕對的利好。但這是一把雙刃劍，加速新藥開(kāi)發(fā)不能以降低審批標準為代價(jià)。這應該成為全世界藥品審批機構的共識。

　　事實(shí)上，即使沒(méi)有《21世紀治愈法案》，FDA內部在藥品審批上市的標準上也有不同的聲音，針對制藥企業(yè)Sarepta針對杜氏肌營(yíng)養不良癥的藥物eteplirsen的審批而引發(fā)的爭議，就是最好的例子。爭議的焦點(diǎn)主要集中于eteplirsen的臨床樣品數量太小，其功效沒(méi)有令人信服的證據，而且并沒(méi)有長(cháng)期試驗證明該藥的安全性。

　　所以誰(shuí)將成為下一任FDA局長(cháng)很關(guān)鍵。雖然FDA不是美國政府的內閣組成部門(mén)，但FDA的局長(cháng)是由總統提名需參議院確認的政治任命公職官員。一般來(lái)說(shuō)，除非新總統邀請留任，FDA的現任局長(cháng)將要隨奧巴馬總統離任而辭職。

　　據CNBC報道，下一任美國總統有意于JimO’Neill掌管FDA。

　　JimO’Neill是Mithril資本管理公司的董事總經(jīng)理。Mithril資本管理公司是由特朗普身邊紅人，被譽(yù)為“創(chuàng )投教父”的彼得·蒂爾所擁有。JimO’Neill曾經(jīng)在布什政府單位衛生方面的職位。據說(shuō)，他曾經(jīng)表示過(guò)，FDA只負責藥物安全，是否有價(jià)值由患者和保險公司決定。

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