近日，國家衛生健康委員會(huì )官網(wǎng)發(fā)布《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》（簡(jiǎn)稱(chēng)《工作程序》），旨在加強我國罕見(jiàn)病管理，促進(jìn)罕見(jiàn)病目錄制訂工作更加科學(xué)合理。
多組織可提出增加病種申請
繼五部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見(jiàn)病目錄》公布121種罕見(jiàn)疾病后，目錄收錄、增補、更新工作得到醫藥產(chǎn)業(yè)廣泛關(guān)注。此前，行業(yè)普遍認為，由國家多部委攜手搭建罕見(jiàn)病頂層政策框架，體現了國家對藥物可及性和未被滿(mǎn)足的臨床需求問(wèn)題極為重視，目錄將為罕見(jiàn)病基礎研究和孤兒藥轉化創(chuàng )新提供一個(gè)更加規范的方向。
疾病預防控制領(lǐng)域資深專(zhuān)家告訴記者，首批目錄確定的121種罕見(jiàn)病，篩選的核心評價(jià)依據圍繞罕見(jiàn)病當中“發(fā)病率較高”和“疾病可防可診可治”這兩個(gè)維度，可以說(shuō)是目前臨床需求極為迫切、急需重點(diǎn)解決的衛生健康挑戰。
此前，中國對于“罕見(jiàn)病”的定義缺乏權威的政策參考，最新發(fā)布的《工作程序》則對罕見(jiàn)病病種定義圈定了基本條件，完全契合上述思路：國際國內有證據表明發(fā)病率或患病率較低，對患者和家庭危害較大，有明確診斷方法，有治療或干預手段、經(jīng)濟可負擔或尚無(wú)有效治療或干預手段、都已納入國家科研專(zhuān)項；四大條件缺一不可。
為提速罕見(jiàn)病目錄病種更新工作，《工作程序》提出：國家有關(guān)部門(mén)、省級衛生健康行政部門(mén)、國家級行業(yè)學(xué)會(huì )或協(xié)會(huì )、民政部注冊登記的相關(guān)民間組織，均可提出增加目錄病種的申請，由國家衛生健康委員會(huì )罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )辦公室負責罕見(jiàn)病病種申報材料的接收、匯總和整理等日常工作；經(jīng)由國家衛生健康委員會(huì )就目錄（征求意見(jiàn)稿）廣泛征求意見(jiàn)后，國家衛生健康委員會(huì )（會(huì )同國務(wù)院有關(guān)部門(mén)）公布罕見(jiàn)病目錄。
據記者了解，早在2015年底，原國家衛生計生委醫政醫管局組織成立“罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )”，并在北京協(xié)和醫院設立委員會(huì )辦公室，依托專(zhuān)家力量，組織制定有關(guān)技術(shù)規范和臨床路徑，進(jìn)一步加強罕見(jiàn)病的預防、篩查、診療、用藥等相關(guān)研究。
罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )成立后，多次召開(kāi)專(zhuān)家委員會(huì )會(huì )議，對當前發(fā)病率相對較高、疾病負擔較重、可治性較強的罕見(jiàn)病進(jìn)行了反復、深入討論，為相關(guān)部門(mén)制定罕見(jiàn)病政策標準提供了專(zhuān)業(yè)意見(jiàn)。
除此之外，《工作程序》在明確部門(mén)職責基礎上，還進(jìn)一步指出，分批遴選的目錄覆蓋病種實(shí)行動(dòng)態(tài)更新，目錄更新時(shí)間原則上不短于2年。
審評提速聚焦需求
根據世界衛生組織（WHO）的官方定義，罕見(jiàn)病為患病人數占總人口的0.65‰—1‰的疾病。各國根據自己國家的實(shí)際情況，對罕見(jiàn)病的認定標準存在差異化，截至目前，全球已經(jīng)發(fā)現的罕見(jiàn)病病種超過(guò)7000種，如地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等，絕大多數為遺傳性疾病，多數無(wú)有效治療方法，臨床前研究和臨床試驗難度大，用藥患者少，支付能力差。
部分國家對罕見(jiàn)病的定義
WHO：患病人數占總人口的0.65‰—1‰的疾病
美國：受影響病人在20萬(wàn)人（限于美國）以下的疾病
歐盟：發(fā)病率在萬(wàn)分之五的疾病
日本：在日本的患者要在50000人以下
韓國：發(fā)病人數少于20000人
中國：尚無(wú)明確定義
由于患病人數少、難診難治，針對罕見(jiàn)病的治療藥物、診斷試劑或預防手段的研發(fā)熱情和進(jìn)程過(guò)去不及常見(jiàn)疾病。但隨著(zhù)常見(jiàn)疾病治療領(lǐng)域品種市場(chǎng)逐漸飽和，創(chuàng )新研發(fā)門(mén)檻不斷提升，孤兒藥研發(fā)通過(guò)各種形式的“快速通道”“優(yōu)先審評”等加速審批路徑，越來(lái)越多地成為創(chuàng )新藥品聚焦的研發(fā)方向和重要申報策略。
