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眼睛注射DNA修補基因 新洲13歲盲女重見(jiàn)光明

2017-12-09 來(lái)源:轉化醫學(xué)網(wǎng)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:為什么有3位患者無(wú)效?這種基因治療的有效期能有多久?將來(lái)是否需要二次注射?這些問(wèn)題,正是李教授下一步的研究目標。

   昨日,武漢同濟醫院對外宣布:該院成功完成世界首例基因治療罕見(jiàn)青少年雙盲癥。“看到了,0.8耶!”昨日,13歲的小白(化名)姑娘難抑興奮之情,喜滋滋地對一旁的大伯說(shuō)道。這是她第10次來(lái)同濟醫院復查視力。要知道,四年前,這個(gè)來(lái)自新洲區的小姑娘突然失明,治療幾乎走入絕境。正是神奇的基因治療,讓她重見(jiàn)光明,再次燃起生活的希望。

 
  9歲女孩突遭失明幸虧遇良醫
 
  2012年,正在讀四年級的小白感覺(jué)自己視力越來(lái)越差,看書(shū)、看電視越湊越近,學(xué)習成績(jì)直線(xiàn)下降。大伯出差回家看見(jiàn)孩子幾乎趴在屏幕上看電視,以為孩子近視了,帶她去當地醫院一檢查,卻被告知不是近視。
 
  全家人這才著(zhù)急了,趕緊帶著(zhù)孩子到武漢各眼病專(zhuān)科求醫,可療效甚微。后來(lái)輾轉找到武漢同濟醫院的眼科主任醫師李斌教授,終于確診孩子患的是青少年雙盲癥LHON。從小白發(fā)病到雙眼視力僅存0.06、0.08,只有不到三個(gè)月的時(shí)間。
 
  遺憾的是,這種眼疾當時(shí)并無(wú)任何確定有效的治療方式。正巧李斌教授正在開(kāi)展基因治療青少年罕見(jiàn)雙盲病LHON項目研究。小白一家聽(tīng)聞項目?jì)热荩闳粵Q定參加這種實(shí)驗性質(zhì)的治療。
 
  2012年11月5日,小白接受了一項很小的眼科手術(shù):醫生用1ml注射器向小白眼部玻璃體腔內打了一針治療藥物
 
  2013年1月30日,第二次視力復查,小白右眼0.12,左眼0.25,比治療前有所提高,這讓小白一家人看到了希望。
 
  在隨后的48個(gè)月恢復期里,每間隔幾個(gè)月,小白就到醫院復查一次。而每次復查,她都能看到更多更遠的東西。直到今年11月18日,她的雙眼視力已經(jīng)達到0.8,從最初的視力表看不到第一行,到現在可看到倒數第四行,視力有了非常明顯的改善。
 
  李斌教授稱(chēng):“這意味著(zhù)基因治療明顯有效,小白視力已經(jīng)達到正常水平,也標志著(zhù)世界首例基因治療青少年罕見(jiàn)雙盲病成功。”
 
  如今,那個(gè)活潑開(kāi)朗的小白又回來(lái)了,她正在上初一,還愛(ài)上了玩手機,以至于有點(diǎn)近視。
 
  復查時(shí),李醫生千叮嚀萬(wàn)囑咐:“一定要好好保護失而復得的視力啊!”
 
  人工DNA修復視神經(jīng)奇跡出現
 
  看起來(lái)這個(gè)治療并不復雜,但實(shí)際上,為了小白的這一刻,李斌教授帶領(lǐng)的團隊,從2008年起就開(kāi)始了攻關(guān)。
 
  據介紹,青少年雙盲病LHON,是一種遺傳性視神經(jīng)病變,患者出生視力正常,大多會(huì )在14歲到21歲突然視力急速下降,屬母系遺傳疾病,一半為家族遺傳,還有一半是基因突變發(fā)病。
 
  1871年,德國眼科醫生Leber首先報告此病。此后,才明確此病是一種線(xiàn)粒體DNA突變所致,全球發(fā)病率為1/25000,而亞洲人高發(fā),我國約有15萬(wàn)患者。
 
  幾年來(lái),李斌團隊無(wú)數次在兔子等動(dòng)物身上進(jìn)行藥物試驗。最終,他們研制成了可以用來(lái)彌補突變基因功能的人工DNA,將其裝載進(jìn)一種對人體無(wú)害的病毒中去,通過(guò)注射的方式,讓這個(gè)病毒像“精確制導導彈”一樣,把DNA送進(jìn)病變的細胞,然后DNA就可以不斷復制并合成所需要的蛋白,替代生病的基因來(lái)完成任務(wù),讓患者的視覺(jué)神經(jīng)獲得正常的營(yíng)養并開(kāi)始緩慢修復功能。“這種人工DNA并不會(huì )改變患者原有的突變基因,只是代替其完成應盡的職責,所以既不會(huì )帶來(lái)新的基因突變問(wèn)題,也不會(huì )改變這種病繼續遺傳的可能。”李斌稱(chēng)。
 
  2012年,李斌團隊獲得了青少年罕見(jiàn)雙盲病LHON治療的中國國家專(zhuān)利證書(shū)。今年8月,該研究的相關(guān)結果,已作為封面論文發(fā)表在世界頂級醫學(xué)期刊《柳葉刀》雜志上。
 
  藥物斷產(chǎn)數百患者焦急等待中
 
  記者了解到,在李斌教授著(zhù)手研究罕見(jiàn)雙盲病LHON基因治療兩年之后,美國和法國的眼科專(zhuān)家也開(kāi)始進(jìn)行臨床試驗,而研究結果相近。
 
  李教授介紹,2012年,該院確定了青少年罕見(jiàn)雙盲病LHON患者的入選和排除標準,招募了數十名患者,完成了9例LHON患者的基因治療。經(jīng)臨床觀(guān)察,有6例患者視力顯著(zhù)提高,安全性和有效性得到初步驗證。其中,小白是恢復效果最好的。
 
  為什么有3位患者無(wú)效?這種基因治療的有效期能有多久?將來(lái)是否需要二次注射?這些問(wèn)題,正是李教授下一步的研究目標。
 
  目前,國內有數百位患者要求參加臨床試驗,還有來(lái)自美國、印尼、意大利、烏克蘭等十多個(gè)國家的病人通過(guò)電話(huà)或郵件,要求來(lái)漢接受治療。而讓李教授為難的是,由于原來(lái)申請的國家自然科學(xué)基金已經(jīng)用完,所用藥物已斷產(chǎn)了,無(wú)法滿(mǎn)足患者的要求。“前期臨床測試是免費的,10次注射藥物就要耗費100萬(wàn)元科研基金,非常昂貴。”李教授稱(chēng)。“想到那些正在變盲或者已盲的患者的焦急失望心情,我心里也非常難受。我正在積極尋找國家或者社會(huì )企業(yè)的援助,繼續深入研究,以提高藥物的治療效果,爭取早日讓這種技術(shù)和藥物進(jìn)入臨床,讓更多的患者能享有光明。”李斌這樣告訴記者。
 
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