在出國看病患者中，很大一部分是奔著(zhù)國外新藥去的，特別是癌癥患者。據國內最大的出國看病服務(wù)機構盛諾一家介紹，美國FDA批準上市的抗癌新藥，至少要滯后3～5年才可能在國內上市。國內患者要更早使用美國最新研發(fā)的藥物，出國看病是最便捷的途徑。據盛諾一家編譯，國際醫學(xué)雜志《柳葉刀腫瘤學(xué)》5月6日發(fā)表一項2期臨床試驗稱(chēng)，Pazopanib（帕唑帕尼，商品名Votrient）可為晚期胰腺神經(jīng)內分泌瘤（胰腺NET）患者提供一種新治療選擇。

　　前不久，在中歐衛生管理與政策中心舉辦的“以患者為中心的跨國醫療模式”論壇上，出國看病成為了與會(huì )專(zhuān)家的熱議話(huà)題。據此前《南都周刊》報道，中國每年有成千上萬(wàn)的患者赴全球頂級醫療資源的集散地——美國，尋求更多救治可能，而盛諾一家，則是轉診出國看病患者最多的服務(wù)機構，與美國梅奧診所、麻省總醫院、波士頓兒童醫院等排名前三的醫院簽訂了官方合作協(xié)議。

　　Pazopanib已獲批治療晚期腎細胞癌和軟組織肉瘤

　　據《柳葉刀腫瘤學(xué)》發(fā)表的一項2期臨床試驗介紹，Pazopanib是一種作用于VEGF受體的激酶抑制劑，已獲批用于治療晚期腎細胞癌和軟組織肉瘤。

　　“我們的試驗結果表明，Pazopanib在胰腺NET中顯示出了抗腫瘤活性。Pazopanib讓胰腺NET患者達到的客觀(guān)緩解和無(wú)進(jìn)展生存期與其他藥物在3期臨床試驗中取得的結果類(lèi)似。”美國MD安德森癌癥中心的AlexandriaPhan博士及其同事說(shuō)。

　　他們指出，晚期NET患者（包括晚期胰腺神經(jīng)內分泌瘤患者和晚期類(lèi)癌瘤患者）的治療選擇非常少。由于患者通常在確診時(shí)就出現了疾病轉移，所以治療往往集中在緩解癥狀和減緩腫瘤生長(cháng)而不是以治愈為目標。

　　已獲批用于治療胰腺NET的藥物包括生長(cháng)抑素類(lèi)似物如奧曲肽和蘭瑞肽（這兩種藥物均可控制激素分泌過(guò)多，還可能會(huì )減緩腫瘤生長(cháng)）、mTOR抑制劑依維莫司（商品名Afinitor）以及激酶抑制劑舒尼替尼（商品名Sutent）。只有一種藥物蘭瑞肽（商品名Somatuline）已獲批用于治療晚期類(lèi)癌瘤。

　　該2期臨床試驗是一項從2007年4月開(kāi)始到2009年7月結束的并行隊列研究，由休斯頓MD安德森癌癥中心和波士頓丹娜法伯癌癥研究院共同進(jìn)行。該試驗的受試者是轉移性或局部晚期1級或2級類(lèi)癌瘤患者（患者人數=20）或胰腺神經(jīng)內分泌瘤患者（患者人數=32）。所有患者均接受1天1次口服800毫克帕唑帕尼治療加奧曲肽治療。以前從未接受過(guò)奧曲肽治療的患者每28天接受一次30毫克奧曲肽治療，曾接受過(guò)奧曲肽治療的患者每3周接受一次最大劑量40毫克的奧曲肽治療。患者一直接受治療，直到出現疾病進(jìn)展或完成12個(gè)治療周期。

　　Pazopanib對7名胰腺NET患者有效（客觀(guān)緩解[ORR]：21.9%；95%置信區間[CI]：11.0-38.8）。由于Pazopanib未對任何一名類(lèi)癌瘤患者產(chǎn)生療效，所以研究人員結束了對此類(lèi)患者的招募工作。在21名進(jìn)展期胰腺NET患者中，有6名患者（29%）達到了客觀(guān)緩解（ORR：28.6%；95%CI：11.3-52.2）。

