德國Jülich研究中心和杜塞爾多夫大學(xué)的研究團隊開(kāi)發(fā)的阿爾茲海默癥候選藥物PRI-002成功通過(guò)了健康志愿者臨床研究的第一階段。在為期四周的日常使用中，該藥物被證明是安全的，可以在人體內使用。

該研究團隊此前曾證明，PRI-002可以顯著(zhù)降低老年小鼠的癥狀和體征，這些小鼠是植入突變人類(lèi)基因而患上阿爾茲海默癥樣疾病的。

通過(guò)這一階段的人體試驗意味著(zhù)這種候選藥物現在可以進(jìn)入第二階段的臨床試驗了，目的是評估其在人類(lèi)阿爾茲海默癥患者中的有效性。

Jülich研究中心結構生物化學(xué)研究所和杜塞爾多夫大學(xué)物理生物學(xué)研究所所長(cháng)Dieter Willbold博士說(shuō)：“我們接下來(lái)的目標是驗證這種藥物在患者身上的有效性。”

他和同事們計劃通過(guò)Priavoid公司進(jìn)行下一階段臨床試驗。Priavoid是一家私人公司，由Willbold博士和其他研究人員在2017年組建，目的是研發(fā)治療嚴重神經(jīng)系統疾病的藥物。

很多治療阿爾茲海默癥的候選藥物在臨床前研究中顯示出很大潛力，但都未能通過(guò)確認有效性和安全性的人體試驗。患者的記憶力和思維能力并沒(méi)有得到改善。

Willbold教授說(shuō)，造成這一現象的可能原因是，那些研究或使用酶來(lái)減少前體蛋白質(zhì)中β-淀粉樣蛋白單體的形成，或使用抗體來(lái)使免疫系統攻擊β-淀粉樣蛋白。

PRI-002的工作方式則不同。它使β-淀粉樣蛋白寡聚體分解成無(wú)毒單體，通過(guò)這種方式可以直接靶向寡聚體，而不需要免疫系統參與。

PRI-002的另一個(gè)優(yōu)勢在于，它屬于一類(lèi)叫做D肽的新藥。這些化合物是其天然存在等同物的副本，這一特征使身體很難清除它們。

這些特征可以使PRI-002更好地進(jìn)入大腦，并在身體將其清除之前完成任務(wù)。這還意味著(zhù)，該藥物足夠穩定，可以通過(guò)口服藥物（藥片或膠囊）的方式給藥，這對于老年人來(lái)說(shuō)更加容易。

PRI-002的第一階段臨床試驗完成了單次給藥劑量(SAD)和多次給藥劑量(MAD)的兩個(gè)階段。2018年7月結束的SAD階段證實(shí)單次給藥劑量對人體是安全且耐受性良好的。

他們指出，每日口服320毫克PRI-002顯示了“極好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征”。

與Willbold教授共同工作的科學(xué)家Janine Kutzsche博士說(shuō)，在臨床前研究中，研究團隊證實(shí)在使用PRI-002治療后，具有阿爾茲海默癥樣癥狀小鼠的認知能力顯著(zhù)改善。這些改善效果非常明顯，以至于研究人員們無(wú)法區分接受治療后的患病小鼠和健康小鼠的記憶能力。

Willbold教授說(shuō)：“很明顯，在非預防性條件下，即使是非常衰老的小鼠在服用藥物后都顯示出記憶和認知能力的改善。”