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健康科普 基因治療之無(wú)脈絡(luò )膜癥

2018-12-24 來(lái)源:協(xié)和眼科資訊  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:基因治療對于CHM病人的視功能改善及維持作用,尤其對于基線(xiàn)視力差的晚期病人改善尤為顯著(zhù),而且可以在較長(cháng)時(shí)間內維持療效。

無(wú)脈絡(luò )膜癥(CHM)是一種X連鎖隱性遺傳病,以進(jìn)行性光感受器、RPE、脈絡(luò )膜萎縮為特點(diǎn),發(fā)病率約為1:50000,臨床上主要表現為夜盲、視野縮窄,后期疾病累及黃斑區時(shí),會(huì )出現中心視力下降,嚴重影響患者日常生活。無(wú)脈絡(luò )膜癥由CHM基因突變所引起,CHM基因突變產(chǎn)生無(wú)功能的REP1蛋白,影響細胞囊泡轉運功能,導致疾病的發(fā)生。目前對于無(wú)脈絡(luò )膜癥尚無(wú)有效治療方法。

本研究報道了無(wú)脈絡(luò )膜癥患者經(jīng)基因治療后的近期及遠期視力改變。該研究共入選六位CHM患者,均發(fā)現明確的CHM基因致病突變。六位患者中年齡最小者35歲,年齡最大者63歲,分別處于疾病病程發(fā)展的不同階段,每位患者均選擇視力較差眼行基因治療,視力較好眼作為自身對照。研究者將攜帶正常CHM基因cDNA的腺相關(guān)病毒2型載體(AAV2-REP1)注射入治療眼黃斑區視網(wǎng)膜下,主要觀(guān)測指標為每位患者基線(xiàn)期及治療后3.5年中的雙眼最佳矯正視力(BCVA)。結果顯示,病情較重、基線(xiàn)期視力較差的兩名患者(P1和P4)在基因治療后各個(gè)時(shí)間點(diǎn)的BCVA均較基線(xiàn)期有顯著(zhù)提高(治療后3.5年較基線(xiàn)期分別提高21和18個(gè)ETDRS字母,同時(shí)對照眼BCVA分別下降18和6個(gè)ETDRS字母);病情最輕、基線(xiàn)期視力最好的一名患者(P3)基因治療后雙眼BCVA均無(wú)明顯變化,但圖形ERG檢查可發(fā)現治療眼PERG振幅的輕度提高;基線(xiàn)期視力相對較好的兩名患者(P2和P5)基因治療后BCVA維持在基線(xiàn)期水平,而對照眼BCVA分別下降10和11個(gè)ETDRS字母;第六位患者(P6)治療后3.5年治療眼和對照眼的BCVA分別下降29和18個(gè)ETDRS字母,研究者認為可能是由于第六位患者注射的基因治療載體總量只有前五位病人的60%,導致基因治療效果不足以抵消疾病的自然病程進(jìn)展從而導致視力惡化。

本研究顯示了基因治療對于CHM病人的視功能改善及維持作用,尤其對于基線(xiàn)視力差的晚期病人改善尤為顯著(zhù),而且可以在較長(cháng)時(shí)間內維持療效。

 

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