近日，剛掛牌不久的“國家衛生健康委員會(huì )”（以下簡(jiǎn)稱(chēng)衛健委），會(huì )同科技部、工信部、藥監局、中醫藥管理局共5個(gè)部委，發(fā)布了我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》（國衛醫發(fā)〔2018〕10號），其中收錄了白化病等121個(gè)病種。

罕見(jiàn)病,又稱(chēng)“孤兒病”，是指那些發(fā)病率極低的疾病。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見(jiàn)病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病，世界各國可以根據自己國家的具體情況進(jìn)行界定，而中國此前一直沒(méi)有官方權威的明確定義或規范。

雖然，早在2016年9月，作為非營(yíng)利組織的我國罕見(jiàn)病發(fā)展中心（CORD）就已經(jīng)發(fā)布了包含147種疾病的《中國罕見(jiàn)病參考目錄》。但本次衛健委發(fā)文是我國第一次官方正式發(fā)布的罕見(jiàn)病目錄文件，且明確說(shuō)明是“第一批”，留下很大的想象空間。文件發(fā)布后，醫藥市場(chǎng)震動(dòng)不小。

罕見(jiàn)病醫藥領(lǐng)域的市場(chǎng)機制缺陷

從理論上講，有需求就會(huì )有供給，這些罕見(jiàn)病的患者真實(shí)存在且具有一定的購買(mǎi)力，那就應該會(huì )有市場(chǎng)的力量來(lái)進(jìn)行供給。但由于醫藥領(lǐng)域的特點(diǎn)，罕見(jiàn)病領(lǐng)域的醫藥供給普遍不足。在這方面，自發(fā)市場(chǎng)機制存在一定的缺陷，需要國家政策的指引和推動(dòng)，換句話(huà)說(shuō)，需要“有為”的政府伸出手，來(lái)幫助市場(chǎng)變得更“有效”。

當然，認為罕見(jiàn)病領(lǐng)域的醫藥市場(chǎng)“供給不足”，其實(shí)也有點(diǎn)冤枉。雖然罕見(jiàn)病醫藥產(chǎn)品的研發(fā)成本高昂，雖然市場(chǎng)上只有少量有支付能力的患者群體，但廠(chǎng)商制定高價(jià)、賣(mài)給能負擔得起的高端消費者，買(mǎi)賣(mài)雙方你情我愿，類(lèi)似于奢侈品產(chǎn)業(yè)，這個(gè)市場(chǎng)可能依然是有效的。

只是，醫藥畢竟和奢飾品不同，它受到社會(huì )倫理的很大影響與制約。如果醫藥產(chǎn)品制定天價(jià)，只有少數富人能夠“買(mǎi)命”，大多數患者只能“等死”，則政府、社會(huì )組織、保險機構等都會(huì )介入，要求廠(chǎng)商調整策略、要講究“公益性”。更何況，某些罕見(jiàn)病過(guò)于罕見(jiàn)，幾乎找不到有支付能力的患者，市場(chǎng)需求接近為零，因此經(jīng)營(yíng)風(fēng)險巨大。

在這種情況下，與其冒巨大經(jīng)濟風(fēng)險和社會(huì )壓力去研發(fā)和營(yíng)銷(xiāo)罕見(jiàn)病醫藥產(chǎn)品，還不如投資研究常見(jiàn)疾病的產(chǎn)品，市場(chǎng)前景更可期待。此消彼長(cháng)之下，愿意投資研發(fā)和經(jīng)營(yíng)罕見(jiàn)病醫藥產(chǎn)品的廠(chǎng)商就會(huì )偏少，市場(chǎng)于是呈現“低效”甚至“失效”。

政府介入罕見(jiàn)病領(lǐng)域也要注意成本收益

雖然，罕見(jiàn)病領(lǐng)域的自發(fā)市場(chǎng)機制有所缺陷，需要政府提供政策支持。但政府的介入也會(huì )產(chǎn)生一定的社會(huì )成本，因此需要注意政策成本和收益的理性安排。

目前，我國政府只是頒布了罕見(jiàn)病的病種目錄，還沒(méi)有發(fā)布相關(guān)支持政策。只有一個(gè)病種目錄，顯然是遠遠不夠的，需要在研發(fā)、注冊、生產(chǎn)、配送、尤其是醫保報銷(xiāo)等方面進(jìn)行對罕見(jiàn)病相關(guān)產(chǎn)業(yè)進(jìn)行政策支持。

