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賽諾菲口服戈謝病藥物Cerdelga獲歐盟批準

2015-01-25 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:目前,酶替代療法(ERT)是戈謝病的標準治療方案,患者需終身定期(每2周注射一次)接受靜脈輸注。

  賽諾菲(Sanofi)顛覆性口服戈謝病藥物Cerdelga(eliglustat)近日如愿獲得歐盟批準,用作特定1型戈謝病(Gaucherdisease)成人患者的一線(xiàn)口服療法。在美國,Cerdelga于2014年8月獲得FDA批準。Cerdelga不適用于經(jīng)基因檢測(CYP2D6)證實(shí)對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數患者。賽諾菲計劃從2015年開(kāi)始陸續將Cerdelga推向歐盟成員國市場(chǎng)。

  目前,酶替代療法(ERT)是戈謝病的標準治療方案,患者需終身定期(每2周注射一次)接受靜脈輸注。業(yè)界預測,Cerdelga作為首個(gè)口服治療藥物,將完全顛覆當前依賴(lài)注射型藥物的戈謝病市場(chǎng)格局,成為1型戈謝病群體的一個(gè)重要新治療選擇。

  賽諾菲花了足足15年時(shí)間,終于研制成功首個(gè)口服戈謝病藥物Cerdelga,該藥的臨床項目,是有史以來(lái)在戈謝病群體中開(kāi)展的最大規模臨床項目,涉及29個(gè)國家約400例患者。III期項目中,Cerdelga在2個(gè)試驗中均成功穩定了病情:其中一項安慰劑對照研究在初治患者中開(kāi)展,另一項研究則證明了Cerdelga對酶替代療法Cerezyme的非劣效性。

  Cerezyme(注射用伊米苷酶,imiglucerase)是賽諾菲旗下罕見(jiàn)病單元健贊(Genzyme)在20多年前推出的全球首個(gè)戈謝病治療藥物,也曾一度是全球最昂貴的藥物,治療成本高達30萬(wàn)美元/年。過(guò)去多年,Cerezyme一直統治戈謝病市場(chǎng)。業(yè)界預測,口服藥物Cerdelga將大肆瓜分Cerezyme的市場(chǎng)份額,同時(shí)將與另2種注射藥物——夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso展開(kāi)競爭。據彭博社分析,到2020年,Cerdelga的年銷(xiāo)售額將達到7.49億美元。目前,Cerezyme的年銷(xiāo)售額約為9.16億美元。

  Cerdelga是一種強效、高度特異性神經(jīng)酰胺類(lèi)似物抑制劑,靶向葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶(glucosylceramidesynthase,GCS),能夠降低葡萄糖神經(jīng)酰胺的產(chǎn)生。Cerdelga適用于肝臟藥物代謝酶細胞色素P4502D6(CYP2D6)代謝基因型為弱代謝(poormetabolizers,PMs)、中等代謝(intermediatemetabolizers,IMs)、快代謝(extensivemetabolizers,EMs)的1型戈謝病成人患者的長(cháng)期治療,但不適用于超速代謝者(ultrarapidmetabolizers,UMs)。

  Cerdelga的獲批,對戈謝病群體是一個(gè)大好消息,無(wú)論從科學(xué)和臨床角度來(lái)看,該藥作為一種一線(xiàn)口服藥物,已被證明具有積極的風(fēng)險/利益屬性。酶替代療法(ERT)能夠降解沉積在細胞中的脂肪沉積物并會(huì )引起各種癥狀,而Cerdelga則能夠直接抑制脂肪沉積物在細胞中的積累。

  戈謝病(GaucherDisease)是一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥,主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶(glucocerebrosidase)的結構基因突變,導致該酶缺乏,致使巨噬細胞內的葡萄糖腦苷脂不能被進(jìn)一步水解而堆積在溶酶體中,導致細胞失去原有的功能。這些病理性細胞在人體器官中的浸潤會(huì )造成骨骼、骨髓、脾臟、肝臟和肺部的病變。目前,全球僅有1萬(wàn)名戈謝病患者,美國患者總數約為6000人。

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