(一)治療
半個(gè)多世紀來(lái)腎母細胞瘤的治療效果取得了驚人的進(jìn)步。在20世紀50年代和60年代初期，由于外科手術(shù)的改進(jìn)和放療的配合，使生存率由20%左右提高到45%～50%，放線(xiàn)菌素D的問(wèn)世又提高了已有轉移的腫瘤的療效。嗣后，多種化療藥物的聯(lián)合和長(cháng)期應用使得Ⅰ期和Ⅱ期FH型的病例觀(guān)察4年后，存活率達到90%以上。腎母細胞瘤的治療方案目前世界上大多是按照NWTS研究的結果而制訂的。根據臨床分期與病理類(lèi)型所制訂的治療方案。
1.手術(shù)治療 當發(fā)現腫塊后，應該于24～48h內積極地完成各項必要的臨床和實(shí)驗室檢查，并做出明確的診斷。腎母細胞瘤應在入院后2～3天內進(jìn)行手術(shù)。若有合并其他疾病者，可酌情推遲手術(shù)時(shí)間，如伴有高血壓的腎母細胞瘤患兒、偶見(jiàn)并發(fā)充血性心力衰竭或肺炎者。對有較廣泛肺部轉移而影響肺功能者應在術(shù)前先做放療或化療。
對于巨大的腫瘤需在術(shù)前做化療和放療，使腫瘤縮小，并可減少由手術(shù)時(shí)擠壓而產(chǎn)生瘤細胞的擴散，手術(shù)時(shí)間的選擇要根據腫瘤對放療和化療的敏感程度。
手術(shù)方法為在氣管插管麻醉下，一般采用經(jīng)腹的上腹部越過(guò)中線(xiàn)的橫切口，以免牽拉腫瘤或轉動(dòng)腫瘤而引起腫瘤包膜的破裂和癌細胞的播散。對巨大腫瘤也可做斜切口，必要時(shí)延長(cháng)為胸-膈-腹切口，這對腫瘤上極的暴露和首先結扎腎動(dòng)、靜脈帶來(lái)方便。腹腔一經(jīng)廣泛暴露，就探查肝臟和腹膜后淋巴結是否被侵犯或有可疑的轉移病灶，檢查對側腎臟是否有腫瘤同時(shí)存在。然后將升(降)結腸向內推移，并在其外側切開(kāi)后腹膜。原則上應該爭取先結扎腎蒂血管，但并不強求。
手術(shù)治療腎母細胞瘤的一個(gè)重要原則，是將腫瘤包括鄰近“粘連”和可疑的組織及區域淋巴結一并大塊切除，為此，外科醫生在手術(shù)時(shí)必須對從橫膈至腸系膜下動(dòng)脈間的淋巴結加以密切注意。在腎蒂處理時(shí)應仔細檢查靜脈壁是否被腫瘤浸潤，靜脈腔內有無(wú)腫瘤塊物，瘤栓是否長(cháng)入下腔靜脈，如有，可用下述方法處理：結扎腎動(dòng)脈后，將腫瘤累及的腎靜脈及下腔靜脈游離，暫時(shí)阻斷腎靜脈上、下的下腔靜脈，越遠越好，暫時(shí)阻斷對側腎靜脈，切開(kāi)下腔靜脈并取出腫瘤栓子，一般并無(wú)粘連，甚易取出，然后外翻縫合下腔靜脈。患腎靜脈在進(jìn)入下腔靜脈處予以切離。還應注意腫瘤栓子是否蔓延很遠進(jìn)入下腔靜脈的肝段，甚至到達右心房，最近有人報道開(kāi)胸后在體外循環(huán)下切開(kāi)心房取出腫瘤栓子的病例。
如腫瘤浸潤下腔靜脈(在腎靜脈下)并與之粘連而無(wú)法分離時(shí)，可將此段下腔靜脈一并切去，而不致引起下肢的充血、水腫。取除的腫瘤栓子及血管壁均應做詳細的病理檢查。除腎上極腫瘤外，如果腎上腺外表正常，可不切除。輸尿管必須全部切除，因腫瘤可在殘留輸尿管中復發(fā)。
雙側腎母細胞瘤術(shù)前應仔細考慮手術(shù)方案，一般做較大腫瘤患側腎切除，較小的對側做半腎切除或僅做腫瘤摘除。亦有人主張雙側均做腫瘤摘除，盡可能多保留健康腎組織。
