專(zhuān)家探討：兒童用藥何以如此奇缺？

2017-02-21 來(lái)源：宋大夫傳統中醫標簽：掌上醫生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：2010年第六次全國人口普查統計顯示，我國0～14歲人口約為2.224億，占人口總數的16.6%。但是，目前這一群體的用藥需求遠未得到滿(mǎn)足。

　　[導讀]提到兒童用藥，各方叫苦連連。家長(cháng)累，藥片沒(méi)有適合孩子的規格，只好想方設法掰細研碎；醫生怕，對未標明兒童用法用量的藥品，憑經(jīng)驗使用必然冒風(fēng)險；企業(yè)委屈，不是不想生產(chǎn)，確實(shí)是成本高、利潤低、研發(fā)難度大。但各種苦最終都落在了孩子頭上。兒童用藥為

　　提到兒童用藥，各方叫苦連連。家長(cháng)累，藥片沒(méi)有適合孩子的規格，只好想方設法掰細研碎；醫生怕，對未標明兒童用法用量的藥品，憑經(jīng)驗使用必然冒風(fēng)險；企業(yè)委屈，“不是不想生產(chǎn)，確實(shí)是成本高、利潤低、研發(fā)難度大”。但各種苦最終都落在了孩子頭上。

　　兒童用藥為何難？?jì)和盟幍睦Ь吃撊绾瓮黄疲拷眨珖f(xié)教科文衛體委員會(huì )與衛生部、國家食品藥品監督管理局、國家中醫藥管理局聯(lián)合召開(kāi)“兒童用藥問(wèn)題”研討會(huì )，多位官員、專(zhuān)家及企業(yè)代表，分析了我國兒童用藥的現狀，并提出了解決問(wèn)題的建議。

　　中成藥僅有1個(gè)兒童專(zhuān)用品種

　　2010年第六次全國人口普查統計顯示，我國0～14歲人口約為2.224億，占人口總數的16.6%。但是，目前這一群體的用藥需求遠未得到滿(mǎn)足。

　　“兒童藥物品種只占藥品總數的2%，小兒川崎病的特效藥丙種球蛋白、小兒外傷的常用藥破傷風(fēng)免疫球蛋白時(shí)常缺貨；3500多個(gè)制劑品種中，供兒童用的劑型僅約60種。”全國政協(xié)教科文衛體委員會(huì )副主任張文康指出，我國兒童專(zhuān)用藥的品種、劑型、規格整體“奇缺”。

　　國家中醫藥管理局醫政司司長(cháng)許志仁談到，在2009版《國家基本藥物目錄》中，102種中成藥只有1個(gè)兒童專(zhuān)用品種，肺病、脾胃病、腦病等中成藥優(yōu)勢領(lǐng)域全無(wú)兒童用藥。

　　品種短缺造成部分疾病無(wú)藥可用；糖漿、咀嚼片等劑型的匱乏使兒童不愿服藥；將藥片掰開(kāi)、研碎分成小劑量，很難保證劑量精準；把膠囊中的藥粉倒出后服用，會(huì )使藥品喪失遮味、緩釋作用……多位與會(huì )兒科專(zhuān)家表示，藥品短缺嚴重影響了兒童疾病治療的有效性和安全性。

　　兒童用藥為何如此奇缺？中華全國工商業(yè)聯(lián)合會(huì )醫藥業(yè)商會(huì )秘書(shū)長(cháng)王之光認為，兒童用藥生產(chǎn)的特點(diǎn)為小批量、多批次、工藝相對復雜、新藥研發(fā)周期較長(cháng)，其生產(chǎn)成本較高、利潤卻偏低，全國6000多個(gè)藥廠(chǎng)中，只有首都兒童制藥廠(chǎng)、哈藥集團兒童藥廠(chǎng)等10余家專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)；產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家。

　　通過(guò)采訪(fǎng)哈藥集團有限公司政府事務(wù)總監金鉉煜，記者進(jìn)一步了解到，雖然兒童群體小，兒童藥通常小批量生產(chǎn)，但投入的設備、人工并不比生產(chǎn)成人藥少；為便于兒童服用，要給一些味苦的藥加掩味劑，精準地制出非常小規格的藥品，工藝遠比生產(chǎn)成人藥復雜；由于很多兒童高發(fā)病具有季節性，藥品生產(chǎn)線(xiàn)存在季節性閑置現象……凡此諸多因素，導致兒童藥物的生產(chǎn)成本高達成人藥物的兩倍。

　　然而，兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)普遍反映，兒童藥的定價(jià)并未與其高成本相匹配。“政府通常以藥物有效成分的含量為基準，參照成人藥對兒童藥比價(jià)定價(jià)。比如，含100毫克有效成分的成人藥定價(jià)10元，含50毫克有效成分的兒童藥就定價(jià)5元。這樣一來(lái)，企業(yè)在生產(chǎn)設備、技術(shù)研發(fā)、質(zhì)量控制等方面的投入得不到合理體現，生產(chǎn)積極性必然受挫。”金鉉煜說(shuō)。

