Zydelig獲得批準用于治療復發(fā)性慢性淋巴細胞白血病。Zydelig可與Rituxan（rituximab）聯(lián)合，應用于因其他共存的疾病（合并癥）而適合單藥Rituxan治療的患者。Zydelig是第五個(gè)通過(guò)突破性療法認定的新藥被美國食品和藥物管理局批準，并且是第三個(gè)經(jīng)此認定批準用于治療慢性淋巴細胞白血病的藥物。

　　此外，美國食品和藥物管理局還加速批準Zydelig用于治療復發(fā)性濾泡B細胞非霍奇金淋巴瘤（FL）和復發(fā)性小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)——另外一種類(lèi)型的非霍奇金淋巴瘤。根據規定，Zydelig適用于那些接受過(guò)至少2個(gè)系統治療的患者。

　　“不到一年時(shí)間，我們就看到慢性淋巴細胞白血病治療有效性方面的巨大進(jìn)展，”醫學(xué)博士RichardPazdur說(shuō)道，他是美國食品和藥物管理局藥品評價(jià)和研究中心的血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室主任，“Zydelig批準用于治療CLL讓我們看到了突破性療法認定的意義，反映出美國食品和藥物管理局在和企業(yè)開(kāi)展合作、加快藥物研發(fā)、審核和通過(guò)方面做出的努力。

　　美國食品和藥物管理局分別在2013年11月、2014年2月和2014年4月1日，批準Gazyva(obinutuzumab)、Imbruvica(ibrutinib)和Arzerra(ofatumumab)用于治療慢性淋巴細胞白血病。Gazyva和Arzerra都獲得了突破性療法認定。與另外兩種藥物一樣，Zydelig還獲得了孤兒產(chǎn)品認定，因為它將被用于治療一種罕見(jiàn)疾病。

　　220人參與了Zydelig治療復發(fā)性慢性淋巴細胞白血病安全性和有效性的臨床試驗，他們被隨機分配到使用Zydelig和Rituxan組或對照劑和Rituxan組。到達初次預先指定的期中分析點(diǎn)時(shí)，結果顯示：使用對照劑和Rituxan的患者無(wú)進(jìn)展生存期大概5.5月，而使用Zydelig和Rituxan的患者無(wú)進(jìn)展生存期至少10.7個(gè)月。第二期中分析的結果仍然顯示，和對照劑聯(lián)合Rituxan使用相比，Zydelig和Rituxan聯(lián)合使用更有效。

　　123位患有生長(cháng)緩慢隱匿性的非霍奇金淋巴瘤的患者參與了Zydelig治療復發(fā)性濾泡性淋巴瘤(FL)和復發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）安全性和有效性的臨床試驗。對所有患者接受Zydelig治療，并在治療后對癌癥完全消失或部分消失進(jìn)行評估（客觀(guān)緩解率，或ORR）。結果顯示54%的復發(fā)性濾泡性淋巴瘤(FL)患者和58%的復發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者出現ORR。

　　在加速批準項目允許下，FDA批準使用Zydelig治療復發(fā)性濾泡性淋巴瘤(FL)和復發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）。在加速批準項目審核中，如果臨床數據顯示某藥物在替代性終點(diǎn)分析中顯示有效，大致可以預計藥物對患者的實(shí)際臨床價(jià)值，該藥就可獲批用于治療嚴重或危及生命的疾病。該項目使患者有機會(huì )在企業(yè)開(kāi)展驗證性臨床試驗的同時(shí)較早地使用該新型藥物。

　　Zydelig的“黑框警告”警告患者和醫療專(zhuān)業(yè)人員，用Zydelig治療的患者可能出現致命和嚴重的毒性反應，包括肝毒性、腹瀉、結腸炎、肺炎和腸穿孔。Zydelig的批準使用，同時(shí)有相應的風(fēng)險評估和緩解措施，確保醫療服務(wù)提供者在開(kāi)具Zydelig處方時(shí)充分了解這些風(fēng)險。

　　常見(jiàn)副作用有腹瀉、發(fā)熱、疲勞、惡心、咳嗽、肺炎、腹痛、寒顫和皮疹。常見(jiàn)實(shí)驗性檢驗異常有白細胞減少、血液中高水平的甘油三酯（高甘油三酯血癥）、高血糖（高血糖癥）和轉氨酶水平升高。

　　每一次FDA批準抗癌新藥的上市，都會(huì )備受關(guān)注。因為對癌癥患者而言，新藥的上市意味著(zhù)能緩解病痛、延長(cháng)生命、甚至有康復的可能。在美國，患者可以在藥品一上市即可使用到最新的抗癌藥物，從而為癌癥的治療贏(yíng)得寶貴的時(shí)間，延長(cháng)生命，減輕痛苦。但由于中國的藥物審批制度，國外一個(gè)新藥的審批可能要花2~5年的時(shí)間，長(cháng)一點(diǎn)的甚至要8年。因此，為了能夠使用國外最新上市的藥物，很多中國患者選擇了出國看病。據中國最大的出國看病服務(wù)機構盛諾一家創(chuàng )始人兼蔡強介紹，中國患者出國看病，主要是因為國外醫療技術(shù)更好，醫療設備更先進(jìn)，還有很大一部分人出國看病就是為了使用國外最新上市的新藥。

（實(shí)習編輯：陳麗珊）