以美國FDA為例，自1983年美國國會(huì )通過(guò)《孤兒藥法案》以來(lái)，截至2018年5月，FDA共批準了近500種孤兒藥，其中超過(guò)一半只獲批唯一適應癥。FDA數據顯示：從2013年開(kāi)始，每年獲批的孤兒藥數量相較往年獲得大幅增長(cháng)，尤其在2017年，雖然孤兒藥資格認定的品種數量銳減，但獲批的孤兒藥數量達到77個(gè)，前所未有。一批孤兒藥也獲得了巨大的市場(chǎng)成功，不乏美羅華、Opdivo、Imbruvica等重磅品種。
中國政策同樣積極鼓勵孤兒藥研發(fā)。早在2007年10月執行的《藥品注冊管理辦法》中，明確“治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見(jiàn)病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥，治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥”可以實(shí)行“特殊審批”；隨后2009年1月執行的《新藥注冊特殊審批管理規定》貫徹了這一政策。
隨著(zhù)國家藥品監督管理局《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》和《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng )新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》陸續發(fā)布，創(chuàng )新藥、兒童用藥、臨床急需藥、專(zhuān)利過(guò)期藥、國內首仿藥、罕見(jiàn)病用藥、重大傳染病用藥等“優(yōu)先審評審批”進(jìn)一步得到深入落地。
資深審評審批人員介紹，創(chuàng )新溝通交流機制、單獨立卷、優(yōu)先審評、多個(gè)補充資料遞交通道、滾動(dòng)式提交等探索越來(lái)越開(kāi)放。“‘有條件批準’目前主要針對的就是臨床急需、明顯優(yōu)于現有治療手段、孤兒藥品種，上市前溝通、審評滾動(dòng)提交資料、上市后確證性臨床試驗已經(jīng)在實(shí)踐，西達本胺、9價(jià)宮頸癌疫苗就是典型案例；審評政策的發(fā)展方向，正在向過(guò)去單純鼓勵創(chuàng )新藥，向鼓勵以臨床價(jià)值為導向的藥物創(chuàng )新，鼓勵滿(mǎn)足臨床需求延伸。”
必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥218能全力適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物，以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人。
健客價(jià)： ￥71必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥453百普素適用于胃腸道功能有損失，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1.代謝性胃腸道功能障礙：胰腺炎、感染性腸道疾病、放射性腸炎及化療、腸瘺、短腸綜合癥、艾滋病病毒感染/艾滋病；2.危重疾病：嚴重燒傷、創(chuàng )傷、膿毒癥、大手術(shù)后的恢復期；3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養；4.腸道準備。百普素能用于糖尿病病人
健客價(jià)： ￥69本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1.厭食和其相關(guān)的疾病； －因代謝應激，如創(chuàng )傷或燒傷而引起的食欲不振 －神經(jīng)性/精神性疾病或損傷 - 意識障礙 - 心/肺疾病的惡病質(zhì) 癌性惡病質(zhì)和腫瘤治療的后期 - 艾滋病病毒感染/艾滋病。 2.機械性胃腸道功能紊亂； - 頜面部損傷
健客價(jià)： ￥68用于滿(mǎn)足婦女懷孕時(shí)及產(chǎn)后對維生素、礦物質(zhì)和微量元素的額外需求。 預防孕期由于缺鐵和缺乏葉酸引起的貧血。
