成人网在线播放,正在播放乱人伦,久久国产影视,久霸tv高端在线观看,国产亚洲福利,精品在线播放视频,在线观看国产www

您的位置:健客網(wǎng) > 新聞頻道 > 醫(yī)藥資訊 > 行業(yè)動態(tài) > 賽諾菲思而贊獲批可用于罕見?、笮透曛x病治療

賽諾菲思而贊獲批可用于罕見病Ⅲ型戈謝病治療

2017-09-28 來源:醫(yī)谷  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:近日,賽諾菲宣布思而贊(注射用伊米苷酶)已經(jīng)獲得中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)批準(zhǔn),增加慢性神經(jīng)病變型(Ⅲ型)戈謝病的治療適應(yīng)癥。

  戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥(神經(jīng)鞘脂貯積癥),屬于常染色體隱性方式遺傳,因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變,造成體內(nèi)該酶的缺乏,細胞內(nèi)脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中,導(dǎo)致各種臨床表現(xiàn)。它是一種罕見的、進行性的、危及生命的、多臟器損害的遺傳代謝性疾病,造成骨髓和臟器的功能改變,引起各種相應(yīng)的臨床癥狀。如不盡早治療,將顯著增加患者(尤其是兒童)進行性多系統(tǒng)疾病的風(fēng)險,生活質(zhì)量下降,殘疾,甚至死亡。

  思而贊是一種由DNA基因重組技術(shù)人工合成的β-葡萄糖腦苷脂酶的類似物,它能夠補充戈謝病患者體內(nèi)缺乏的β-葡萄糖腦苷脂酶,將糖脂質(zhì)的葡萄糖腦苷脂水解成葡萄糖和腦苷脂,后者再依正常分解途徑變成細胞膜上的脂質(zhì),從而減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積。研究顯示,使用思而贊治療I型戈謝病6個月后,報告骨痛者減少了37.5%,能夠顯著提高患者生活質(zhì)量,改善生長發(fā)育。使用思而贊?治療24個月后,脾臟體積縮小50.9%,肝臟體積縮小30.8%,血紅蛋白平均增加2.4g/dL,血小板計數(shù)平均上升99.8%,臟器受累情況和血象得到了顯著改善和提高。

  作為罕見病的一種,Ⅲ型戈謝病屬于慢性神經(jīng)系統(tǒng)病變型,其臨床癥狀除具有Ⅰ型戈謝病臨床表現(xiàn)(如脾臟腫大、肝臟增大、貧血、血小板減少、骨痛、骨危象)外,還有神經(jīng)性系統(tǒng)表現(xiàn),如眼球運動障礙、共濟失調(diào)、肌陣攣癲癇、智力運動倒退等。本次增加后的適應(yīng)癥為:適用于確診為非神經(jīng)系病變型(I型)和慢性神經(jīng)病變型(III型)戈謝病,且有顯著非神經(jīng)系統(tǒng)病變臨床表現(xiàn)的患者的長期酶替代療法。

  中國人民解放軍總醫(yī)院小兒內(nèi)科戈謝病診治專家孟巖表示:“Ⅲ型戈謝病,主要在兒童期至青春期間起病,患者脾臟腫大,貧血和血小板減少及發(fā)育落后與I型類似,這些非神經(jīng)系統(tǒng)的損害如不盡早治療,將造成患者生活質(zhì)量下降、殘疾,甚至過早死亡。思而贊在國內(nèi)獲批用于Ⅲ型戈謝病治療,不僅滿足了臨床醫(yī)生的迫切需要,為患兒及家庭帶來了希望,同時也讓我們對罕見病治療增強了信心。”

  賽諾菲中國區(qū)總裁彭振科表示,賽諾菲多年來專注于包括罕見病在內(nèi)的患者研發(fā)并提供變革性的創(chuàng)新治療方案,自被批準(zhǔn)上市以來,以思而贊為代表的酶替代療法已經(jīng)成為戈謝病治療的金標(biāo)準(zhǔn),有效改善了部分戈謝病患者的臨床癥狀與體征。希望此次思而贊新適應(yīng)癥的獲批,能幫助中國更多的罕見病患者及家庭改善生活質(zhì)量、減輕病痛,并帶來健康希望。

看本篇文章的人在健客購買了以下產(chǎn)品 更多>
有健康問題?醫(yī)生在線免費幫您解答!去提問>>
健客微信
健客藥房
五寨县| 深泽县| 阿尔山市| 彰武县| 玉龙| 吉隆县| 盐津县| 公安县| 沅江市| 安阳县| 内黄县| 容城县| 蒲江县| 邵武市| 成安县| 黄浦区| 吴川市| 木里| 长岛县| 六盘水市| 泰州市| 全州县| 中超| 黔江区| 鄱阳县| 张家口市| 淮安市| 镶黄旗| 沛县| 舟山市| 长阳| 舞钢市| 博野县| 平舆县| 嵊泗县| 阳信县| 甘孜县| 北京市| 保亭| 建平县| 绥宁县|