發(fā)表在《美國醫學(xué)會(huì )雜志》上的一項研究披露，在罹患不適合做手術(shù)的難治性克羅恩病成年患者中，與常規療法相比，造血干細胞移植并不能使患者在移植后1年時(shí)獲得持續性疾病緩解的顯著(zhù)改善，但卻與顯著(zhù)的毒性相關(guān)。

克羅恩病是胃腸道慢性復發(fā)性炎癥疾病，它會(huì )導致終身健康不佳、生活品質(zhì)受損及預期壽命減少。免疫抑制性藥物是對克羅恩病的標準治療，但有些病人對其不起反應或對治療失去反應。根據文章的背景資料，病例報告和系列表明，造血干細胞移植（HSCT）或令某些克羅恩病患者受益。

英國諾丁漢女王醫療中心的ChristopherJ.Hawkey，F.Med.Sci.和同事將45名患者隨機分配至接受自體（用某人的自身細胞）HSCT（n=23）組或對照組（HSCT推遲了1年[n=22]），這些病人因為罹患不適合做手術(shù)的難治性克羅恩病而生活品質(zhì)受損。所有患者都根據需要而給予克羅恩病的標準治療。該試驗于2007年7月至2011年9月間在11個(gè)歐洲移植病區進(jìn)行，對病人的隨訪(fǎng)則持續到2013年3月。病人年齡在18至50歲。

研究人員發(fā)現，在符合本研究持續性疾病緩解定義病人的組間差異沒(méi)有統計學(xué)意義（在HSCT組中有2例[8.7%]vs對照組中有1例[4.5%]）；而在對最后3個(gè)月的克羅恩病活動(dòng)指數的某種檢測上或沒(méi)有活動(dòng)性疾病上也沒(méi)有具統計學(xué)意義的組間差異。在過(guò)去3個(gè)月中能夠停止積極治療的兩組病人中呈現了具有統計學(xué)意義的差異（HSCT組為61%vs對照組的23%）。

在接受HSCT組的患者中發(fā)生了76起嚴重的不良反應事件，而在對照組中則有38起；有一名接受HSCT的患者死亡。

作者們寫(xiě)道：“由于很少有患者取得了持續性疾病緩解，我們的結論是：HSCT不太可能改變克羅恩病的自然病史，而我們的發(fā)現不贊成將HSCT擴展到未來(lái)進(jìn)行其它試驗之外更廣的病人群體。”

研究人員補充說(shuō)，基于這些發(fā)現，可能有必要在難治性克羅恩病患者中做進(jìn)一步的HSCT研究。“有可能在HSCT后的最佳持續緩解或需維持性免疫抑制療法。也有可能病人會(huì )重新獲得對治療的反應，而他們過(guò)去對這些治療是不起反應的。因此，未來(lái)的試驗應該評估維持療法的裨益。在克羅恩病患者中，毒性仍然是采用HSCT的最顯著(zhù)的障礙。因此，發(fā)現能夠預測不良反應風(fēng)險或對治療起反應的因素將能在臨床實(shí)踐中增加對這一治療的功用。”