健客價(jià)： ￥73本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng )傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復期 3． 營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養 4． 腸道準備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥84必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥899本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠 數量的常規的食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人。 主要用于： 代 1. 謝性胃腸道功能障礙一胰腺炎一腸道炎性疾病一放射性腸炎和化療一腸癌一短腸綜合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面積燒傷一創(chuàng )傷一脹毒血癥一 大手術(shù)后的恢復期3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養4.腸道準備本品能用于糖尿病病人。
健客價(jià)： ￥92枸櫞酸西地那非片：適用于治療勃起功能障礙。 鹽酸達泊西汀片： 必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥748用于胃腸道功能有損失，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人。
健客價(jià)： ￥276LILY 擁有如絲綢般光滑的表面盒神秘的魅惑低音，以柔軟質(zhì)地順應感管觸覺(jué)，通過(guò)5種激情模式滿(mǎn)足您心底深處強烈的欲望。
健客價(jià)： ￥980必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥2215鹽酸達泊西汀片：必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。 引陽(yáng)索膠囊：補腎壯陽(yáng)，生津。用于陽(yáng)痿早泄，腰膝酸軟，津污自汗，頭目眩暈等癥。
健客價(jià)： ￥939他達拉非片：治療男性勃起功能障礙。 鹽酸達泊西汀片：必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥1299全日康J18B型電腦中頻治療儀，利用中頻脈沖電刺激理論，最新研制而成的家庭型治療儀，其綜合了國內多位專(zhuān)家，教授多年臨床經(jīng)驗，是在J18A型治療儀基礎上，為了滿(mǎn)足廣大用戶(hù)的要求研制的新機型。
健客價(jià)： ￥699滿(mǎn)足6~18個(gè)月嬰兒的部分營(yíng)養需求。
健客價(jià)： ￥418.5鹽酸達泊西汀片： 用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者： 1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精； 2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。 他達拉非片：治療男性勃起功能障礙。需要性刺激以使本品生效。他達拉非不能用于女性。
健客價(jià)： ￥699鹽酸達泊西汀片(必利勁)：必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。 枸櫞酸西地那非片(金戈)：西地那非適用于治療勃起功能障礙。
健客價(jià)： ￥268用于滿(mǎn)足婦女懷孕時(shí)及產(chǎn)后對維生素、礦物質(zhì)和微量元素的額外需求。 預防孕期由于缺鐵和缺乏葉酸引起的貧血。
健客價(jià)： ￥320全日康J18B型電腦中頻治療儀，利用中頻脈沖電刺激理論，最新研制而成的家庭型治療儀，其綜合了國內多位專(zhuān)家，教授多年臨床經(jīng)驗，是在J18A型治療儀基礎上，為了滿(mǎn)足廣大用戶(hù)的要求研制的新機型。
健客價(jià)： ￥569是一款可以醫院家庭兩用型的睡眠檢測儀。可實(shí)時(shí)檢測人體血氧和鼻氣流信息，對數據進(jìn)行TF卡存儲和上傳電腦功能，病人可以通過(guò)網(wǎng)絡(luò )請專(zhuān)家進(jìn)行病例診斷，滿(mǎn)足于醫院、社區、個(gè)人等多方面的需要。
健客價(jià)： ￥3088必利勁：必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。 金戈：西地那非適用于治療勃起功能障礙。
健客價(jià)： ￥499枸櫞酸西地那非片(金戈)：適用于治療勃起功能障礙。 鹽酸達泊西汀片(必利勁)：必利勁適用于治療符合下列所有條件的18至64歲男性早泄（PE）患者：1.陰莖在插入陰道之前、過(guò)程當中或者插入后不久，以及未獲性滿(mǎn)足之前僅僅由于極小的性刺激即發(fā)生持續的或反復的射精；2.因早泄（PE）而導致的顯著(zhù)性個(gè)人苦惱或人際交往障礙；3.射精控制能力不佳。
健客價(jià)： ￥278
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