1、CFDA將對42個(gè)品種展開(kāi)藥物臨床試驗數據核查

　　10月30日，食品藥品監管總局（CFDA）發(fā)布《總局關(guān)于藥物臨床試驗數據自查核查注冊申請情況的公告》（2017年第128號）稱(chēng)，決定對新收到42個(gè)已完成臨床試驗申報生產(chǎn)或進(jìn)口的藥品注冊申請進(jìn)行臨床試驗數據核查。

　　上述42個(gè)品種分別為：

　　提交補充申請的達格列凈片；

　　提交仿制藥申請的安立生坦片、奧氮平口崩片、琥珀酸普蘆卡必利片、琥珀酸索利那新片、利奈唑胺片、磷酸西格列汀片、孟魯司特鈉咀嚼片、孟魯司特鈉片、維格列汀片、注射用福沙匹坦雙葡甲胺；

　　提交進(jìn)口藥品申請的Selexipag片、氟苷替啶片、奈妥匹坦帕洛諾司瓊膠囊、重組人促卵泡激素注射液、注射用比伐蘆定；

　　以及新藥馬來(lái)酸吡咯替尼片、門(mén)冬胰島素注射液、蘋(píng)果酸奈諾沙星氯化鈉注射液。

　　點(diǎn)評：CFDA鼓勵外企在中國開(kāi)展國際多中心臨床試驗，但尚未支持直接拿國際多中心臨床試驗數據來(lái)申報上市，執行三報三批。第一，申報國際多中心臨床試驗（IMCT或MRCT），獲得CTA批件。第二，申報驗證性臨床（IND），獲得臨床批件；第三，申報NDA，獲得進(jìn)口文號。對于以“L”結尾的進(jìn)口藥品受理號，它們申報的都是驗證性臨床，換句話(huà)說(shuō)，核查清單中出現的前4位字母以L(fǎng)結尾的受理號，所涉及的藥品也都是在中國開(kāi)展過(guò)國際多中心臨床試驗的。所以，這些受理號涉及的品種在通過(guò)臨床數據核查后不是批準上市，而是拿到IND批件，同意免臨床，再直接申報NDA，它們距離上市還是隔著(zhù)一道報產(chǎn)程序的。

　　2、醫生列入黑名單將取消醫保處方權

　　近日，記者從廣東省人社廳官網(wǎng)獲悉，目前該廳公開(kāi)征求《關(guān)于進(jìn)一步加強基本醫療保險基金安全監管的意見(jiàn)（征求意見(jiàn)稿）》的意見(jiàn)（下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》）。據了解，《意見(jiàn)》明確，建立參保單位及個(gè)人黑名單、推廣人臉識別等技術(shù)、在線(xiàn)實(shí)時(shí)監控社會(huì )保障卡在醫藥機構的使用及其基金交易情況等。

　　在對定點(diǎn)零售藥店進(jìn)行監管方面，《意見(jiàn)》指出，各統籌地區社保經(jīng)辦機構要加強對定點(diǎn)零售藥店巡查稽核，重點(diǎn)檢查藥品進(jìn)銷(xiāo)存情況，醫保用藥售藥的合規性，是否存在非合法渠道購藥、未按處方規定售藥、非法售藥、虛假售藥、串換藥品等情況，是否存在利用醫保個(gè)人賬戶(hù)刷卡銷(xiāo)售日用品、食品等問(wèn)題。對存在侵害醫保基金行為的定點(diǎn)零售藥店，終止服務(wù)協(xié)議，原則上1年內不得重新簽訂服務(wù)協(xié)議；涉嫌犯罪的，移送公安機關(guān)。

　　點(diǎn)評：《意見(jiàn)》提出實(shí)行醫藥機構、醫保醫師、參保單位及個(gè)人黑名單制。據介紹，醫保重大違法行為列入勞動(dòng)保障重大違法行為社會(huì )公布范圍，并通報相關(guān)管理部門(mén)，發(fā)揮誠信檔案激勵約束作用。被列入黑名單的醫藥機構，解除服務(wù)協(xié)議，原則上1年內不得重新簽訂服務(wù)協(xié)議；被列入黑名單的醫保醫師，立即停止醫保處方權，原則上3年內不得簽署醫保處方。

