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精準醫療:兒童腦瘤的“救命稻草”

2018-05-01 來(lái)源:解碼醫學(xué)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:2016年11月,加州大學(xué)舊金山分校的研究人員在《Neuro-Oncology》期刊發(fā)表一篇研究。他們對31名患有高度惡性腦瘤的兒童進(jìn)行相關(guān)研究發(fā)現,其中19位患者存在基因異常,且可以通過(guò)已有療法進(jìn)行靶向治療。

美國哈佛大學(xué)醫學(xué)院Dana-Farber癌癥研究所的科學(xué)家們在《Neuro-Oncology》期刊發(fā)表了一項精準醫學(xué)新成果。研究團隊對兒童腦瘤樣本進(jìn)行基因測序,以期實(shí)現靶向異常基因的個(gè)性化治療。

達拉非尼或可治療兒童腦瘤

這是迄今為止針對兒童腦瘤開(kāi)展得最大規模的基因測序研究,由Dana-Farber癌癥研究所兒童癌癥和血液疾病中心兒科神經(jīng)腫瘤學(xué)家PratitiBandopadhayay帶領(lǐng)研究團隊完成。他們對超200份腫瘤樣本進(jìn)行基因檢測,發(fā)現56%的腫瘤都存進(jìn)基因缺陷,這些異常的基因有望成為兒童腫瘤診斷或者治療的靶向分子。

Bandopadhayay團隊使用了兩種不同的基因測序方法分析大腦腫瘤樣本,共發(fā)現了44種突變和20種基因重排(rearrangements)。他們證實(shí),89%的成神經(jīng)管細胞瘤(一種常見(jiàn)的兒童腦瘤)都攜帶有可靶向的基因缺陷。

其中,一個(gè)最常見(jiàn)突變基因是BRAF。它是抗癌藥物達拉非尼(dabrafenib)的靶向基因。達拉非尼是諾華研發(fā)的一款治療黑色素瘤的藥物。研究人員認為,達拉非尼或許可以用于治療兒童腫瘤。他們對一位7歲患有彌漫性膠質(zhì)瘤的女孩進(jìn)行達拉非尼治療。3個(gè)月后,她的身體狀況開(kāi)始好轉。

目前,達拉非尼用于治療兒童腦瘤的幾個(gè)臨床試驗正在進(jìn)行中。其中一項研究已于去年11月公開(kāi)初步數據,顯示患有低級別膠質(zhì)瘤的兒童對該藥表現出較高的響應率。

精準醫療助力兒童腦瘤診療

過(guò)去30年,雖然患癌兒童的總體死亡率已經(jīng)降低了一半,但是腦瘤患者的死亡率僅僅下降了30%。來(lái)自于美國國家癌癥研究所的數據賢惠,2008年至2012年間,因癌癥去世的兒童中25%屬于腦癌患者。Bandopadhayay表示:“腦腫瘤是導致兒童死亡的一個(gè)主要原因。遺憾的是,目前的醫療手段還是幾十年前的放化療方法。我們試圖改變現狀,借助精準醫學(xué)實(shí)現個(gè)性化治療。”

在剛剛獲批的《21世紀治愈法案》中,“精準醫療計劃”(PrecisionMedicineInitiative)被點(diǎn)名,將在未來(lái)10年獲得14億美元的資金投入,旨在基于基因信息個(gè)性化治療患者。但是,基因測序在腫瘤治療領(lǐng)域仍未得到充分利用。究其原因,部分與基因測序不能醫保報銷(xiāo)有關(guān)。

2016年11月,加州大學(xué)舊金山分校的研究人員在《Neuro-Oncology》期刊發(fā)表一篇研究。他們對31名患有高度惡性腦瘤的兒童進(jìn)行相關(guān)研究發(fā)現,其中19位患者存在基因異常,且可以通過(guò)已有療法進(jìn)行靶向治療。

Bandopadhayay團隊希望,這一研究能夠鼓勵更多的腫瘤學(xué)家將腫瘤測序以及其他更有針對的治療方法融入癌癥治療中。Dana-Farber研究所的腫瘤學(xué)家RameenBeroukhim強調:“測序越全面,我們越有機會(huì )發(fā)現存在致癌可能的新基因缺陷。這有利于我們研發(fā)新的診療方法。”

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