近日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準了一種靶向治療新藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血病。“FDA官方網(wǎng)站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。”12月2日，中國醫科大學(xué)航空總醫院腫瘤血液科主任醫師董文川在接受科技日報記者采訪(fǎng)時(shí)表示。

對腫瘤細胞進(jìn)行特異性識別

白血病是造血干細胞惡性克隆性疾病，也稱(chēng)“血癌”，分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病發(fā)病急，病程短，若不接受治療，患者平均生存期僅3個(gè)月左右，甚至可能在診斷數天后死亡。

急性白血病通常又細分為急性淋巴細胞白血病（多見(jiàn)兒童）和急性髓細胞白血病（多見(jiàn)成人），我國后者的發(fā)病率為前者的2倍多。因此，急性髓細胞白血病在白血病治療中較為棘手。

急性髓細胞白血病是髓系造血干細胞的惡性增殖。目前，對其主要的治療手段為化療和造血干細胞移植，但臨床療效顯示，患者長(cháng)期存活率低——60歲以下適合治療的急性髓細胞白血病病人5年存活率僅約40％。眾多該病患者中，僅有少部分能夠幸運存活5年以上，治療觀(guān)察中還會(huì )時(shí)刻面臨著(zhù)白血病復發(fā)的風(fēng)險和化療耐藥的問(wèn)題，患者本身承受著(zhù)痛苦的疾病折磨，其整個(gè)家庭也籠罩在難見(jiàn)希望的陰霾中。

常規的化療藥物無(wú)法對腫瘤細胞進(jìn)行精準的特異性識別，在殺死腫瘤細胞的同時(shí)，很多身體正常細胞也被無(wú)差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著(zhù)科學(xué)研究不斷進(jìn)步，能準確識別腫瘤細胞的“精準打擊武器”——靶向藥物問(wèn)世，為白血病在內的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點(diǎn)的精準治療藥物。

現有技術(shù)方便檢測FLT3變異

“有關(guān)研究提示，約25％—30％的成人急性髓細胞白血病存在FLT3基因變異。”北京清華長(cháng)庚醫院血液腫瘤科主任醫師李昕權告訴記者，FLT3基因屬于Ⅲ型受體酪氨酸激酶家族成員，具有促進(jìn)細胞增殖、抑制細胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治療療效、預后往往不佳，即便常規治療病情得到緩解后，其復發(fā)的可能性也比較大。

李昕權表示，在眾多基因變異中，人們發(fā)現FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強，因此，針對抑制其活性的精準治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細胞增殖，讓部分患者獲得更好的療效。

“FLT3基因變異在急性髓細胞白血病的發(fā)展中具有重要的病理生理作用，且現有技術(shù)可以方便地檢測其存在，因此可用于患者常規檢測，指導臨床治療及預后。”董文川表示，當白血病經(jīng)治療獲得完全緩解后，還可以通過(guò)檢測FLT3基因變異是否存在，判斷患者體內白血病細胞是否殘留，以預測疾病復發(fā)的可能，及早進(jìn)行治療干預。

FLT3基因緣何變異仍未知

雖然許多研究已證實(shí)FLT3基因變異與急性髓細胞白血病有著(zhù)千絲萬(wàn)縷的關(guān)系，但究竟何種原因導致該基因變異仍是難解之謎。“白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遺傳、環(huán)境、生活方式等，錯綜復雜，還需不斷地探討和研究。”李昕權說(shuō)。

白血病的病因仍未浮出水面，有針對性的一級預防也只是“紙上談兵”，但在董文川看來(lái)，防治疾病講究的是先“防”后“治”，“防”始終處于重要的地位，這種地位在高危害性的腫瘤等疾病面前尤為關(guān)鍵。因此“廣撒網(wǎng)”式的預防十分必要，如生活工作中避免接受意外放射、遠離有毒化學(xué)試劑、避免病毒感染等；同時(shí)也應養成健康的生活習慣、及時(shí)舒緩工作壓力、保持心情舒暢、戒煙限酒等。