FDA已批準Farydak聯(lián)合Velcade(bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受至少2種治療方案(包括Velcade和一種免疫調節(IMiD)藥物)治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤(myltiplemyeloma，MM)患者群體。FDA批準Farydak時(shí)附帶有一項風(fēng)險評估及減災策略(REMS)，用于宣傳和教育醫療衛生專(zhuān)業(yè)人員了解可能與Farydak治療相關(guān)的風(fēng)險。此次批準，也標志著(zhù)Faryda成為用于治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的首個(gè)組蛋白脫乙酰酶(HDAC)抑制劑，該藥的表觀(guān)遺傳學(xué)活性，可能有助于恢復多發(fā)性骨髓瘤細胞的功能。目前，Farydak在全球其他地區的監管審查正在進(jìn)行中。

　　Farydak(panobinostat)是一種新型、廣譜組蛋白脫乙酰酶(HDAC)抑制劑，具有一種新的作用機制，通過(guò)阻斷組蛋白脫乙酰酶(HDAC)發(fā)揮作用，該藥能夠對癌細胞施以嚴重的應激直至其死亡，而健康細胞則不受影響。

　　Farydak通過(guò)FDA的加速審批程序批準。該藥的獲批是基于一項全球III期臨床研究(PANORAMA-1)中一項預定義亞組分析(n=193)的療效和安全性數據。數據顯示，在既往接受硼替佐米和一種免疫調節(IMiD)藥物治療的多發(fā)性骨髓瘤(MM)群體中，聯(lián)合標準治療方案(硼替佐米+地塞米松)治療時(shí)，與安慰劑(PFS=5.8個(gè)月，n=99)相比，Farydak延長(cháng)了中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS=10.6個(gè)月，n=94)。此外，Farydak治療組有59%的患者在治療后腫瘤縮小或消失，而安慰劑組數據為41%。

　　不過(guò)，值得一提的是，Farydak的監管之路可謂波折。在2014年初，諾華提交panobinostat監管申請時(shí)，鑒于其良好的療效，FDA表示將采用快速審批通道審核該藥，使審查周期由通常的12個(gè)月縮短至8個(gè)月。然而，去年11月底，FDA腫瘤藥物顧問(wèn)委員會(huì )(ODAC)以5:2的投票結果建議拒絕批準panobinostat。該委員會(huì )表示，panobinostat針對經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者群體確實(shí)有效，但該藥的副作用過(guò)于嚴重，要求FDA慎重考慮。這一建議也迫使FDA將原定于12月份的最后期限推遲至今年3月。之后，諾華提交了額外的分析數據，同時(shí)修改panobinostat適應癥，用于既往接受至少2種標準療法(包括硼替佐米和免疫調節劑)的多發(fā)性骨髓瘤(MM)群體。FDA經(jīng)過(guò)仔細審查后，最終批準panobinostat。需要指出的是，Farydak帶有黑框警告，提示該藥嚴重的腹瀉和嚴重及致命的心臟事件、心律失常及心電圖(ECG)變化。

抗癌藥Farydak獲FDA批準 系首個(gè)治療多發(fā)性骨髓瘤的HDAC抑制劑" width="400" height="300" src="http://img.jianke.com/article/201502/680416991-20150226221646284.jpg" />

　　多發(fā)性骨髓瘤(MM)是一種無(wú)法治愈且復發(fā)率很高的血液癌癥。在過(guò)去的11年中，武田的抗癌藥Velcade(硼替佐米)作為唯一一種已被證明能夠延緩新診和復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤(MM)總生存期(OS)的藥物，在多發(fā)性骨髓瘤(MM)的臨床治療中發(fā)揮了重要作用。但該領(lǐng)域仍存在著(zhù)遠未滿(mǎn)足的巨大醫療需求。

（實(shí)習編輯：莊智偉）