我國約有10萬(wàn)左右的血友病患者，但只有不到10%的患者能接受規范治療

　　我國約有10萬(wàn)血友病人，當中絕大部分是孩子，并且登記數字每年都在增長(cháng)。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙導致的出血性疾病，由于患者的血液中先天缺乏一種凝血因子，容易導致出血不止，可以致殘，甚至危及生命。如果患者能夠接受規范治療，病情完全可以控制，過(guò)上正常生活。但遺憾的是，我國九成以上患者因為缺乏早期治療而導致身體殘疾，或因病致貧，生活現狀不容樂(lè )觀(guān)。

　　患者登記數：5年增長(cháng)70%

　　據了解，國家衛計委在2010年初建立了全國血友病患者登記系統，并積極推行血友病分級診療模式。根據中國血友之家的統計，2010年登記在冊的甲型血友病患病人數僅為7000人，2015年我國大陸地區甲型血友病患病人數約為12000人，短短5年間，血友病登記患者數增長(cháng)了70%。盡管如此，我國血友病患者的診斷率仍然處于較低水平。

　　出血才治療殘疾比例高

　　今年三歲的玲玲是廣東河源人，最近皮膚上長(cháng)出了不少淤斑，摸上去硬硬的，感覺(jué)有腫塊。父母以為她得了皮膚病，在當地敷草藥、看中醫，足足折騰了好幾個(gè)月。直到一天孩子牙齒流血，并哭訴“腿疼”，父母才帶著(zhù)她到大醫院就診。然而當地醫院對于玲玲的病情也沒(méi)有頭緒，建議他們到廣州就診。父母帶著(zhù)孩子來(lái)到南方醫院，一抽血，發(fā)現是血友病。

　　南方醫院血液科孫競教授介紹：“血友病大多數是在孩子2~3歲時(shí)發(fā)病，6歲前確診，部分重型的病例1歲之內就會(huì )發(fā)病。”但是，血友病發(fā)病率低，很多臨床醫生對該疾病都缺乏相應的認識，因此造成較多的誤診和漏診。

　　醫生尚且如此，公眾對血友病的認知度就更低了。中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所教授楊仁池指出，我國大部分血友病患者的家長(cháng)在孩子患病早期根本不了解這一疾病，從而錯過(guò)了早期診斷和治療的最佳治療時(shí)機。孫競表示：“目前我國大部分血友病患者還停留在按需治療階段，就是發(fā)現出血后再注射凝血因子。這樣會(huì )導致關(guān)節部位反復出血，久而久之關(guān)節容易發(fā)生變形，甚至殘疾。”

　　不足一成患者能控制病情

　　目前醫學(xué)界提倡的“代替因子治療”是預防性治療，是在關(guān)節發(fā)生出血之前定期定量地注射凝血因子，“這樣能把出血次數控制在每年5次以下，患者病情受控，可以像正常人一樣生活，甚至運動(dòng)。”

　　“血友病患者需要終身治療，醫療費用高昂，藥品稀缺，很多患者用不起藥，無(wú)法得到充分的治療。尤其是乙型血友病患者，因為患病人數更為稀少，所以面臨的治療用藥問(wèn)題更為嚴峻。”廣州市番禺中心醫院程淑琴教授在采訪(fǎng)中說(shuō)道。

　　程淑琴表示，現有的血友病藥品價(jià)格高昂，超出普通病人的承受范圍，因病致貧是普遍現象。記者在采訪(fǎng)中了解到，目前血友病患者接受足量治療的費用每年大約是80萬(wàn)，這在歐美等發(fā)達國家和部分發(fā)展中國家都是全部由政府資助的。而在我國，患者自己負擔的比例相當大。在廣州接受治療的患者可以采取一種“共付”的模式：醫保報銷(xiāo)一部分，慈善會(huì )等機構資助一部分，企業(yè)支持一部分，患者個(gè)人承擔一部分，“患者個(gè)人承擔的比例為17.5%，一年算下來(lái)也要14~15萬(wàn)元，這對于一般工薪家庭來(lái)說(shuō)還是一個(gè)非常沉重的負擔。因此，我國能足量用藥達到病情完全控制的血友病患者不足10%。”孫競說(shuō)。

　　在今年廣東省兩會(huì )上，程淑琴就建議，將用于治療乙型血友病的重組人凝血因子九因子藥物納入醫保報銷(xiāo)范圍，解決血友病患者的用藥困難。“血友病屬于罕見(jiàn)病，患病人數不多，這部分費用納入醫保后，不會(huì )對國家醫保系統造成多大的壓力。”而且血友病的治療價(jià)值高，患病的孩子只要用得起藥，就能像正常人一樣生活和工作。