臍帶血是分娩時(shí)殘留在臍帶和胎盤(pán)中的血液，曾經(jīng)一無(wú)是處，但現在卻是干細胞的重要來(lái)源之一。

臍帶血的逆襲靠?jì)群ㄘS富的干細胞資源），包括了造血干細胞、間充質(zhì)干細胞、內皮前體細胞和非限制性體干細胞等。

讓臍帶血聞名于世的，是造血干細胞。不過(guò)，這也帶來(lái)了一個(gè)刻板印象——臍帶血僅與血液系統疾病相關(guān)。

事實(shí)并非如此。

2004年，研究人員證實(shí)了臍帶血中多能干細胞的存在，為臍帶血在非血液系統疾病的應用奠定了基礎。

隨著(zhù)近年來(lái)研究的深入，臍帶血在遺傳病、代謝病、免疫治療及再生醫學(xué)（特別是神經(jīng)系統損傷）中的價(jià)值日益受到重視。

今天我們回顧一下一年多來(lái)的資訊，盤(pán)點(diǎn)臍帶血應用與研究的新趨勢：

免疫治療

臍帶血中的寶藏并不只有干細胞，還有T細胞、B細胞和NK細胞等免疫細胞，它們在疾病治療中也有一席之地。

其中，臍帶血來(lái)源的NK細胞受到了科學(xué)家的廣泛關(guān)注。

臍帶血NK細胞更加年輕化，增殖能力更強，靶向殺傷癌細胞的效率也更高，數量也更豐富。一個(gè)單位的臍帶血可以產(chǎn)生足以治療5個(gè)病人的NK細胞，而且長(cháng)期冷凍保存對臍帶血NK細胞的擴增潛能和抗腫瘤活性沒(méi)有影響。

隨著(zhù)免疫技術(shù)的發(fā)展，臍帶血來(lái)源的免疫細胞在未來(lái)可以被廣泛應用于疾病的治療，極大拓寬了臍帶血的價(jià)值。

神經(jīng)系統損傷

01

腦癱

近年來(lái)，臍帶血在腦癱等神經(jīng)系統疾病的治療上取得一定成效，為這類(lèi)疾病提供了一種新的治療手段。

國內的臨床及基礎研究工作者積極開(kāi)展臍帶血治療腦癱臨床研究，也為我國臍帶血的應用掀開(kāi)了新的篇章。

02

自閉癥

自閉癥是一種神經(jīng)系統失調導致的發(fā)育障礙，表現為異常的社交能力、溝通能力、興趣和行為模式。

目前，自閉癥還沒(méi)有很好的治療方法。而臍帶血干細胞在這一領(lǐng)域出現了一些頗具前瞻性的研究。

03

其他

美國最大的自體臍血庫CordBloodRegistry（CBR）的官網(wǎng)上有4項和杜克大學(xué)合作開(kāi)展的臨床試驗，都與神經(jīng)系統有關(guān)：自閉癥、腦癱、聽(tīng)力缺損和兒童腦卒中。

分析CBR官網(wǎng)數據（截止2017年10月）可以看到，臍帶血研究的疾病種類(lèi)以神經(jīng)系統為主（278例，71%），最多的是腦癱128例、其次是自閉癥55例、接下來(lái)是腦積水24例、失用癥15例、缺氧缺血性腦病14例、后天聽(tīng)力缺失12例、1型糖尿病11例等。

同樣的趨勢在美國其他臍血庫也有體現。

先天病與罕見(jiàn)病

先天病與罕見(jiàn)病的救治需要早診斷和早治療。早診斷的關(guān)鍵在孕期及產(chǎn)前檢查，而早治療的關(guān)鍵在于擁有隨時(shí)可用的資源。

這些疾病的治療，有的可能需要盡快采取造血干細胞移植重建免疫系統，有的可能需要使用干細胞進(jìn)行再生修復。臍帶血作為一種采集便利、儲用方便的干細胞資源，在這類(lèi)疾病的治療上有著(zhù)天然的優(yōu)勢。

復旦大學(xué)附屬兒科醫院翟曉文副院長(cháng)在今年第六屆中國臍帶血大會(huì )上表示：「臍帶血造血干細胞移植是原發(fā)性免疫缺陷疾病的治愈性療法，目前越來(lái)越多的罕見(jiàn)病需要臍帶血造血干細胞移植。」

其他疾病

擴增技術(shù)

對臍帶血移植效果的改進(jìn)，亞洲專(zhuān)家更關(guān)注移植技術(shù)的完善，而歐洲專(zhuān)家更看重雙份移植及臍帶血擴增技術(shù)。最近幾年，歐美在臍帶血擴增領(lǐng)域的研究突飛猛進(jìn)，各種新思路、新學(xué)說(shuō)和新產(chǎn)品不斷涌現。

根據追蹤細胞治療試驗的數據庫CellTrial.org的統計資料顯示，在2013-2017這五年中，平均每年有20項研究臍帶血細胞擴增的臨床試驗。

臍帶血干細胞擴增技術(shù)的突破，或將實(shí)現我們長(cháng)久以來(lái)的期望：只需采集少量的臍帶血「種子細胞」就可以滿(mǎn)足臨床移植的需求。

感恩30年

1988年，5歲的MatthewFarrow被診斷為范可尼貧血，生命危在旦夕。而他妹妹Allison的出生，為治療提供了一個(gè)新選項。

ElianeGluckman博士是他的醫生，使用Allison的臍帶血為Matthew實(shí)施了造血干細胞移植。

Matthew后來(lái)回憶：“我的移植沒(méi)有產(chǎn)生長(cháng)期的副作用，這一點(diǎn)非常幸運。很多病友都去世了，我感到很難過(guò)。我花了很長(cháng)時(shí)間才意識到我必須專(zhuān)注于未來(lái)，并真正開(kāi)始生活。我能活下來(lái)，就應該做些有意義的事。”

于是Matthew成了臍帶血的宣傳使者，以親身經(jīng)歷向世人證明著(zhù)臍帶血的價(jià)值。而他也非常樂(lè )意把自己對抗病魔的經(jīng)歷分享給自己的兒子——Elijah。Elijah為父親感到驕傲，也很自豪地向朋友介紹父親，以及父親作為第一個(gè)病人的經(jīng)歷拯救了多少生命。

今年9月14日，在首次臍血移植30周年慶典上，Matthew和CBA主席JoanneKurtzberg博士一起給Gluckman頒發(fā)了終身成就獎。

在這次慶典上，JessicaSun博士也分享了臍帶血在腦癱治療中的研究成果，這是臍帶血新應用方向的代表。

Gluckman博士非常樂(lè )意談起臍帶血，她說(shuō)：“它就像是我的孩子一樣”。

如今，孩子已經(jīng)長(cháng)大了。

經(jīng)過(guò)30年的發(fā)展，臍帶血作為干細胞應用的先行者，已經(jīng)為超過(guò)47,000例患者送去了希望。美國FDA批準的16種細胞和基因治療產(chǎn)品，一半是臍帶血衍生物。臍帶血應用的方向也不僅僅局限在血液系統疾病。

隨著(zhù)移植技術(shù)、再生醫學(xué)、免疫療法及基因治療等領(lǐng)域的高速發(fā)展，臍帶血也將走進(jìn)一個(gè)全新的十年。