首例：基因療法治愈白血病

2018-05-14 來(lái)源：解碼醫學(xué) 標簽：掌上醫生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：Layla的父親是一位司機，他聲稱(chēng)：“想到這種療法之前從未用于人類(lèi)，我就感到害怕。但是即使有風(fēng)險我們也毫無(wú)疑問(wèn)想要進(jìn)行嘗試。Layla病的很?chē)乐囟宜浅Ｍ纯啵覀儽仨氉鳇c(diǎn)什么。”

據國外媒體報道，一位名為L(cháng)aylaRichards的女童是在倫敦中部的大奧蒙德街醫院（簡(jiǎn)稱(chēng)Gosh）接受了全新的白血病治療。科學(xué)家們借助一種全新的基因編輯技術(shù)來(lái)操控免疫細胞對抗疾病。

這種療法此前只在實(shí)驗室的小白鼠身上進(jìn)行過(guò)實(shí)驗。醫生們稱(chēng)這種治療取得效果幾乎是一個(gè)奇跡，而且非常令人吃驚。專(zhuān)家稱(chēng)這有可能代表我們在治療白血病領(lǐng)域的一種巨大的進(jìn)步。

Layla在14周的時(shí)候就被診斷為癌癥，血液測試表明Layla患上了急性淋巴細胞白血病，這是最常見(jiàn)的一種兒童白血病。她接受了幾次化療而且也接受了骨髓移植。但是7周后，醫生告訴她的家人白血病又回來(lái)了。

醫生們告訴她的父母沒(méi)有方法可以治愈她，而且建議采用姑息治療的方法。她的母親LisaFoley是一位牙科前臺接待員，她聲稱(chēng)：“我們不想接受姑息治療，因此我們請求醫生為我們的女兒嘗試任何可能的方法，即使這種方法之前從未有人嘗試過(guò)。”

后來(lái)醫生告訴他們，醫院的專(zhuān)家最近在實(shí)驗室研發(fā)出一種實(shí)驗性療法。這種療法需要使用“分子剪刀”對基因進(jìn)行編輯，并且創(chuàng )造出基因修飾的免疫細胞，可以搜尋并殺死耐藥白血病。在接受這種治療之后，Layla在隔離病房中度過(guò)了幾個(gè)月時(shí)間，現在她的白血病已經(jīng)完全治愈而且正在家中康復。

Layla的父親是一位司機，他聲稱(chēng)：“想到這種療法之前從未用于人類(lèi)，我就感到害怕。但是即使有風(fēng)險我們也毫無(wú)疑問(wèn)想要進(jìn)行嘗試。Layla病的很?chē)乐囟宜浅Ｍ纯啵覀儽仨氉鳇c(diǎn)什么。”

醫生解釋稱(chēng)，Layla接受了1毫升經(jīng)過(guò)基因編輯的細胞（這種細胞被稱(chēng)為Ucart19細胞）輸入，她雖然出現了皮疹，但是其它似乎一切正常。幾周后Foley女士接到了醫生Richards先生的電話(huà)，他聲稱(chēng)治療起作用了。

Richards稱(chēng)：“即使此刻她已經(jīng)完全痊愈，我們仍然不知道未來(lái)會(huì )發(fā)生什么。她仍然需要每月進(jìn)行一次骨髓檢查，而且或許以后都要服用藥物。”Foley稱(chēng)：“我認為我們是非常幸運的，我們在正確的地方和恰當的時(shí)間獲得了一小瓶這種細胞。萬(wàn)幸的是Layla將會(huì )康復，而且有更多的孩子可能得到真正新療法的幫助。”

Layla的主治醫生，Gosh醫院骨髓移植科的負責人，PaulVeys教授稱(chēng)：“由于這是首次采用這種療法，我們并不清楚它是否有效或者什么時(shí)候才會(huì )有效果，因此當我們看到療效的時(shí)候都感到非常高興。她的白血病非常具有侵略性，因此獲得這種療效可以說(shuō)是一種奇跡。”

