抗癌新藥：黑色素瘤新藥在美上市

2014-10-07 來(lái)源：健客網(wǎng)社區標簽：掌上醫生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：抗癌新藥 - 黑色素瘤新藥Keytruda在美上市，為全世界的黑色素患者帶來(lái)福音，而赴美就醫已成為國內患者最早、最快使用美國最新研發(fā)藥物或接受更先進(jìn)的治療手段的有效途徑。

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　　日前，在中歐衛生管理與政策中心舉辦的“以患者為中心的跨國醫療模式”論壇上，赴美就醫成為了與會(huì )專(zhuān)家的熱議話(huà)題。據此前《南都周刊》報道，中國每年有成千上萬(wàn)的患者赴全球頂級醫療資源的集散地——美國，尋求更多救治可能。

　　在本次論壇上，國內最大的出國看病服務(wù)機構盛諾一家董事長(cháng)蔡強說(shuō)：在赴美就醫的中國患者中，80%是癌癥患者，其中黑色素瘤占據了相應比例。盛諾一家的合作醫院、美國哈佛大學(xué)醫學(xué)院附屬丹娜法伯癌癥研究院在治療黑色素瘤在內的各種癌癥方面是絕對的權威醫院，不僅擁有最新的治療設備和手段，美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)FDA）批準的各種新藥也能第一時(shí)間讓患者服用，比國內至少領(lǐng)先3至5年。

　　FDA批準黑色素瘤治療新藥Keytruda

　　美國東部時(shí)間2014年9月4日（北京時(shí)間9月5日），Keytruda（Pembrolizumab）通過(guò)了FDA的加速審批，用于治療其他藥物無(wú)效的晚期或不能手術(shù)的黑色素瘤。

　　在美國，約有5%的新發(fā)癌癥是黑色素瘤，這種癌細胞來(lái)源于產(chǎn)生黑色素、決定皮膚顏色的皮膚細胞。根據美國國家癌癥研究所（NCI）的預測，今年美國將有76100人被診斷患有黑色素瘤，其中將有9710人死于該疾病。

　　第一個(gè)上市批準的可以阻礙PD-1的藥物

　　Keytruda是第一個(gè)獲得上市批準的可以阻礙PD-1的藥物，PD-1是一種細胞信號通路，它能抑制身體的免疫系統攻擊黑色素瘤細胞。Keytruda需要在Ipilimumab（易普利姆瑪/伊匹單抗）治療（一種免疫療法）后使用。對于表達BRAFV600基因突變的黑色素瘤患者，Keytruda也需要在Ipilimumab（易普利姆瑪/伊匹單抗）和一種BRAF抑制劑治療后使用，BRAF抑制劑是一種阻斷BRAF基因突變效應的療法。

　　“Keytruda是自2011年以來(lái)FDA批準的第六個(gè)黑色素瘤新藥，這是黑色素瘤研究領(lǐng)域的一大進(jìn)步”，FDA的藥物評估和研究中心下屬的血液學(xué)和腫瘤學(xué)辦公室主任RichardPazdur,M.D.說(shuō)，“這些藥物大多具有不同的作用機理，這為黑色素瘤患者帶來(lái)了更多新的治療選擇。”

　　FDA之前批準的五個(gè)黑色素瘤藥物分別是：Ipilimumab（易普利姆瑪/伊匹單抗）（2011）、聚乙二醇干擾素α-2b（2011）、Vemurafenib（維羅非尼）（2011）、Dabrafenib（達拉菲尼）（2013）、Trametinib（曲美替尼）（2013）。

　　被FDA授予突破性療法認定

　　申辦方提供的臨床前證據表明，相比現有藥物Keytruda可能實(shí)質(zhì)性地提高治療效果，基于此FDA授予了Keytruda突破性療法認定。Keytruda同時(shí)還獲得了優(yōu)先評審以及孤兒藥認定。獲得優(yōu)先評審資格的藥物需要滿(mǎn)足的條件是：在上市申請提交時(shí)，該藥物可能顯著(zhù)提高某種嚴重疾病治療的安全性和有效性；而孤兒藥認定則被授予那些旨在治療罕見(jiàn)病的藥物。

　　FDA經(jīng)加速審批程序批準了Keytruda。加速審批程序用于批準重大或威脅生命疾病的治療藥物。在臨床數據顯示藥物能夠影響患者的替代終點(diǎn)指標，且預測患者可能會(huì )受益的情況下，這種藥物才能獲得加速審批。該程序使患者能夠更早地使用這些新藥。與此同時(shí)，該公司還在進(jìn)行證實(shí)性臨床試驗。Keytruda對生存或疾病相關(guān)癥狀的改善情況尚未確定。

　　有效性及安全性得到證實(shí)

　　Keytruda的有效性在173名治療后發(fā)生進(jìn)展的晚期黑色素瘤患者參與的臨床試驗中得到了證實(shí)。所有的受試者都給予Keytruda治療，使用建議的劑量2mg/kg或更高的劑量10mg/kg。50%的患者接受2mg/kg劑量，其中約24%的患者腫瘤縮小，這種效應持續至少1.4-8.5個(gè)月，大部分患者的腫瘤縮小持續時(shí)間更長(cháng)，使用10mg/kg劑量的受試者，發(fā)生腫瘤縮小的患者比例與低劑量組相當。

　　Keytruda的安全性在411名晚期黑色素瘤患者中得到了證實(shí)。Keytruda最常見(jiàn)的副作用是疲勞、咳嗽、惡心、皮膚瘙癢、皮疹、食欲下降、便秘、關(guān)節痛和腹瀉，還可能會(huì )產(chǎn)生嚴重的免疫介導的副作用。在這411名晚期黑色素瘤患者中，嚴重的免疫介導的副作用累及健康器官，包括肺、結腸、產(chǎn)生激素的腺體和肝臟，但較少見(jiàn)。

　　據蔡強介紹，盛諾一家一直致力于國內患者提供更加廣闊的國際醫療資源，與國外合作醫院保持著(zhù)緊密合作，這其中就包括最新醫療信息互通。盛諾一家獲得的國外新藥、新設備及治療手段上的突破性信息，都會(huì )第一時(shí)間向外公布，以期幫助到更多赴美就醫患者。

（實(shí)習編輯：趙雪潔）