美國研究人員最新發(fā)現,一種基于改造自體造血干細胞的新型基因療法,也許能長(cháng)期提供抗艾滋病病毒的免疫力。加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校斯科特·基欽實(shí)驗室等機構在新一期《科學(xué)公共圖書(shū)館·病原體》雜志上發(fā)表報告說(shuō),動(dòng)物實(shí)驗顯示,它們的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法不僅能有效識別和消滅艾滋病病毒,還能在機體中持續存在超過(guò)兩年時(shí)間。
論文共同第一作者、加州大學(xué)洛杉磯分校助理研究員甄安潔對新華社記者說(shuō),雖然“雞尾酒療法”能最大限度地抑制艾滋病病毒復制,延緩疾病進(jìn)程,但無(wú)法完全清除病毒,感染者需終身服藥。而他們的思路是,通過(guò)基因療法提高患者自身免疫力,讓CAR-T細胞在體內長(cháng)期“巡邏”,一旦潛伏病毒出現就及時(shí)清理,從而治療艾滋病。
具體做法是,利用CAR-T療法提高患者自身的免疫功能,使其T淋巴細胞識別和消滅艾滋病病毒的功能更強大。由于艾滋病病毒感染細胞需要和CD4分子結合,研究人員通過(guò)對自體造血干細胞進(jìn)行基因改造,讓分化出的CAR-T細胞表達含有CD4分子的融合蛋白,當這個(gè)融合蛋白結合艾滋病病毒時(shí),CAR-T細胞就會(huì )被激活,從而清除病毒和被感染細胞。
“在豚尾猴實(shí)驗中,我們發(fā)現基因改造過(guò)的自體干細胞可以長(cháng)期存活在骨髓中,沒(méi)有排斥現象,并分化成有抗艾功能的CAR-T細胞。在超過(guò)兩年的實(shí)驗周期中,我們始終可以探測到CAR-T細胞。尤其在中斷‘雞尾酒療法’后,這些CAR-T細胞能起到明顯的抑制病毒的作用。”甄安潔說(shuō)。
她表示,這項研究首次在靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物中證明基因改造干細胞能長(cháng)期提高抗艾免疫力,這對艾滋病治療以及針對癌癥的CAR-T免疫療法都起到了指導作用,“使用干細胞改造免疫力研究還處于初期,我們的研究可為未來(lái)其他干細胞免疫研究(比如針對癌癥)奠定基礎”。
CAR-T是近年來(lái)發(fā)展迅速的一種新興療法。美國監管機構今年批準兩種此類(lèi)療法用于治療癌癥,被認為開(kāi)辟了癌癥治療的新篇章。
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