　　3、139個(gè)藥品擬被取消中標/掛網(wǎng)資格

　　10月27日，寧夏藥品采購中心將相關(guān)企業(yè)藥品中標（掛網(wǎng)）資格調整情況和擬取消相關(guān)企業(yè)的中標（掛網(wǎng)）資格（共139個(gè)品規）進(jìn)行公示，公示期截至11月3日。有關(guān)申（投）訴處理工作還在進(jìn)行之中。

　　點(diǎn)評：此次你取消中標（掛網(wǎng)）資格的公司共計16家，包含化學(xué)藥品5個(gè)、化學(xué)藥品和生物制劑73個(gè)、中成藥61個(gè)，其采購方式中，公開(kāi)招標的5個(gè)、其余134個(gè)均為直接掛網(wǎng)。

　　4、蠶絲新用途：修復受損的脊髓

　　最近，來(lái)自阿伯丁和牛津大學(xué)的研究人員，同牛津生物材料公司合作，共同發(fā)現了來(lái)自Antheraeapernyi（AP）經(jīng)過(guò)清洗、消毒的蠶絲非常適合用來(lái)進(jìn)行脊髓的修復。研究發(fā)表在了本周的自然子刊《ScientificReports》上。據悉，目前，英國約有5萬(wàn)人患有嚴重的脊髓損傷，每年有1000例新病例出現。目前還沒(méi)有治療嚴重脊髓損傷的好方法，部分原因是脊髓神經(jīng)無(wú)法穿過(guò)傷疤組織屏障和損傷后的脊髓腔。然而，修飾后的AP絲則將是一個(gè)“支架”，可以連接脊柱損傷腔，用于支撐受損區域的神經(jīng)生長(cháng)。研究小組發(fā)現，修飾后的AP絲作為適合脊柱修復的支架具有所需的重要性質(zhì)。

　　此外，AP絲并沒(méi)有引起免疫系統細胞的反應。最后，隨著(zhù)時(shí)間的推移，AP絲線(xiàn)逐漸降解。因此，在它支撐了受傷部位神經(jīng)的早期生長(cháng)后，這些物質(zhì)逐漸在體內降解，這些神經(jīng)“先頭部隊”接管了支架的作用，支持進(jìn)一步的神經(jīng)生長(cháng)。

　　點(diǎn)評：此前，已有研究團隊證明AP絲能顯著(zhù)增強周?chē)窠?jīng)修復的神經(jīng)再生和功能恢復。最新的演示表明，AP絲擁有一組適合于脊柱修復的材料匹配度和生化特性，這是邁向醫學(xué)圣杯的重要一步，那就是修復中樞神經(jīng)系統。

　　未來(lái)，蠶絲有可能作為一種天然的再生材料，用于各種類(lèi)型的創(chuàng )傷治療，我們期待隨著(zhù)研究的深入，它能帶給我們更多的驚喜！

　　5、多項研究發(fā)現：服用他汀類(lèi)藥物有多種副作用

　　最近一項研究表明，長(cháng)期使用他汀類(lèi)藥物以降低血脂以及緩解心血管疾病，會(huì )導致患II型糖尿病的風(fēng)險的上升。相關(guān)結果發(fā)表在最近一期的《BMJOpenDiabetesResearch&Care》雜志上。這一發(fā)現是基于對美國境內的3234名參與實(shí)驗的患者進(jìn)行研究得出的。

　　這項長(cháng)期性的臨床試驗觀(guān)察了患者在接受生活方式改變的措施之后是否會(huì )出現體重的降低或II型糖尿病高危群體在接受甲福明二甲雙胍（一種抗糖尿病藥物）治療之后是否會(huì )出現癥狀的延遲或緩解。在這項試驗中，參與者接受了統一的健康飲食以及鍛煉，但實(shí)驗組進(jìn)行了生活方式改變外加抗糖尿病藥物治療，另一組則僅僅進(jìn)行了對照處理。

　　點(diǎn)評：如今，很多研究人員都在爭論是否醫生應當給健康的老年人開(kāi)具他汀類(lèi)藥物處方來(lái)幫助降低其患首次心臟病發(fā)作或中風(fēng)的風(fēng)險。隨著(zhù)一項最新研究結果的發(fā)布，這場(chǎng)爭論再次被推向風(fēng)口浪尖，有研究人員就質(zhì)疑這些藥物對65歲以上老年人的效益如何，而且很多人也非常關(guān)心這些藥物對75歲以上人群的潛在危害。是否應當給予老年人開(kāi)具他汀類(lèi)藥物值得很多研究人員關(guān)注，尤其是70-80歲之間的老年人群。