2.放療 腎母細胞瘤對放療相當敏感，但各個(gè)腫瘤有所不同，可能與其細胞組織學(xué)類(lèi)型有關(guān)。術(shù)前還是術(shù)后做放療兩種方法各有其贊成者。術(shù)前放療可使腫瘤縮小，而使外科手術(shù)較為方便和安全，可減少術(shù)中腫瘤破裂和細胞種植的危險。此外，部分病例可免除術(shù)后放療。然而，術(shù)前放療可因診斷錯誤而照射良性腫物。術(shù)后放療，主要對準瘤床和可疑區域，術(shù)后當天即可開(kāi)始。
如果腫瘤已破裂，整個(gè)腹腔應該給予放射治療。右側腫瘤患兒接受放射線(xiàn)治療容易發(fā)生放射線(xiàn)性肝炎，在放射治療時(shí)宜將劑量減少而佐以化學(xué)治療。手術(shù)治療加放射治療之外再加用放線(xiàn)菌素D(dactinomycin)進(jìn)行化療，存活率可達89%;已有轉移的病兒存活率則只有15%。長(cháng)春新堿可與放線(xiàn)菌素D合用。手術(shù)后要注意傷口愈合問(wèn)題。要給予足夠的營(yíng)養以促進(jìn)傷口愈合和體力恢復。治療后應照胸片、檢查血象及腎、肝功能，以監測療效及觀(guān)察有無(wú)毒性反應。治療時(shí)間長(cháng)短根據患兒年齡大小及腫瘤的范圍而定。
3.化療 目前，對腎母細胞瘤療效最佳，可顯著(zhù)控制局部復發(fā)和轉移的藥物為放線(xiàn)菌素D、長(cháng)春新堿和多柔比星(阿霉素)等。早期患兒如果組織病理學(xué)檢查結果良好，可用較少的治療量和治療期程，可不給放療而僅用長(cháng)春新堿加放線(xiàn)菌素D的數月化療。較重病例及已發(fā)生轉移者則必須加用放射治療，且將化療拉長(cháng)期程，并加用柔紅霉素(紅比霉素)。環(huán)磷酰胺對腎胚胎瘤亦有些療效。治療過(guò)程中要注意化療藥物的副作用。長(cháng)春新堿可以引起便秘、神經(jīng)炎、腹痛、脫發(fā)等;滲出血管外可引起皮下組織壞死。放線(xiàn)菌素D滲漏出血管外也可引起皮下組織壞死，它的毒副作用有：嘔吐、脫發(fā)和骨髓造血抑制等。
(1)放線(xiàn)菌素D(AMD)：術(shù)后當天開(kāi)始應用，每天靜脈注射15μg/kg，連續5天，總劑量75μg/kg，為1療程。每次劑量不能超過(guò)500μg，如患兒耐受力差，劑量應小于15μg/kg，如每天給予10μg/kg，則需連續7天為1療程，總量為70μg/kg。
(2)長(cháng)春新堿(VCR)：術(shù)后當天開(kāi)始，每周靜脈注射1.5mg/m2。1次劑量不能超過(guò)2mg/m2。
(3)多柔比星(阿霉素)：術(shù)后第6周開(kāi)始應用，每天靜脈注射20mg/m2，連續3天為1療程，此后在第4.5月、7.5月、10.5月和13.5月重復注射。如需做全腹、全胸或胸腹部放療者則上述劑量需減半使用。如僅放射局部腰區者則可用全量。
對于小于12個(gè)月或體重低于10kg的嬰幼兒，上述藥物的劑量應減半使用，否則毒性太大，對患兒不利。
上述3種藥物均有一定的毒性，應用時(shí)必須嚴格注意。放線(xiàn)菌素D可引起惡心、嘔吐、口腔炎、腹瀉、脫發(fā)和骨髓抑制等。長(cháng)春新堿對神經(jīng)系統有毒性，可引起周?chē)窠?jīng)炎，通過(guò)神經(jīng)系統引起胃腸道的反應，如腹痛和便秘等，也可發(fā)生脫發(fā)和骨髓抑制。阿霉素對骨髓有抑制作用，心臟毒性，胃腸道反應和其他不良反應如脫發(fā)、肝功能損害和出血性紅斑等。
