2017年是新藥上市的大年，經(jīng)歷了2016年短暫的“陣痛”，F(xiàn)DA在2017年批準(zhǔn)上市的藥物數(shù)量（46個）是20年來的最高點(diǎn)。從新藥審批的適應(yīng)癥劃分來看，腫瘤市場是藥物市場中占比最大的部分，46個上市新藥中，腫瘤藥物共12個，意味著腫瘤新藥占據(jù)新藥總體超過1/4。新康界整理出2017年最受關(guān)注的五大新藥，以供參考。

Dupixent（dupilumab）

領(lǐng)域：成人中度至重度濕疹（特應(yīng)性皮炎）

廠家：賽諾菲/再生元

FDA藥品審評與研究中心（CDER）將2017年批準(zhǔn)的46個新藥中的15個（33％）確定為首創(chuàng)新藥、獲批新藥中的17個（37％）認(rèn)定為突破性治療藥物，Dupixent（dupilumab）同時被認(rèn)定為首創(chuàng)新藥和突破性治療藥物。

作為賽諾菲和再生元聯(lián)合開發(fā)的首個治療特應(yīng)性皮炎的重磅炸彈，Dupixent是一款以IL-4R（白細(xì)胞介素-4受體）為靶點(diǎn)的單克隆抗體藥物，同時Dupixent是目前唯一上市的中度到重度的過敏性皮炎（AD）領(lǐng)域的生物制劑。

EvaluatePharma發(fā)布的2022年全球銷售額排名前50的藥物中，Dupixent排名17，預(yù)計(jì)銷售額達(dá)49億美元。賽諾菲預(yù)計(jì)，在美國有300,000名病情控制欠佳的成人中重度特應(yīng)性皮炎患者迫切需要新的治療手段。

此外，再生元和賽諾菲正積極拓展Dupixent在其他領(lǐng)域的研發(fā)，其中進(jìn)展最快的領(lǐng)域是不可控的持續(xù)性哮喘（UncontrolledPersistentAsthma），已完成臨床三期，再生元和賽諾菲打算今年年底向FDA遞交該適應(yīng)癥的上市申請。此外，進(jìn)入臨床三期的適應(yīng)癥包括青少年的過敏性皮炎、鼻竇炎。

CAR-T

Kymriah

領(lǐng)域：急性淋巴細(xì)胞白血病廠家：諾華

Yescarta

領(lǐng)域：彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤廠家：Kite（已被吉利德收購）

2017年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華公司的突破性CAR-T新藥Kymriah正式上市，用于治療B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治，或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者。這是美國批準(zhǔn)的第一個基因療法。

時隔一個多后，F(xiàn)DA再批下CAR-T新藥Yescarta，用于治療復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的成人患者。這些患者曾接受了至少兩次其他治療，但沒有出現(xiàn)緩解，或是疾病出現(xiàn)復(fù)發(fā)。在定價方面，Yescarta在美國市場定價為37.3萬美元。比Kymriah低10.2萬美元。

Ocrevus（ocrelizumab）

領(lǐng)域：多發(fā)性硬化癥

廠家：羅氏

Ocrevus是全人源化CD20抗體。通過靜脈輸注給藥，每六個月一次，給藥之間無需進(jìn)行常規(guī)測試。

在2017年即將上市的新藥中，Roche和Genentech的用于治療難治性多發(fā)性硬化癥Ocrevus(ocrelizumab)無疑是最受矚目的一個。Ocrevus之所以令人矚目是因?yàn)樗堑谝粋€有效減輕原發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化(PPMS)患者殘疾程度的藥物。另外，它對于復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化(RMS)與標(biāo)準(zhǔn)治療干擾素β-1a(InterferonBeta-1a)的頭對頭對照實(shí)驗(yàn)的數(shù)據(jù)也相當(dāng)漂亮。

數(shù)據(jù)顯示，全球大約有15%多發(fā)性硬化癥是PPMS患者。在PPMS缺乏有效治療藥物的背景下，去年FDA授予Ocrevus突破性療法資格認(rèn)定(BreakthroughTherapyDesignation)并于6月給予優(yōu)先審批。

Zejula（尼拉帕尼）

領(lǐng)域：復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌

廠家：TESARO

用于復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌，腫瘤已經(jīng)在鉑藥物化療后完全或部分收縮（完全或部分響應(yīng)）的成年患者的維持治療。

3月27日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Tesaro公司Zejula(niraparib)上市，這是第三個上市的PARP抑制劑，此前阿斯利康的同類藥物L(fēng)ynparza和Clovis的Rubraca已經(jīng)上市用于BRCA變異復(fù)發(fā)卵巢癌的治療。Zejula是第一個用于維持療法的PARP抑制劑，即用于維持處于應(yīng)答階段的病人。另外Zejula沒有BRCA變異限制，所以適用人群大于前兩個PARPi。

Ozempic（索馬魯肽）

領(lǐng)域：糖尿病

廠家：諾和諾德

Ozempic是新型每周注射一次的人胰高糖素樣肽-1（GLP-1）類似物，被批準(zhǔn)在使用二甲雙胍不耐受或禁忌的成人2型糖尿病患者中進(jìn)行單藥治療，或與其他降糖藥物進(jìn)行聯(lián)合治療。Ozempic于2017年12月5日獲美國FDA批準(zhǔn)，并于2018年1月9日獲加拿大衛(wèi)生部（HealthCanada）批準(zhǔn)。

semaglutide可以幫助2型糖尿病患者改善血糖，且出現(xiàn)低血糖的風(fēng)險較低。此外，semaglutide還能通過降低食欲減肥。在為期40周的臨床試驗(yàn)評估了0.5mg和1.0mg的semaglutide分別與0.75mg和1.5mg的dulaglutide相比，與二甲雙胍治療2型糖尿病的療效和安全性。結(jié)果顯示，使用0.5mg和1.0mg的semaglutide治療的患者，HbA1c分別下降了1.5%和1.8%，都顯著優(yōu)于dulaglutide。