國家藥品監督管理局批準依庫珠單抗注射液（英文名：EculizumabInjection）進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細胞表面內源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補體途徑失調相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見(jiàn)疾病，依庫珠單抗注射液通過(guò)抑制補體途徑免疫反應控制上述兩種疾病的病情。

該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫藥科技股份有限公司代理申報進(jìn)口注冊。基于該產(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評。同時(shí)組織召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )討論是否豁免注冊臨床。專(zhuān)家評估認為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時(shí)考慮到增加兒童適應癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益大于風(fēng)險，建議一并批準。但同時(shí)要求申請人應補充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續開(kāi)展臨床試驗，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險管理計劃。國家藥監局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準本品進(jìn)口注冊。

今年以來(lái)，國務(wù)院常務(wù)會(huì )議兩次專(zhuān)題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問(wèn)題，提出對治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴重危及生命的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。國家藥監局認真貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院會(huì )議要求，加快研究出臺簡(jiǎn)化境外上市新藥審批的政策措施。依庫珠單抗的加快上市，可以更好地滿(mǎn)足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。