政策紅火研發(fā)遇冷，兒童藥的窘境正在改變！

　　近段時(shí)間，CFDA成為ICH正式成員的消息傳遍醫藥圈，無(wú)人不知，但其實(shí)這屆ICH大會(huì )還有一個(gè)亮點(diǎn)，就是兒科藥物和GCP原則現代化成為ICH新課題，其中的兒科話(huà)題結合最新的短缺藥品供應保障機制的實(shí)施意見(jiàn)，接下來(lái)我國的兒童藥短缺問(wèn)題或將會(huì )有實(shí)質(zhì)性改變。

　　為什么說(shuō)是實(shí)質(zhì)性改變？因為當前兒童藥的現狀是政策和市場(chǎng)一片火熱，但實(shí)際參與研發(fā)的廠(chǎng)家寥寥無(wú)幾，造成這種現象最根本的原因，就是臨床試驗的阻礙。

　　風(fēng)很大政策市場(chǎng)催生藍海

　　市場(chǎng)高度關(guān)注兒童用藥領(lǐng)域的原因主要有兩點(diǎn)：一是政策扶持，二是存在市場(chǎng)快速擴容機會(huì )。

　　政策上，國家高度重視，近年國家衛生計生委等六部門(mén)出臺了保障兒童用藥的若干意見(jiàn)，制定了兩批鼓勵研發(fā)清單。特別今年包括食藥監總局、國家衛生計生委、科技部都非常重視，在新藥研制的國家重大專(zhuān)項當中，已經(jīng)把兒童藥品的研發(fā)和加審批作為重點(diǎn)任務(wù)進(jìn)行布局，財政部也給予大力支持，專(zhuān)門(mén)設立了重大專(zhuān)項的課題，研發(fā)和加快審批適合中國兒童使用的兒童藥品。

　　市場(chǎng)上，一方面，兒童藥幾乎已經(jīng)等同短缺藥，兒童用藥品種短缺、劑型少的問(wèn)題長(cháng)期存在，不少醫院以成人藥代替，兒科藥品生產(chǎn)供應不能滿(mǎn)足實(shí)際用藥需求，存在市場(chǎng)空白；另一方面，二胎政策給兒科用藥市場(chǎng)帶來(lái)巨大利益誘惑，2012年我國兒科門(mén)診人次已達1.76億，隨著(zhù)二孩全面放開(kāi)的政策紅利到來(lái)，日益旺盛的需求將催生千億級的兒童用藥市場(chǎng)。

　　研發(fā)遇冷真正下海的廠(chǎng)家并不多

　　一個(gè)有趣的現象，與紅紅火火的利好呼聲相比，兒科用藥的研發(fā)現狀用“慘淡經(jīng)營(yíng)”來(lái)形容并不為過(guò)，以首批兒童藥鼓勵研發(fā)清單為例，據醫藥經(jīng)濟報，首批公布的32個(gè)藥品名單中，除了碳酸氫鈉注射液2016年有廠(chǎng)家申報補充申請之外，其余產(chǎn)品2016年以后都無(wú)新注冊申請。

　　考慮以往的申報記錄，首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單產(chǎn)品有可能獲批生產(chǎn)的僅普萘洛爾口服溶液、地西泮直腸用溶液、尼莫地平口服液、注射用重組人甲狀旁腺素、重組人胰高血糖素類(lèi)多肽注射液、鹽酸腎上腺素注射液、碳酸氫鈉注射液和左乙拉西坦注射液8個(gè)產(chǎn)品，即僅25%產(chǎn)品有可能進(jìn)入產(chǎn)業(yè)化。由此可從側面看到兒科產(chǎn)品雖然政策在大力扶持，然而實(shí)際愿意投入的廠(chǎng)家寥寥無(wú)幾。

　　關(guān)鍵環(huán)節：臨床試驗將有突破

　　這次ICH大會(huì )同意研究的兒科用藥新話(huà)題，是關(guān)于兒科藥物外推的新的國際統一指導方針。新的工作組將進(jìn)一步推進(jìn)兒科外推的使用，這是目前正在開(kāi)發(fā)的新的ICHE11（R1）指南的重點(diǎn)。目的是為兒科醫藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的總體方法提供外推方法的指導。從成人數據中適當使用外推的協(xié)調一致的方法將提高兒童接觸新藥的速度。

　　今年5月CFDA已發(fā)布成人用藥數據外推至兒科人群的技術(shù)指導原則正式稿，以期最大程度利用已有數據，減少不必要的兒科研究，但該指導原則僅提出數據外推的一般要求，具體執行還需要研發(fā)企業(yè)與監管部門(mén)進(jìn)行溝通，因此，盡管是對生產(chǎn)企業(yè)一大重大利好文件，但企業(yè)更多的還是觀(guān)望而非投入，此次ICH進(jìn)一步推進(jìn)兒科外推的使用，有助于企業(yè)研發(fā)實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，

　　目前兒科用藥研發(fā)有3個(gè)重要文件，兒科人群藥物臨床試驗技術(shù)指導原則、兒科用藥非臨床安全性研究技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)）以及成人用藥數據外推至兒科人群的技術(shù)指導原則，短缺藥品供應保障機制的實(shí)施意見(jiàn)也已經(jīng)出臺，兒科用藥的研發(fā)更多的配套政策正在加快推出，只要政策明朗可執行，兒童藥短缺現象會(huì )得到有效解決。