　　6、通化東寶重組人胰島素注射液獲歐盟Ⅲ期臨床批準

　　通化東寶藥業(yè)股份有限公司近日發(fā)布公告稱(chēng)，瑞典瑞康生命科學(xué)有限公司收到了基于歐洲藥品管理局注冊管理規范，由波蘭藥品臨床試驗部門(mén)同意并發(fā)出的基因重組人胰島素（100IU/ml）注射液在波蘭進(jìn)行III期臨床試驗的批準文件。該胰島素原料由通化東寶生產(chǎn)，制劑由瑞典瑞康生命科學(xué)有限公司提供，通化東寶委托其進(jìn)行相關(guān)臨床研究事項。

　　2013年通化東寶重組人胰島素原料藥通過(guò)了歐盟GMP認證，為進(jìn)一步拓寬國際市場(chǎng)，公司與瑞康公司簽訂了《胰島素臨床研究合同協(xié)議》，委托瑞康公司進(jìn)行相關(guān)臨床研究的事項。胰島素原料藥由通化東寶生產(chǎn)，瑞康公司使用通化東寶的胰島素原料藥生產(chǎn)胰島素產(chǎn)品，將胰島素產(chǎn)品作為生物仿制藥在歐洲注冊。目前臨床前研究及前期臨床試驗結果良好，基于歐洲藥品管理局注冊管理規范，歐盟已批準胰島素注射劑進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗，Ⅲ期臨床完成后，將獲得胰島素注射劑在歐盟的上市銷(xiāo)售許可，成為中國第一個(gè)進(jìn)入歐盟市場(chǎng)的生物醫藥制品。

　　點(diǎn)評：通化東寶自1998年研制出中國第一支重組人胰島素用于治療糖尿病，中國也成為繼美國、丹麥之后，第三個(gè)能生產(chǎn)重組人胰島素的國家。目前生產(chǎn)的重組人胰島素注射液產(chǎn)品（商品名：“甘舒霖”）有甘舒霖R、甘舒霖30R、甘舒霖N、甘舒霖40R和甘舒霖50R。2014年、2015年、2016年公司重組人胰島素原料藥以及注射液系列產(chǎn)品實(shí)現營(yíng)業(yè)收入分別為11.27億元、13.74億元、15.98億元。

　　7、諾華血液病新藥艾曲波帕被證實(shí)長(cháng)期療效

　　近日，諾華（Novartis）宣布其長(cháng)期研究結果顯示：艾曲波帕（eltrombopag）在治療慢性/持續性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）成人患者方面表現出長(cháng)期的安全性和有效性。該研究結果公布于《Blood》在線(xiàn)。這項名為EXTEND的研究發(fā)現，大多數患者可以實(shí)現很大程度的持續性臨床緩解，并且可以不再繼續使用伴隨性ITP藥物。該研究對接受持續8年治療的患者進(jìn)行了臨床評估（中位數時(shí)間為2.4年）。

　　Eltrombopag在美國的商品名為Promacta，在歐洲及其他國家和地區的商品名為Revolade，已經(jīng)在全球100多個(gè)國家獲批用于對其它療法不適用的成人血小板減少癥伴有慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少性紫癜的治療，同時(shí)在全球45個(gè)國家被批準用于對其他治療緩解不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）患者的治療，該藥還在全球50個(gè)國家被批準用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療。Eltrombopag在美國和歐盟還被批準用于治療慢性免疫（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）的1歲及以上兒科患者，他們對皮質(zhì)類(lèi)固醇和免疫球蛋白治療的緩解不佳。

　　點(diǎn)評：總體而言，艾曲波帕的安全性與之前的研究結果一致。最常見(jiàn)的不良反應為頭痛（28％），鼻咽炎（25％）和上呼吸道感染（23％）。另外，在EXTEND研究期間，有6％的患者出現血栓栓塞。威爾康奈爾醫學(xué)院（WeillCornellMedicine）兒科榮譽(yù)教授JamesBussel博士表示：“EXTEND的研究數據證實(shí)，艾曲波帕作為一款重要的口服治療方案，可以提升患者的血小板計數并降低患者的出血率，減少某些慢性/持續性ITP患者對并行療法的需求。有了這些研究數據的支持，臨床醫生將可以更好的優(yōu)化對慢性ITP患者的長(cháng)期疾病管理工作。”

