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FDA咨詢(xún)委員會(huì )一致同意加速Ocaliva(奧貝膽酸)用于治療肝硬化的審批!

2016-04-11 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:“對于咨詢(xún)委員會(huì )對Ocaliva用于治療PBC申請的大力支持,我們感到非常高興。獲得今天這項肯定性建議,對于致力于PBC研究的團體來(lái)說(shuō)是令人鼓舞的一步。”MarkPruzanski博士說(shuō)。

  Intercept制藥公司是一家臨床階段生物制藥公司,致力于非病毒型、漸進(jìn)型肝臟疾病創(chuàng )新療法的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。該公司于4月7號宣布美國食品和藥物管理局(FDA)下屬胃腸道藥物咨詢(xún)委員會(huì )17票全票通過(guò),建議加速Ocaliva(奧貝膽酸)用于治療原發(fā)性膽汁性肝硬化(即:原發(fā)性膽汁膽管炎,PBC)的審批。FDA根據《處方藥使用者收費法案》(PDUFA)將目標日期定為2016年5月29日。FDA并不受咨詢(xún)委員會(huì )意見(jiàn)的約束,但是在審查臨床研究性藥物時(shí)會(huì )考慮其意見(jiàn)。一旦獲批,Ocaliva將成為近20年來(lái)用于治療PBC(原發(fā)性膽汁膽管炎)的首個(gè)創(chuàng )新療法。

  “對于咨詢(xún)委員會(huì )對Ocaliva用于治療PBC申請的大力支持,我們感到非常高興。獲得今天這項肯定性建議,對于致力于PBC研究的團體來(lái)說(shuō)是令人鼓舞的一步。”MarkPruzanski博士說(shuō)。MarkPruzanski是Intercept制藥公司的CEO兼總裁。他說(shuō),“感謝參與該項研究的病人以及醫生,他們的參與和奉獻,已經(jīng)、并將持續幫助開(kāi)發(fā)原發(fā)性膽汁膽管炎(PBC)的治療模式。”

  Intercept公司正在努力促進(jìn)Ocaliva的加速審批。熊去氧膽酸(UDCA)是目前唯一獲批的用于治療PBC的藥物,Ocaliva可用于熊去氧膽酸治療不充分或對其不耐受的患者。由于UDCA對PBC的臨床治療效果有顯著(zhù)影響,大量使用UDCA治療的患者產(chǎn)生未達最佳標準的治療效果,或對治療不耐受,使其產(chǎn)生不良結果的風(fēng)險顯著(zhù)增加。

  FDA咨詢(xún)委員會(huì )的推薦是基于Ocaliva治療PBC的臨床實(shí)驗數據的,這其中包括三期臨床的POISE實(shí)驗,實(shí)驗中將Ocaliva用于216名對UDCA不耐受或治療效果欠佳的PBC患者,以此對其安全性和有效性進(jìn)行評估。Intercept公司的新藥申請(NDA)涵蓋了432名PBC患者,累計675個(gè)病人年的治療數據,其中一些病人治療超過(guò)5年。依據FDA的加速審批方針,Intercept公司目前參加了COBALT,一項全球性的長(cháng)期4期臨床試驗,以確證Ocaliva對于PBC的治療效果。

  PBC是一種罕見(jiàn)的肝臟慢性病,如果患者未接受治療或用UDCA治療效果欠佳,除非進(jìn)行肝臟移植,否則該病通常會(huì )發(fā)展為肝纖維化、肝硬化、肝功能衰竭甚至死亡。

  Ocaliva只是美國FDA和歐洲藥品局批準的暫時(shí)性商品名稱(chēng),是一種臨床試用藥,并未得到營(yíng)銷(xiāo)授權或任何監管機構的批準。

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