兒童視神經(jīng)膠質(zhì)瘤（Paediatricopticpathwaygliomas，OPG）是一種以緩慢進(jìn)展并造成視力喪失為特征的低分化腫瘤。造成視力喪失的主要原因是腫瘤細胞對整個(gè)視路的緩慢浸潤及壓迫，造成視網(wǎng)膜節細胞逐漸丟失，從而導致視力下降。目前仍然沒(méi)有阻止視神經(jīng)膠質(zhì)瘤造成視力下降的顯著(zhù)治療方法。

日前，來(lái)自意大利的一組科學(xué)家在一項小規模II期臨床試驗中，首次觀(guān)察到神經(jīng)生長(cháng)因子（NGF）可改善罹患視神經(jīng)膠質(zhì)瘤患兒的視力，更神奇的是，神經(jīng)生長(cháng)因子通過(guò)眼藥水制劑局部給藥，安全、方便、快捷。

神經(jīng)生長(cháng)因子是最早被發(fā)現的神經(jīng)營(yíng)養藥物，在廣泛實(shí)驗及臨床模型中被認為具有在炎癥、缺血、中毒等多種條件下增加各類(lèi)神經(jīng)元生存率的作用。視神經(jīng)生長(cháng)因子受體廣泛存在于視網(wǎng)膜神經(jīng)節細胞及視皮質(zhì)中，既往在視神經(jīng)缺血及橫斷模型中被證實(shí)具有防止RGC丟失及視力喪失的功能。使用神經(jīng)生長(cháng)因子治療人類(lèi)視覺(jué)系統疾病面臨重大困難，即如何采用安全性高的非侵襲性給藥方式跨越血-視網(wǎng)膜屏障，目前研究認為，NGF眼藥水可被結膜吸收，到達視網(wǎng)膜及視路中。

該研究納入了視神經(jīng)膠質(zhì)瘤（伴或不伴1型神經(jīng)纖維肉瘤，NF1）導致視力下降的25歲以下患者共17例，男女比例11：7，平均年齡11.4歲，要求患者間隔6月的兩次MRI結果顯示病灶穩定，在雙盲情況下對兩組患者進(jìn)行NGF（9例）及安慰劑（8例）治療。共0.5mg神經(jīng)生長(cháng)因子稀釋于2.5ml生理鹽水中，每日3次雙眼給藥，持續10日。每次給藥1滴，即41.6ul，包含8.33ug神經(jīng)生長(cháng)因子，該劑量足夠到達及刺激位于視路及cerebralcholinergicareas的絕大多數NGF受體。在用藥后15日、30日、90日及180日評價(jià)患兒視力、視野、VEP、ERG、Goldmann視野、OCT及頭顱MRI。使用NGF組患者180日時(shí)ERG及30日時(shí)VEP顯示較基線(xiàn)水平波幅顯著(zhù)提高，而在安慰劑組并未觀(guān)察到該現象。在視力下降程度較輕，尚能進(jìn)行視野檢查的患者中（9例，NGF組4例，安慰劑組5例），NGF組患者視野顯示出顯著(zhù)增大（30，90日時(shí)4例，100%；180日時(shí)2例，50%），而安慰劑組僅1例（20%）患者出現視野擴大。且視野進(jìn)一步下降的現象僅出現在安慰劑組。并且，臨床觀(guān)察指標與患者自述及家人描述的視力相關(guān)行為進(jìn)步具有一致性。安全性方面：有兩位患者出現點(diǎn)藥后眼部刺激感，所有患者均出現點(diǎn)藥后飛蚊癥現象，未出現任何眼部炎癥反應。MRI顯示6月內病情無(wú)進(jìn)展。

該研究為視神經(jīng)膠質(zhì)瘤的非侵入性治療開(kāi)辟了新的天地，但值得注意的有以下幾點(diǎn)：1）NGF治療組患者在視力及RNFL厚度方面并未表現出任何改善跡象，NGF的視神經(jīng)保護機制尚有待確證。2）該研究為小規模II期臨床試驗，僅說(shuō)明了以局部視神經(jīng)生長(cháng)因子改善視神經(jīng)膠質(zhì)瘤患兒視力的可能性。是否具有臨床效果尚待III期臨床試驗進(jìn)一步研究。3）視神經(jīng)生長(cháng)因子作為一種受體廣泛存在的細胞通路調控藥物，對眼表及眼底的遠期影響尚待進(jìn)一步觀(guān)察。

視神經(jīng)膠質(zhì)瘤是一種比較罕見(jiàn)的眶內顱內腫瘤，約占眼眶腫瘤的５％左右，多見(jiàn)于青少年兒童。視神經(jīng)膠質(zhì)瘤的主要表現為腫瘤對視路緩慢壓迫造成的視力下降、視野缺損、眼球突出等，其常見(jiàn)發(fā)病部位為視交叉、下丘腦、球后視神經(jīng)及外側膝狀體等。一部分兒童視神經(jīng)膠質(zhì)瘤與Ｉ型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)。目前治療方法主要有手術(shù)、化療等，但正如文中所說(shuō)，治療效果較差。醫生往往只能坐觀(guān)患者病情加重，視力逐漸下降。本研究首次著(zhù)眼于已在廣泛應用的NGF制劑對神經(jīng)的保護作用，以滴眼液的給藥形式在臨床實(shí)驗中觀(guān)察到了可喜的治療效果。以最簡(jiǎn)單的給藥方式，達到理想的療效，這是醫生和患者都樂(lè )于見(jiàn)到的。但此項研究是利用NGF對正常神經(jīng)細胞的保護功能達到改善癥狀的作用，并沒(méi)有實(shí)現對腫瘤本身的抑制。其局限性在于：受試者選擇為影像學(xué)病變穩定的患者，在進(jìn)展期患者中效果有待進(jìn)一步觀(guān)察；本文的研究是否基于動(dòng)物模型的研究基礎？今后需要進(jìn)一步擴大受試者范圍進(jìn)行更廣泛的臨床實(shí)驗。期待更多的神奇藥水早日投入臨床。