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基因療法:填缺補變 改良病毒

2018-05-22 來(lái)源:解碼醫學(xué)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:研究人員并未因此感到灰心喪氣,他們近年來(lái)取得的成就也說(shuō)明,要在基因療法上取得突破和進(jìn)展,需要花費很長(cháng)時(shí)間,且必須在人體身上進(jìn)行試驗。

所謂基因療法,就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來(lái),英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布 ,他們利用此方法對因患有罕見(jiàn)基因疾病而影響視力的病人們進(jìn)行了治療,成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學(xué)家們也宣布,他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。

1980年,加州大學(xué)洛杉磯分校的一名研究人員馬丁·J·克萊受到了美國研究機構的譴責,因為他試圖使用基因療法治療地中海貧血,他成了首次將重組DNA應用于人體的人。90年代初期,在獲得完全批準的情況下,人們又做了一些嘗試,用同樣的方法治療兒童嚴重聯(lián)合免疫綜合癥。接著(zhù),在1999年,一名病人在試驗中死于一系列不良反應。這一事件引起了公眾的質(zhì)疑,其它試驗中一些普遍存在的問(wèn)題也隨即被揭露出來(lái)。

研究人員并未因此感到灰心喪氣,他們近年來(lái)取得的成就也說(shuō)明,要在基因療法上取得突破和進(jìn)展,需要花費很長(cháng)時(shí)間,且必須在人體身上進(jìn)行試驗。這一領(lǐng)域的最新一項進(jìn)展也許歸功于由賓夕法尼亞大學(xué)的阿爾伯特·麥奎爾和簡(jiǎn)·貝內特二人。他們的團隊對12名病人進(jìn)行了治療,病人年齡從8歲到44歲不等,均患有萊伯先天性黑朦。該疾病由一種名為RPE65的基因缺陷引起,導致病人視網(wǎng)膜變性和失明。麥奎爾和貝內特將一種腺病毒注射進(jìn)病人眼中,里面含有完好的RPE65基因。結果所有病人的視力都得到了改善,且年齡為8歲的病人視力恢復得最好,幾乎達到了正常人的視力水平。

基因療法似乎已走出了冰封狀態(tài),開(kāi)始接受廣泛的測驗,甚至開(kāi)始被人們付諸采用。近年來(lái)的研究主要著(zhù)眼于罕見(jiàn)的基因疾病,這對于那些飽受其苦的病人來(lái)說(shuō),無(wú)疑是一大福音。而對于大多數人來(lái)說(shuō),基因療法也需要接受進(jìn)一步改進(jìn),從而用于修復與癌癥相關(guān)的基因,從而治療癌癥。使用基因療法治療癌癥的研究已開(kāi)展多年,卻依然處于混沌之中,如果這種類(lèi)型的研究能取得成功,必有無(wú)數人能從中大大獲益。

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