　　此外，除極少數被納入特殊審評審批程序的兒童特殊疾病、罕見(jiàn)病的創(chuàng )新性藥物外，大部分兒童藥的審評審批過(guò)程較長(cháng)。國家藥監局副局長(cháng)吳湞在會(huì )上坦言，該局一線(xiàn)藥品審評審批工作人員僅有80余名，保證藥品審評高效實(shí)在太難。

　　幾乎沒(méi)有家長(cháng)愿意讓孩子試藥

　　目前，我國臨床使用的多數藥品，其說(shuō)明書(shū)中缺乏兒童療效和安全性數據。有些藥品說(shuō)明書(shū)，未注明兒童用法用量，僅標識有“兒童酌減”或“兒童遵醫囑”，甚至在注意事項中注明“兒童用藥的有效性和安全性尚未研究”。

　　據國家藥監局發(fā)布的《2011年國家藥品不良反應監測年度報告》顯示，我國14歲以下兒童的藥品不良反應/事件病例報告占比為11.5%，其嚴重藥品不良反應/事件病例報告占比為10.3%。

　　兒童用藥缺乏安全性數據的癥結何在呢

　　吳湞指出，我國所有藥品在上市前都要做臨床試驗，但由于藥監部門(mén)對兒童藥物試驗的要求和監測格外嚴格，且受試者涉及新生兒、嬰兒、幼兒等多個(gè)生長(cháng)、發(fā)育階段，兒童藥物臨床試驗的復雜程度和風(fēng)險遠遠高于成人試驗。

　　此外，國家食品藥品監督管理局2003年頒布的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規范》規定，將兒童作為藥物臨床試驗的受試者，必須征得其法定監護人的知情同意并簽署知情同意書(shū)。中國醫學(xué)科學(xué)院醫學(xué)信息研究所副所長(cháng)池慧認為，由于我國絕大多數兒童是獨生子女，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制，愿意將孩子作為受試“小白鼠”的監護人鳳毛麟角。

　　王之光以國內一種兒童用右旋布洛芬混懸劑的研發(fā)試驗舉例說(shuō)，“該藥僅Ⅲ期臨床試驗入組400名兒童病例就用了兩年時(shí)間，如果是成人，同樣的試驗、入組相同病例一般只需要1年；而且病例的觀(guān)察費用，兒童是成人的兩倍，對于兒童受試者的補償也比成人更高”。

　　王之光還指出，由于企業(yè)在兒童藥物研發(fā)、審評、定價(jià)、招標采購、進(jìn)入基藥目錄和醫保目錄等環(huán)節鮮享優(yōu)惠政策，沒(méi)有足夠的預期利益，因此開(kāi)展兒童藥物臨床試驗的動(dòng)力明顯不足。

　　主管部門(mén)表示要打“組合拳”

　　為推動(dòng)兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)，保障兒童用藥安全有效，與會(huì )多名專(zhuān)家及企業(yè)代表呼吁，相關(guān)主管部門(mén)應綜合協(xié)調，合力打出政策“組合拳”，這一呼聲得到了積極回應。

　　衛生部藥物政策與基本藥物制度司副司長(cháng)姚建紅表示，衛生部將加大財政支持力度，優(yōu)先考慮將兒童專(zhuān)用藥品納入國家重大新藥創(chuàng )制計劃，提升兒童藥品產(chǎn)業(yè)的自主創(chuàng )新能力；并積極推動(dòng)建立兒科臨床常用短缺藥品監測機制，完善兒童藥品儲備制度。

　　吳湞關(guān)于該局今后將建立兒童藥品快速審批通道，對兒童藥品的申報做到“即來(lái)即審”的表態(tài)，得到了與會(huì )藥企代表的好評。吳湞表示，該局將繼續組織制定和發(fā)布兒童用藥臨床研究技術(shù)指導原則，并從美國對兒童罕見(jiàn)病用藥給予市場(chǎng)保護期等政策中借鑒經(jīng)驗。

　　國家發(fā)展和改革委員會(huì )價(jià)格司副司長(cháng)周望軍則明確，下一步，發(fā)改委將探索對市場(chǎng)競爭較充分的兒童非處方藥實(shí)行市場(chǎng)定價(jià)；探索引入藥物經(jīng)濟學(xué)評價(jià)、國際價(jià)格比較等定價(jià)方法，使價(jià)格合理反映兒童藥物的臨床價(jià)值，并從知識產(chǎn)權、質(zhì)量療效、產(chǎn)業(yè)政策等多個(gè)角度，對特定企業(yè)生產(chǎn)的質(zhì)量、療效、安全性具有顯著(zhù)優(yōu)勢的兒童用藥，給予價(jià)格扶持。

　　除了對兒童藥物在研發(fā)、審批、定價(jià)等環(huán)節給予扶持，張文康還呼吁，國家應對療效確切、使用便捷的醫院自制制劑給予一定的政策傾斜和監管指導。姚建紅透露，衛生部已組織兒科醫藥學(xué)專(zhuān)家，基本完成了《中國國家處方集（化學(xué)藥品與生物制品卷·兒童版）》的編寫(xiě)工作。