在放療和化療過(guò)程中對反應較著(zhù)者應隨時(shí)采取對癥療法：如退熱、通便、鎮靜、鼻飼或靜脈高營(yíng)養等。在每個(gè)過(guò)程的第1，7，11和14天做血常規檢查，包括血小板計數，必要時(shí)隨時(shí)輸給新鮮血液。
4.轉移腫瘤的治療 至少20%病例就診時(shí)已有轉移，其中80%為肺轉移，由于化療的應用，再轉移的病例大大減少。
(1)肺轉移：腎母細胞瘤肺轉移大多為兩肺多發(fā)性病灶，對放療非常敏感，放療劑量一般不超過(guò)20Gy，照射野應包括整個(gè)雙肺，每周4～5次，在20天左右完成，并與化療同時(shí)進(jìn)行，療效顯著(zhù)。一側或雙側肺單個(gè)轉移病灶比較少見(jiàn)，在這種情況下，可做外科手術(shù)，肺局部楔形切除，然后放療和化療。
(2)肝轉移：較肺轉移少見(jiàn)得多，除非長(cháng)得較大顯著(zhù)的腫塊，早期較小的病灶多不被發(fā)現。如果轉移是局限于肝臟一葉的單個(gè)病灶，可考慮做肝葉切除術(shù)。如果為播散性多個(gè)病灶的轉移，只能做放療，劑量為30Gy，輔以化療。近年文獻報道肝轉移治愈病例越來(lái)越多。
(3)骨轉移：一般為多發(fā)性病灶，即使用大劑量化療和放療，很少有被治愈的。但也有單一骨轉移經(jīng)化療和放療治愈的報道。
(4)腦轉移：非常罕見(jiàn)，單一轉移腦瘤切除并輔以放療是值得一試的，有治愈的報道。
近10余年來(lái)，已有不少學(xué)者在探討和實(shí)踐單側腎母細胞瘤手術(shù)時(shí)僅做腫瘤摘除或半腎切除術(shù)。在NWTS-Ⅳ討論中指出對FH病例必須繼續努力減少化療和放療的毒性，提高生活質(zhì)量;對UH病例則是如何更加強化治療或尋找更有效的抗癌藥物，以期提高這類(lèi)患兒的生存率。此外，繼續尋找腎母細胞瘤發(fā)生的環(huán)境和遺傳原因。
(二)預后
腎胚胎瘤全部切除的治愈率約為47%，手術(shù)后放射治療可增加存活率達60%，隨患兒年齡大小和腫瘤的分期而增減。對腎母細胞瘤預后有影響的因素是：
1.患兒的年齡 根據廣泛的經(jīng)驗，2歲以下的小兒，尤其1歲以下的嬰兒治療后不復發(fā)者遠遠超過(guò)較大年齡的兒童。
2.腫瘤的大小 當然也是影響預后的因素之一，越大預后越差。
3.腫瘤的組織學(xué)類(lèi)型 與預后有莫大關(guān)系。
4.腫瘤的侵犯和擴散 對預后影響最大的是腫瘤的局部侵犯和遠距離擴散的情況，即腫瘤的臨床-病理分期，茲介紹于后：
(1)Ⅰ期：腫瘤局限于腎內，能完整切除。腎包膜表面無(wú)浸潤，腎腫瘤在術(shù)前或術(shù)中無(wú)破裂。切除后無(wú)明顯的腫瘤殘留。
(2)Ⅱ期：腫瘤已擴散至腎周組織，但能完整切除。腎外血管有浸潤或腎靜脈內有瘤栓存在，曾做腫瘤穿刺活檢，切除范圍外無(wú)明顯腫瘤殘留。
(3)Ⅲ期：腹部殘留有非血源性腫瘤，并有下列一種或多種情況：
①腎門(mén)和腹主動(dòng)脈旁淋巴結浸潤。
②彌漫性腹腔播散，術(shù)前或術(shù)中腫瘤散落。
③切除面鏡檢或肉眼示有腫瘤殘留。
④腹膜有腫瘤種植。
⑤由于局部浸潤粘連，腫瘤無(wú)法被完整切除。
(4)Ⅳ期：有血源性轉移至肺、肝、骨和腦。
(5)Ⅴ期：診斷時(shí)雙側均有腫瘤，按各側情況分別進(jìn)行分期。