中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )現任主任委員、中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫學(xué)院血液病醫院血液學(xué)研究所副所院長(cháng)王建祥教授，中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫學(xué)院血液病醫院血液學(xué)研究所副所院長(cháng)肖志堅教授與會(huì )，與在京媒體共同見(jiàn)證這一骨髓纖維化治療的里程碑時(shí)刻。

　　“捷”擊骨髓纖維化致病源頭

　　蘆可替尼是目前唯一針對骨髓纖維化發(fā)病機制的靶向治療藥物，兩位專(zhuān)家認為，它能夠延緩骨髓纖維化的進(jìn)程，延長(cháng)生存，還可以改善患者的癥狀，提高他們的生活質(zhì)量。鑒于蘆可替尼的卓越療效，它已成為歐洲腫瘤內科學(xué)會(huì )（ESMO）、英國、德國、美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )（NCCN）指南推薦的骨髓纖維化治療藥物，并獲得了《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國專(zhuān)家共識》（2015年版）的推薦。

　　王建祥教授介紹，骨髓纖維化實(shí)質(zhì)上是一種骨髓增殖性腫瘤。這一惡性腫瘤會(huì )影響人體的造血系統，而造血系統受影響會(huì )繼而引起一系列和造血異常相關(guān)的癥狀，比如貧血、明顯的脾腫大、腹脹、早飽；以及一些相關(guān)的全身癥狀，比如明顯的消瘦、盜汗。肖志堅教授介紹，作為一種惡性血液腫瘤，骨髓纖維化的整體中位生存時(shí)間為5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。

　　蘆可替尼是世界上第一種也是中國目前唯一一種，針對骨髓纖維化的致病機制——JAK-STAT信號通路的異常激活，而研發(fā)的JAK抑制劑。因此，蘆可替尼的靶向作用使骨髓纖維化（MF）從根源上獲得治療，它改變了治療格局，被譽(yù)為骨髓纖維化疾病治療的一座新的里程碑。

　　改善癥狀，“恪”制疾病進(jìn)展

　　王建祥教授告訴記者，骨髓纖維化對患者生存及生活質(zhì)量的嚴重影響不容忽視。造血功能的長(cháng)期異常，使得骨髓纖維化患者在10年后轉歸白血病的概率達到20%。

　　骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟，降低疾病負荷，改善生活質(zhì)量；長(cháng)期治療目標是延長(cháng)生存，阻止或逆轉骨髓纖維化進(jìn)展，甚至達到治愈。王建祥教授介紹，過(guò)去針對骨髓纖維化沒(méi)有特別有效的治療方式，只是用傳統的藥物來(lái)控制疾病進(jìn)程或者減輕癥狀。異基因造血干細胞移植是唯一可能治愈骨髓纖維化的治療手段，但很多患者并不適用。因此，骨髓纖維化治療需求的缺口很大。蘆可替尼的問(wèn)世是基于醫學(xué)對于這種疾病的發(fā)病機制的認識，研發(fā)出的靶向治療藥物。它通過(guò)阻斷異常JAK-STAT的信號通路，來(lái)達到控制疾病的目的。目前臨床實(shí)驗數據表明，蘆可替尼不論是控制癥狀還是延長(cháng)壽命，都顯示出有效性，為骨髓纖維化治療領(lǐng)域提供了一種全新的治療選擇。

　　早診斷早治療，守“衛”生命

　　大約25%的患者在診斷時(shí)沒(méi)有癥狀，是在日常體檢中發(fā)現再到血液科確診的。肖志堅教授提醒，不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢、臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側可以摸到包塊，如果有上述癥狀，患者一定要到正規醫院血液科檢查血常規，并在醫生指導下進(jìn)一步通過(guò)骨髓活檢確診，做到早診斷，早治療，早獲益。

　　王建祥教授和肖志堅教授呼吁，全社會(huì )共同行動(dòng)，關(guān)注骨髓纖維化患者。據悉，中華慈善總會(huì )捷恪衛患者援助項目也將在年內啟動(dòng)，為符合援助條件的患者實(shí)現規范治療保駕護航。