血管畸形是一類(lèi)良性先天性血管性病變的統稱(chēng)，可累及多個(gè)系統和臟器。復雜型血管畸形可以引起嚴重的并發(fā)癥，導致毀形性損害、功能障礙甚至危及生命。西羅莫司是一種西羅莫司靶蛋白特異性抑制劑，常規應用于器官移植術(shù)后抗移植排斥反應。

　　近年來(lái)將其用于治療復雜性血管畸形取得良好療效。目前報道，西羅莫司口服治療最小年齡僅為14周齡，治療的常用劑量為每天1.5～2mg/m2，所有患者治療總有效率為20%～80%。常見(jiàn)的生物學(xué)不良反應包括血液系統改變，代謝改變。少見(jiàn)且嚴重的不良反應為間質(zhì)性肺炎和潛在性免疫抑制。目前研究顯示，西羅莫司治療復雜血管性疾病可能有非常好的前景，但尚需更多循證醫學(xué)的證據支持。

　　西羅莫司治療復雜血管性疾病療效好，不良反應少，越來(lái)越受到人們的重視，但仍需注意以下問(wèn)題：

　　1.所有國外報道西羅莫司治療復雜血管畸形的病例雖治療有效，但多數為個(gè)案報道，隨機對照研究的臨床療效和安全性觀(guān)察有待進(jìn)一步研究。

　　2.對于治療療效的判斷多數存在主觀(guān)性。文章中療效判斷主要依靠患者和家屬觀(guān)察皮損外觀(guān)顏色、質(zhì)地、厚薄、皮溫等改善程度，瘤體的縮小程度，以及臟器或器官功能的改善程度來(lái)評估。僅有部分特殊病例，參考了一些相對客觀(guān)的輔助檢查。因此，在今后的臨床療效評估研究中應選取更多客觀(guān)評估指標進(jìn)行治療前后的比較，以提高療效判斷的準確性。

　　3.對于治療有效的病例，存在許多后續問(wèn)題。如每種血管畸形的有效治療劑量應是多少，血藥濃度需要達到多少最為安全有效，藥物初始治療后何時(shí)開(kāi)始減量，治療療程需要維持多長(cháng)時(shí)間等。

　　4.西羅莫司為mTOR抑制劑，長(cháng)期應用，除了觀(guān)察短期內生物學(xué)不良反應和代謝相關(guān)的不良反應外，還需要注意一些嚴重的不良反應。對于兒童，西羅莫司有無(wú)對骨骼生長(cháng)發(fā)育產(chǎn)生影響尚待進(jìn)一步觀(guān)察。

　　5.外用西羅莫司制劑或聯(lián)合其他治療方式（如脈沖染料激光）治療血管畸形疾病，可有效治療或有效提高其他治療方式的療效，但仍需大規模的臨床隨機對照試驗驗證，進(jìn)一步制定外用劑型和合適濃度。

　　總之，西羅莫司作為一種治療復雜血管畸形的藥物在臨床應用中有非常好的前景，相信隨著(zhù)相關(guān)基礎研究和臨床觀(guān)察的逐漸深入，將會(huì )在復雜性血管畸形治療領(lǐng)域中發(fā)揮更大作用。