一項獨立數據盲審的結果證實(shí)了先前CABOSUN試驗的結果：對于沒(méi)有接受過(guò)治療的中危或高危晚期腎細胞癌患者來(lái)說(shuō)，相比舒尼替尼(商品名：索坦)，cabozantinib(音譯：卡博替尼)能夠延長(cháng)其無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。

隨機、開(kāi)放性Ⅱ期CABOSUN試驗的研究結果在2016年ESMO會(huì )議上首次展示，并發(fā)表在《臨床腫瘤學(xué)》雜志上。與舒尼替尼一線(xiàn)治療轉移性腎細胞癌相比，卡博替尼一線(xiàn)治療能夠使患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低34%。卡博替尼治療組的中位無(wú)進(jìn)展生存期相比舒尼替尼延長(cháng)了2.6個(gè)月——卡博替尼為8.2個(gè)月，而舒尼替尼為5.6個(gè)月。

根據獨立放射審查委員會(huì )的分析，通過(guò)對PFS進(jìn)行評估，卡博替尼治療組的疾病進(jìn)展率和死亡率在臨床和統計學(xué)上都呈現出顯著(zhù)性降低。卡博替尼的制造商Exelixis在一個(gè)新聞發(fā)布會(huì )上公布了這些結果。

“我們非常振奮，獨立放射審查委員會(huì )證實(shí)了CABOSUN試驗的主要終點(diǎn)，即無(wú)進(jìn)展生存期在統計學(xué)上呈現出顯著(zhù)提高。”Exelixis的總裁兼首席執行官MichaelM.Morrissey博士在發(fā)布會(huì )上說(shuō)，“我們將繼續集中精力完成卡博替尼治療腎細胞癌初治患者的監管文件，并在今年第三季度提交補充的新藥申請。在當前標準方案舒尼替尼一線(xiàn)治療中疾病進(jìn)展迅速的中高危患者，急需新的治療選擇，以提高這類(lèi)難治患者的臨床獲益。”

從2013年7月到2015年4月，研究人員將受試患者隨機分為兩組。一組79人，每天服用60mg卡博替尼；另一組78人，每天服用50mg舒尼替尼，服用四周，然后中斷用藥兩周。納入的受試者須是ECOG表現評分為0到2，根據IMDC標準定為中、高危的局部晚期或轉移性的透明細胞腎細胞癌患者，并且之前不能接受過(guò)系統的腎細胞癌治療。

納入患者的年齡范圍為31到87歲，中位年齡為63歲，78%的患者為男性，92%為白人。36%的患者伴有骨轉移，這些患者中有75%做過(guò)腎切除手術(shù)。ECOG表現評分為0的患者比例為45.9%，評分為1的為41.4%，評分為2的為12.7%。

卡博替尼治療組的中位總生存時(shí)間為30.3個(gè)月，而舒尼替尼組為21.8個(gè)月。卡博替尼組的總體緩解率為46%，遠高于舒尼替尼組的18%。

卡博替尼治療組中，有87%的患者靶向治療的病變區有所減小，而舒尼替尼治療組只有44%的患者病灶縮小。

兩組各級別不良事件發(fā)生率都接近99%。兩組常見(jiàn)的各級別不良反應有疲勞、高血壓、腹瀉、谷草轉氨酶升高和谷丙轉氨酶升高。

卡博替尼組有66.7%患者發(fā)生了3級以上不良反應，舒尼替尼組為68.1%。常見(jiàn)的3級以上的不良反應包括腹瀉、疲勞、高血壓和掌部足部紅腫。

卡博替尼組減少劑量的患者更多，占比為58%，舒尼替尼組為49%。兩組各有16例因不良反應造成的用藥中斷。

卡博替尼在美國和歐洲都獲批用于治療接受過(guò)抗血管生成治療的腎細胞癌患者。