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實(shí)現 CRISPR工作實(shí)時(shí)監控,助力精準治療快速發(fā)展!

2017-12-01 來(lái)源:轉化醫學(xué)網(wǎng)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:這個(gè)項目與現狀有所不同,一次性系統地改變CRISPR-Cas9工具的多個(gè)組分以在患者分離的細胞中進(jìn)行測試,有助于對CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的重要生物過(guò)程取得更好的理解。

   威斯康辛大學(xué)麥迪遜分校(UniversityofWisconsin-Madison)的工程師們已經(jīng)開(kāi)發(fā)了一種活細胞內觀(guān)察法觀(guān)察CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),他們將這些方法用于改善CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)。“最終,我們從這項研究中獲得的知識,有潛力為精準醫療的新臨床平臺奠定基礎。”UW-Madison生物醫學(xué)工程助理教授以及該項目的首席研究員KrishanuSaha說(shuō)。

 
  一種稱(chēng)為CRISPR-Cas9的新技術(shù)使研究人員有能力改變理論上具有DNA的任何活生物體的DNA。Saha說(shuō):“CRISPR-Cas9使研究人員以非常精準的方式重寫(xiě)生物體的基因組。”
 
  眾所周知,例如鐮刀型細胞貧血癥,致命性肺病囊性纖維化,和先天性失明等不可治愈疾病均是由基因錯誤造成的,然而,CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)作為預防或逆轉這些疾病的一種方法,其精準度對于這些難以攻克的疾病具有特別重大的意義。
 
  CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的科學(xué)研究與臨床應用之間的障礙之一是:在CRISPR-Cas9工具進(jìn)行編輯時(shí),細胞內部發(fā)生的很多變化是未知的。“在理解CRISPR-Cas9工具的幾個(gè)組件如何在人類(lèi)細胞中實(shí)現基因修飾方面是存在一定偏差的,”Saha說(shuō)。“直到我們了解為什么一些策略會(huì )失敗,為什么有些會(huì )成功,因為使用基因組編輯工具將是有限的。”
 
  在國家衛生研究院(NIH)撥款180萬(wàn)美元的支持下,Saha決定盡自己努力去消除這一障礙,為遺傳疾病的個(gè)性化治療鋪平道路。
 
  他的實(shí)驗室已經(jīng)找到了一種方法來(lái)闡明CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的內部工作細節,研究人員對細胞和CRISPR-Cas9工具進(jìn)行了標記,以便當CRISPR-Cas9工具在細胞內實(shí)時(shí)發(fā)生作用時(shí),他們可以觀(guān)察到細胞內發(fā)生的所有重大變化。研究人員將使用這些技術(shù)來(lái)監測CRISPR-Cas9工具的編輯過(guò)程,因為CRISPR-Cas9工具對培養皿中培養的細胞起作用,其可以模擬來(lái)自真實(shí)患者的組織。研究人員利用它們的干細胞專(zhuān)長(cháng),測試模型器官不同的基因組編輯策略,Saha和他的合作者將調查多種方法來(lái)糾正許多不同類(lèi)型組織中的幾種遺傳疾病問(wèn)題。
 
  Saha指出:這個(gè)項目與現狀有所不同,一次性系統地改變CRISPR-Cas9工具的多個(gè)組分以在患者分離的細胞中進(jìn)行測試,有助于對CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的重要生物過(guò)程取得更好的理解。
 
  Saha的工作得到了NIH的表彰,授予Saha“theMaximizingInvestigators'ResearchAward”獎項,旨在提高科學(xué)生產(chǎn)力和創(chuàng )新力,為科研資金提供更大的穩定性以及為科學(xué)研究革命提供更多的自由。Saha是全國93個(gè)最有前途的年輕調查員之一,日前NIH已確定他此項研究所帶來(lái)的巨大變革潛力。
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