　　8、科研人員研發(fā)超級微型膠囊可輸送藥物至人腦內部

　　據日本NHK電視臺報道，日本東京大學(xué)和東京醫科齒科大學(xué)的科研小組使用氨基酸研發(fā)了一種直徑僅有3萬(wàn)分之1毫米左右的超級微型膠囊。據悉，人腦除了成為營(yíng)養源的葡萄糖等之外，血液中的物質(zhì)幾乎都無(wú)法進(jìn)入其中，在治療阿爾茨海默病等疾病方面，如何將藥物輸送到人腦內部一直是一個(gè)重大難題，而使用葡萄糖將這一膠囊的表面覆蓋后，腦血管中的特定蛋白質(zhì)與膠囊的葡萄糖相結合，從而可將膠囊輸送到人腦內部。

　　科研小組還注意到在空腹狀態(tài)下特定蛋白質(zhì)能積極地輸送葡萄糖這一特點(diǎn)，并將膠囊用于空腹狀態(tài)下的實(shí)驗鼠時(shí)，成功地將膠囊輸送到了鼠腦內部，其效果達到迄今為止藥物的100倍左右。科研小組認為，如果將藥物成分放入這一膠囊的話(huà)，可以期待其達到迄今為止所無(wú)法達到的療效。

　　點(diǎn)評：東京醫科齒科大學(xué)教授橫田隆德指出：“這一膠囊不僅可以在醫治老年癡呆癥，而且還可以在治療神經(jīng)關(guān)聯(lián)的疑難病癥以及精神疾病方面成為強有力的武器。”此外，東京大學(xué)特任教授片岡一則表示：“希望將來(lái)能研發(fā)出可將藥物輸送到人體任何所需部位的納米技術(shù)。”

　　9、復星醫藥6300萬(wàn)歐元收購TridemPharma

　　2017年10月30日，醫藥上市公司復星醫藥發(fā)布公告稱(chēng)，擬出資總計不超過(guò)6300萬(wàn)歐元收購TridemPharma100%的股權。

　　復星集團聯(lián)席總裁、復星醫藥董事長(cháng)陳啟宇表示，“非洲將成為復星醫藥一個(gè)重要的海外戰略市場(chǎng)，也是復星國際化戰略中的重要環(huán)節。”本次研發(fā)跟并購的進(jìn)度，將有利于復星醫藥提升市場(chǎng)競爭力，從而進(jìn)一步推進(jìn)其國際化發(fā)展。

　　點(diǎn)評：此次收購，復星醫藥將借助TridemPharma在非洲法語(yǔ)區國家及地區的銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò )和上下游客戶(hù)資源，完善其藥品國際營(yíng)銷(xiāo)平臺，提高其在國際市場(chǎng)尤其是非洲地區的藥品銷(xiāo)售規模。

　　10、FDA將出紫皮書(shū)涵蓋所有獲批生物類(lèi)似藥信息

　　美國食品藥品管理局FDA正在出版一本紫皮書(shū)，列入所有獲批生物類(lèi)似藥的信息，讓更多的醫生和患者更好地了解這些價(jià)廉物美的生物制品。

　　“不斷增加的生物仿制藥上市，增加了市場(chǎng)競爭，讓患者的負擔和醫療體系成本有效降低，”FDA局長(cháng)ScottGottlieb博士表示。“通過(guò)引入生物仿制藥，可能導致大量的節省，而且可能改善市場(chǎng)準入并促進(jìn)更好的公共衛生結果。了解FDA用于評估生物仿制藥的嚴格程序可以幫助醫生和患者最大化地得到這些產(chǎn)品的益處。”Gottlieb在聲明中說(shuō)。

　　點(diǎn)評：新的紫皮書(shū)強調了有關(guān)生物仿制藥的重要參考資料，該參考文獻可以幫助醫生和患者了解哪些生物參考產(chǎn)品目前擁有FDA批準的一種或多種的生物仿制藥或可互換產(chǎn)品。