Gosh醫院免疫學(xué)顧問(wèn)，倫敦大學(xué)兒童健康研究院的WaseemQasim教授稱(chēng)：“我們只在一位非常小的女孩身上使用了這種療法，因此它是否同樣適用于所有的孩子，我們還需要謹慎。但這也是新基因工程技術(shù)使用的一個(gè)里程碑，如果這種療法可以復制，那它可能代表著(zhù)白血病和其它癌癥治療的巨大進(jìn)步。”

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主要用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥性疾病。適用于結締組織病，系統性紅斑狼瘡，重癥多肌炎，嚴重的支氣管哮喘，皮肌炎，血管炎等過(guò)敏性疾病，急性白血病，惡性淋巴瘤。

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主要用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥性疾病。現多用于活動(dòng)性風(fēng)濕病、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、紅斑狼瘡、嚴重支氣管哮喘、嚴重皮炎、急性白血病等，也用于某些感染的綜合治療。

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1、用于全身纖溶亢進(jìn)所致的出血，如白血病、再生不良性貧血、紫癜等，以及手術(shù)中和手術(shù)后的異常出血。 2、用于局部纖溶亢進(jìn)所致異常出血，如肺出血、鼻出血、生殖器出血、腎出血、前列腺手術(shù)中盒術(shù)后的異常出血。

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1、慢性粒細胞白血病（CML）有效，并可用于對馬利蘭耐藥的CML；2、對黑色素瘤、腎癌、頭頸部癌有一定療效，與放療聯(lián)合對頭頸部及宮頸鱗癌有效。

健客價(jià)：￥57

1、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓病。2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病。3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、

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主要用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥性疾病。如結締組織病，嚴重的支氣管哮喘，皮炎等過(guò)敏性疾病，潰瘍性結腸炎，急性白血病，惡性淋巴瘤等。此外，本藥還用于某些腎上腺皮質(zhì)疾病的診斷——地塞米松抑制試驗。

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適用于惡性淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴細胞白血病、神母細胞瘤、卵巢癌、乳癌以及各種肉瘤及肺癌等。

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主要用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥性疾病。適用于結締組織病，系統性紅斑狼瘡，重癥多肌炎，嚴重的支氣管哮喘，皮肌炎，血管炎等過(guò)敏性疾病，急性白血病，惡性淋巴瘤以及適用于其他腎上腺皮質(zhì)激素類(lèi)藥物的病癥等。

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本品增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等。可配合化療、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其它實(shí)體瘤患者。

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本品可增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等。可配合化療、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其他實(shí)體瘤患者。

健客價(jià)：￥80

1、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓病； 2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病； 3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、睪丸癌。

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適用于絨毛膜上皮癌，惡性葡萄胎，急性淋巴細胞白血病及急性非淋巴細胞白血病，慢性粒細胞白血病的急變期。

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抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎及支氣管哮喘。

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用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥疾病，膠原性疾病。如風(fēng)濕病、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、紅斑狼瘡、嚴重支氣管哮喘、腎病綜合癥、血小板減少性紫癜、粒細胞減少癥、急性淋巴性白血病、各種腎上腺皮質(zhì)功能不足癥、剝脫性皮炎、無(wú)皰瘡神經(jīng)性皮炎、類(lèi)濕疹等。

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本品可增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等。可配合化療、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其它實(shí)體瘤患者。

健客價(jià)：￥147

1、急慢性白血病，對慢性粒細胞型白血病近期療效較好，作用快，但緩解期短；2、后天性溶血性貧血，特發(fā)性血小板減少性紫癜，系統性紅斑狼瘡；3、慢性類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、慢性活動(dòng)性肝炎（與自體免疫有關(guān)的肝炎）、原發(fā)性膽汁性肝硬變；4、甲狀腺機能亢進(jìn)，重癥肌無(wú)力；5、其他：慢性非特異性潰瘍性結腸炎、節段性腸炎、多發(fā)性神經(jīng)根炎、狼瘡性腎炎，增殖性腎炎，Wegener氏肉芽腫等。

健客價(jià)：￥73