研發(fā)方面，政府還需要進(jìn)一步加大知識產(chǎn)權保護力度，引導社會(huì )資本加大科研投入，同時(shí)加以配套扶持；注冊方面，可以考慮增加“快速綠色通道”；生產(chǎn)配送方面，可以考慮政府招標定點(diǎn)生產(chǎn)和配送；保障方面，基本醫療保險可以考慮指定雙方都能接受的支付標準，給予合適的報銷(xiāo)比例，并對醫療機構和醫療人員進(jìn)行定點(diǎn)規范，最終要的是還要引導、鼓勵商業(yè)保險開(kāi)展相應業(yè)務(wù)，同時(shí)鼓勵社會(huì )慈善事業(yè)發(fā)展，多渠道籌措資金。

社會(huì )資源終究是有限的，在對罕見(jiàn)病相關(guān)醫藥技術(shù)進(jìn)行政策傾斜時(shí)，事實(shí)上就會(huì )擠占其他醫藥技術(shù)的資源。例如，如果對罕見(jiàn)病醫藥產(chǎn)品增開(kāi)注冊綠色通道，那其他醫藥產(chǎn)品的注冊很可能就會(huì )因此延宕；對罕見(jiàn)病藥品予以報銷(xiāo)，就會(huì )擠占其他患者的保障待遇。因此，政府部門(mén)在制定罕見(jiàn)病相關(guān)傾斜政策時(shí)，應該有全面的考慮，要注重科學(xué)性，從而使決策更加合理有效。

衛生技術(shù)評估將在罕見(jiàn)病領(lǐng)域發(fā)揮重要作用

在市場(chǎng)產(chǎn)品眾多而競爭充分時(shí)，市場(chǎng)自發(fā)調節機制往往能獲得不錯的結果。但在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，由于市場(chǎng)容量小、產(chǎn)品數量少、且疾病對健康的影響往往復雜難辨，因此很多環(huán)節都需要政府的政策調節。而在政府決策中，循證和科學(xué)的原則至關(guān)重要，因此衛生技術(shù)評估將在罕見(jiàn)病領(lǐng)域發(fā)揮重要作用。

衛生技術(shù)評估是基于科學(xué)的測算和分析技術(shù)，對針對同一適應癥的不同備擇方案，進(jìn)行安全性、有效性、經(jīng)濟性等方面的綜合評估，從而幫助決策者優(yōu)選適宜的衛生技術(shù)。目前，在我國醫療衛生管理的各個(gè)環(huán)節，針對藥品、器械、耗材、檢測試劑等各種醫藥產(chǎn)品，都在廣泛的衛生技術(shù)評估工作，以支持科學(xué)決策。

罕見(jiàn)病領(lǐng)域的醫藥技術(shù)，由于市場(chǎng)競爭少，在政府的公共決策中更需要科學(xué)的循證評估。而由于罕見(jiàn)病的患者少，數據積累困難，對衛生技術(shù)評估就會(huì )有更高的要求。為更好的開(kāi)展罕見(jiàn)病相關(guān)衛生技術(shù)評估，學(xué)術(shù)界也需要為其開(kāi)發(fā)適宜的技術(shù)方法和路線(xiàn)。

此外，衛生技術(shù)評估也可以幫助決策者開(kāi)展定量化的分析和決策。例如，在歐美某些國家，對于普通醫療技術(shù)的接受標準是增量成本效果比（ICER）<5萬(wàn)美元，而對于某些罕見(jiàn)病或腫瘤的接受標準可以是普遍標準的2-3倍。這樣，對罕見(jiàn)病等領(lǐng)域的支持政策就有了科學(xué)明確的標準，這也是值得我們參考和學(xué)習的。

總結

由于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的特點(diǎn)，其相關(guān)醫藥技術(shù)的研發(fā)和供給會(huì )存在困難，需要政府制定政策進(jìn)行支持。但由于社會(huì )資源稀缺，對罕見(jiàn)病的支持也需要講求效率，并做到公平公正和科學(xué)循證。《第一批罕見(jiàn)病目錄》的制定是很好的開(kāi)端，但還需要制定和實(shí)施一系列的相關(guān)政策，期望我國政府的“有為之手”在罕見(jiàn)病醫藥領(lǐng)域發(fā)揮更積極的作用。