　　胰腺NET患者組的無(wú)進(jìn)展生存期中值為14.4個(gè)月（95%CI：5.9-22.9）、總生存期中值為25.0個(gè)月（95%CI：15.5-34.4）。類(lèi)癌瘤患者組的無(wú)進(jìn)展生存期中值為12.2個(gè)月（95%CI：5.3-19.0）、總生存期中值為18.5個(gè)月（95%CI：15.0-22.0）。

　　Pazopanib的耐受性良好。該藥的最常見(jiàn)副作用包括高血壓（54%）、疲勞（75%）、惡心（63%）、腹瀉（63%）等。一名患者出現了4級高甘油三酯血癥，另一名患者出現了4級血栓形成。

　　據Phan博士及其同事介紹，他們還需要對Pazopanib進(jìn)行更多研究。目前正在進(jìn)行的一項2期隨機臨床試驗在進(jìn)展期NET患者中對比Pazopanib和安慰劑的療效。還有一項3期隨機對照臨床試驗正在計劃之中，該試驗將在其他藥物治療無(wú)效的晚期胰腺NET患者中對比Pazopanib治療和最好的支持治療。

　　Pazopanib可為NETs的治療增加用藥選擇

　　該試驗“一種新的藥物可能會(huì )加入到治療NET的上市藥行列中”，來(lái)自荷蘭鹿特丹伊拉斯謨醫學(xué)中心的DikKwekkeboom博士在與該試驗同時(shí)發(fā)表的一篇評論中寫(xiě)道。Kwekkeboom博士指出，接受Pazopanib治療的胰腺NET患者的無(wú)進(jìn)展生存期中值與用依維莫司和舒尼替尼進(jìn)行治療的臨床試驗所報道的差不多。他接著(zhù)說(shuō)，在用Pazopanib治療腎細胞癌的研究中，該藥物甚至對接受過(guò)其他VEGF抑制劑治療的進(jìn)展期腎細胞癌患者有效。

　　“如果這一結果也適用于胰腺NET患者，那么Pazopanib可真正成為有效治療這些患者的另一種市售藥，”Kwekkeboom陳述道。雖然其他藥物和介入療法也有效，但都尚未獲得正式上市批準，比如化療栓塞、放射性栓塞、栓塞治療以及使用生長(cháng)抑素類(lèi)似物的肽受體放射性核素治療。

　　Kwekkeboom博士寫(xiě)道，關(guān)于Pazopanib和其他療法的使用，該試驗提出了許多問(wèn)題。比如，聯(lián)合治療或序貫治療，哪個(gè)最好？聯(lián)合治療可提高有效性，但會(huì )影響患者的生存質(zhì)量，他解釋說(shuō)。序貫治療會(huì )引發(fā)更多問(wèn)題，如患者應首先使用哪種治療：最有效的還是副作用最少的？

　　雖然“這項用Pazopanib治療NET患者的新試驗顯示，某個(gè)患者亞組取得了鼓舞人心的滿(mǎn)意結果，但同時(shí)也為將來(lái)選定治療藥物提出了難題，”Kwekkeboom博士最后總結道。

　　該試驗獲得了美國國家癌癥研究所和國立衛生研究院資助。相比國內醫療機構的研究狀況，美國醫院投入的科研成本顯然差異巨大。美國哈佛大學(xué)醫學(xué)院附屬麻省總醫院的年研究經(jīng)費超過(guò)6億美元，正是這種對科研的重視和大量資金投入，使麻省總醫院歷史上誕生了11位諾貝爾獎獲得者。

　　幸運的是，在全球一體化的今天，中國患者離國際頂級醫院的距離越來(lái)越近，2014年，到美國就醫出國看病患者多達數千人。美國梅奧診所國際轉診主任梅麗莎女士在與盛諾一家的簽約儀式上對記者稱(chēng)，2013年到梅奧診所看病的中國患者翻了兩到三倍。對于國內高凈值人群來(lái)說(shuō)，出國看病已經(jīng)不在是什么新鮮事。