(一)治療
垂體性侏儒癥是生長(cháng)激素缺乏性疾病，其病因如果是創(chuàng )傷恢復后、較小腫瘤的手術(shù)切除后，還有望能恢復生長(cháng)激素的正常分泌。
1.絕大部分病人自身的生長(cháng)激素分泌不能恢復，需外源性生長(cháng)激素替代，方能達到恢復正常身高。所幸生長(cháng)激素不是人體生存所必需的激素。治療達成人高度后，生長(cháng)激素缺乏并不需要再繼續替代。
由于生長(cháng)激素的物種特異性，動(dòng)物的生長(cháng)激素不能為人體利用，只能用人的生長(cháng)激素。20世紀80年代以前使用的，多是從丙酮粉干燥的人垂體中提取的生長(cháng)激素，使用后10～15年，可能會(huì )引起神經(jīng)病變，主要為亞急性海綿狀腦病變(Creutzfeldt-Jacob病)，1985年以后被禁止使用。現代分子生物學(xué)飛速發(fā)展，在從人尸體的垂體提取的生長(cháng)激素被禁用之前，已用基因工程將人的生長(cháng)激素基因轉入大腸埃希桿菌的質(zhì)粒中，生產(chǎn)出人的生長(cháng)激素，20世紀80年代初已得到臨床應用并制成商品供應市場(chǎng)。
人生長(cháng)激素的使用方法與使用時(shí)機多主張在生長(cháng)活躍時(shí)，骨齡超過(guò)10歲以后治療的反應較差，需要使用的劑量較大，但只要長(cháng)骨骨骺未閉合，注射生長(cháng)激素都有效;生長(cháng)激素的效果，雖隨骨齡增大而較差，但臨床與動(dòng)物試驗的結果表明，其療效與劑量在一定程度上呈正相關(guān)。
推薦劑量為0.1U/kg(或2.5mg/m2)，每周3次肌內注射或皮下注射。起始時(shí)骨齡增加，注射次數可增加到每周5次，劑量不變，或增加劑量。
療效：用上述劑量治療后，血中的生長(cháng)激素水平可達40ng/ml，血中的生長(cháng)激素相應上升。應用1年內，生長(cháng)速度明顯增加，生長(cháng)呈追趕曲線(xiàn)型。一般第1年增長(cháng)10～15cm，以后每年的生長(cháng)速度遞減，部分病人可以無(wú)效。因而有人建議2年內持續用藥，以達到生長(cháng)激素治療的最佳效果，追上生長(cháng)身高，2年后，如生長(cháng)勢頭良好，繼續原治療;如明顯減慢，可考慮用間歇療法：用半個(gè)月到1個(gè)月停2～3個(gè)月，以維持生長(cháng)激素有一定的血中濃度并恢復生長(cháng)激素受體的敏感性，保持正常的生長(cháng)勢頭，同時(shí)加用一些其他藥物，治療至生長(cháng)停止。
影響療效的因素：抗體形成，一部分病人的抗體滴度較高，但停藥2～3個(gè)月后滴度下降，再用生長(cháng)激素替代治療時(shí)療效恢復，但抗體滴度可再上升;這種病人須間歇治療，治療期一般為2～4周;營(yíng)養不良時(shí)，用生長(cháng)激素后，對營(yíng)養的要求增加，并需保持平衡;用糖皮質(zhì)激素的病人有垂體性侏儒時(shí)，禁用糖皮質(zhì)激素，即使有生長(cháng)激素抗體，也不主張用，因為治療用的糖皮質(zhì)激素遠超出生理需要量。
20世紀80年代中后期，隨著(zhù)用基因工程合成，GHRH已被使用于特發(fā)性垂體性侏儒癥。事實(shí)證明，大多數特發(fā)性垂體性侏儒癥均反應良好。一般是在生長(cháng)激素替代前用GHRH治療。用法有多種，有用GHRH1～40 10～20μg或GHRH1～29 8～10μg，于夜間每3h注射1次，效果良好;有用2次/d的，效果較前者差;還有用持續性脈沖泵治療的，所用劑量小，效果良好。只是經(jīng)驗尚不多，治療掌握上也有一定難度。
人工合成的IGF-Ⅰ，即使用于Laron侏儒，療效也不如人們的期望，不如用GH替代治療療效。
2.除了上述替代治療外，用一些配合治療是必要的，如充足的營(yíng)養、足夠的睡眠與運動(dòng)。一些藥物不僅與生長(cháng)激素有協(xié)同作用，自身還能促進(jìn)生長(cháng)，只是單獨用時(shí)其副反應及療效不理想而已。
(1)雄激素：可促進(jìn)生長(cháng)激素的分泌，加速蛋白質(zhì)合成，與青春期的快速增長(cháng)有關(guān)，但治療2～3年后，此作用減弱，且可促進(jìn)骨骺愈合，最終身高仍矮。使用時(shí)間要適當把握，過(guò)早、過(guò)遲時(shí)效果均不好。現在雄激素制劑較多，一般是選擇那些促進(jìn)蛋白質(zhì)合成的作用強，而雄激素作用較弱的制劑，使用時(shí)應注意用法與用量，并檢查肝功能。
(2)甲狀腺素：甲狀腺素有促進(jìn)細胞代謝與增長(cháng)的作用，但它可促進(jìn)機體成熟，促使骨骺過(guò)早愈合，最終影響身高。由于生長(cháng)激素的作用要在甲狀腺功能正常時(shí)才能發(fā)揮最大作用，所以用生長(cháng)激素替代治療時(shí)可加用小劑量的甲狀腺素。
(3)人絨毛膜促性腺激素：主要用于經(jīng)過(guò)上述治療已不再長(cháng)高者，以促進(jìn)青春期發(fā)育。
(4)其他：一些微量元素如鋅，以及中醫中藥。
(二)預后
1.若該病不能及時(shí)診斷和治療，將會(huì )導致成年后身材顯著(zhù)矮小、心血管疾病發(fā)生率升高，而且有相當多病例伴有性腺發(fā)育不良、中樞性甲狀腺功能低下、促腎上腺皮質(zhì)激素(ACTH)缺乏癥。因此，不能得到醫治的生長(cháng)激素缺乏性侏儒癥(GHD)將會(huì )嚴重地影響今后的工作、學(xué)習、婚姻、心理和生活質(zhì)量等，如能得到早期治療，可以將身高達到正常人高度范圍內。另外，對維持肌肉活力、改善心臟功能、延緩衰老、防治骨質(zhì)疏松、治療肥胖等也起著(zhù)重要作用。
2.下丘腦-垂體部位腫瘤引起者，可出現視力減退，視野缺損，后期可出現顱內壓力增高的表現，以及嗜唾、抽搐。