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FDA授予自身免疫疾病藥物突破性療法認定

摘要:尋常型天皰瘡嚴重影響皮膚和粘膜組織,且有可能危及生命,它是一類被稱為天皰瘡的自身免疫性疾病的最常見類型。天皰瘡通常發(fā)生于中老年人,兒童中少見;表現(xiàn)為皮膚、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水皰。

  今天,羅氏(Roche)集團成員Genentech公司宣布,美國FDA已經授予Rituxan(rituximab)突破性療法認定,用于治療尋常型天皰瘡(pemphigusvulgaris)。目前,Genentech正在招募針對尋常型天皰瘡(PEMPHIX)患者的3期臨床研究。

  尋常型天皰瘡嚴重影響皮膚和粘膜組織,且有可能危及生命,它是一類被稱為天皰瘡的自身免疫性疾病的最常見類型。天皰瘡通常發(fā)生于中老年人,兒童中少見;表現(xiàn)為皮膚、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水皰。該病是由免疫系統(tǒng)產生的抗體攻擊皮膚表皮細胞之間的連接蛋白所致。當這些連接分裂時,細胞之間彼此分離,導致皮膚分離,形成水皰。

  作為一種抗體藥物,rituximab可結合B細胞上廣泛表達的CD20分子。Rituximab單抗傾向于粘附B細胞表達CD20蛋白的一側,接著形成的“帽”型結構可改變自然殺傷(NK)細胞破壞這些B細胞的有效性。當NK細胞鎖定在“帽”上時,其殺死細胞的成功率為80%。此外,研究表明rituximab還可產生抗體依賴性細胞毒性(ADCC)和補體介導的細胞毒性(CMC)等作用機制。

  此次FDA頒發(fā)的突破性療法認定是基于羅氏在法國進行的隨機臨床試驗數(shù)據(jù),該研究評估比較了Rituxan加口服皮質類固醇(CS)方案與CS作為一線方案治療中度至重度天皰瘡患者。研究結果發(fā)表在國際知名醫(yī)學期刊雜志《TheLancet》上,顯示rituximab單抗在CS治療基礎上,可以大幅度改善尋常型天皰瘡的緩解率。2015年,F(xiàn)DA也曾授予Rituxan孤兒藥資格治療尋常型天皰瘡。

  Genentech已經啟動了3期、隨機、雙盲、雙虛擬、活動比較的平行多中心研究PEMPHIX,以評估Rituxan與霉酚酸酯(MMF,mycophenolatemofetil)相比,治療中度至重度活性尋常型天皰瘡患者的功效和安全性。

  羅氏的首席醫(yī)療官兼全球產品開發(fā)部負責人SandraHorning博士說道:“尋常型天皰瘡患者需要更多的治療選擇,我們期待與FDA合作,為患有這種潛在致命疾病的患者提供Rituxan。針對醫(yī)療需求未滿足的一系列免疫和惡性疾病,我們致力于開發(fā)靶向B細胞的療法,包括構建可增強功效、安全性或兩者兼顧的新型抗體新藥。”

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