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3D動(dòng)畫(huà)帶你了解CRISPR-Cas9基因編輯

2015-11-29 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:CRISPR技術(shù)是以細菌保護自身不受病毒感染的系統為基礎。當細菌檢測到病毒的DNA時(shí),它會(huì )生產(chǎn)出兩種較短的RNA。

  我們體內的每一個(gè)細胞都包含有一套基因組,超過(guò)2萬(wàn)個(gè)基因、30億個(gè)DNA“字母”。DNA由兩股單鏈組成雙螺旋結構,它們由一種簡(jiǎn)單的配對規則連接在一起:A與T配對,G與C配對。我們的基因決定了個(gè)體和物種。基因對健康也有深遠的影響。得益于DNA測序技術(shù)的發(fā)展,研究者們已經(jīng)確定了成千上萬(wàn)個(gè)與疾病有關(guān)的基因。為了理解基因的工作原理,研究者們需要找到控制它們的方法。改變活體動(dòng)物基因并不容易,但最近,一種新方法出現了——它有希望極大地改進(jìn)我們編輯任何生物DNA的能力,包括人類(lèi)。基因編輯技術(shù)再獲新突破

  CRISPR技術(shù)是以細菌保護自身不受病毒感染的系統為基礎。當細菌檢測到病毒的DNA時(shí),它會(huì )生產(chǎn)出兩種較短的RNA。其中一種RNA包含與入侵病毒相對應的片段。這兩種RNA與一個(gè)蛋白質(zhì)一起組成了一個(gè)復合體,叫做Cas9。Cas9是一種核酸酶,這是一種酶能夠切斷DNA。當相符的片段,也就是所謂的向導RNA,在病毒體內找到它的目標時(shí),Cas9就會(huì )切下目標DNA,消滅病毒。基因編輯治療時(shí)代來(lái)臨

  過(guò)去的幾年里,研究這個(gè)系統的科學(xué)家意識到,它可以被改造。這樣,不僅可以切斷病毒DNA,并且可以精確地針對所有DNA。不管它們位于什么位置,只需要改造一下向導RNA與想要的目標相符合就行。這不僅可以在試管里完成,還可以在活體細胞的細胞核內進(jìn)行。一旦進(jìn)入了細胞核,這個(gè)復合體就會(huì )鎖定一段短序列,Cas9就會(huì )解開(kāi)DNA,使其與目標RNA相匹配。配對完成后,Cas9就會(huì )使用兩個(gè)微小的分子剪刀來(lái)剪下DNA。這個(gè)過(guò)程中,細胞會(huì )試著(zhù)修復剪下的部分,但修復過(guò)程很容易出錯,導致了使基因失效的變異,讓研究者能得以理解它的功能。這些變異是隨機的。

  不過(guò),有時(shí)研究者需要更精確的編輯。比如說(shuō),用一個(gè)健康基因來(lái)取代一個(gè)變異的基因。可以添加一段攜帶有預期序列的DNA,一旦CRISPR系統的剪切完成,這個(gè)DNA模板能與剪切端頭配對,重新組合或用新版代替原有序列。這些都可以在培養細胞中完成,包括干細胞。干細胞可以分化為許多不同種類(lèi)的細胞,也可以在受精卵上進(jìn)行,創(chuàng )造出靶向變異的轉基因動(dòng)物。

  與過(guò)去的方法不同,CRISPR可以同時(shí)針對多個(gè)基因靶向,這在研究復雜的人類(lèi)疾病上是一個(gè)巨大的進(jìn)步。它們不是只針對一個(gè)變異而是許多基因一起工作。這個(gè)方法正在飛速發(fā)展,將在基礎研究中大有用處,比如藥物開(kāi)發(fā)和農業(yè),也許最終將用在罹患遺傳疾病的患者身上。

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