催化劑制藥（CatalystPharma）近日宣布其治療一種嚴(yán)重重癥肌無力（MG，一種使人衰弱的神經(jīng)肌肉疾?。┑膶?shí)驗(yàn)性藥物達(dá)到試驗(yàn)主要目標(biāo)。

這個(gè)藥物叫做Firdapse，該公司在該試驗(yàn)中使用該藥治療7名患有Musk陽性的MG（Musk-MG）患者，這類患者屬于比較罕見的MG病人。

這個(gè)包含7個(gè)病人的臨床試驗(yàn)評估了Firdapse（二胺吡啶磷酸鹽）的安全性、病人對該藥的耐受性及有效性，結(jié)果發(fā)現(xiàn)該藥物滿足了兩個(gè)主要療效終點(diǎn)。

根據(jù)總的定量重癥肌無力得分及重癥肌無力的日常生活得分，各參數(shù)與基線的差值在統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床學(xué)上都具有顯著性。

該公司聲稱各種次要療效檢測也具有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著性，這群病人對二胺吡啶磷酸鹽具有較好的耐受性。

催化劑制藥首席醫(yī)療官GaryIngenito說：“盡管抗乙酰膽堿受體的重癥肌無力患者（AcHR-MG）有幾種有效的治療備選方法，但是MuSK-MG對目前的MG療法具有很強(qiáng)的耐受性，因此是MG病人未得到滿足的一個(gè)醫(yī)學(xué)需求。”

“如果這項(xiàng)臨床試驗(yàn)觀察到的顯著性臨床效應(yīng)能夠在多中心試驗(yàn)中得到重復(fù)，那么一旦二胺吡啶磷酸鹽獲得批準(zhǔn)，它將可能成為MuSK-MG病人的一線標(biāo)準(zhǔn)療法。”

該公司為這項(xiàng)MuSK-MGA概念驗(yàn)證性試驗(yàn)提供了資金、研究藥物及安慰劑。

基于這些結(jié)果，該公司計(jì)劃與FDA討論在美國進(jìn)行注冊試驗(yàn)，評估該藥物對癥治療MuSK-MG病人的療效。

催化劑制藥注意到盡管許多MuSK-MG病人目前采用抗膽堿酯酶抑制劑或者免疫抑制劑進(jìn)行治療，但是這些病人不會對治療產(chǎn)生足夠強(qiáng)的反應(yīng)。