據國外媒體Gizmodo報道，住在柏林的美國年輕男子蒂莫西·雷·布朗（TimothyRayBrown）成為現代醫學(xué)的奇跡，他被診斷出感染艾滋病毒。12年后，這種病毒突然在體內消失了。他也患有白血病，并接受了干細胞移植治療。事實(shí)證明，他的干細胞捐獻者體內存在一種罕見(jiàn)的名為CCR5-delta32的基因突變。接受移植后，布朗竟對艾滋病毒產(chǎn)生了抵抗力。布朗被稱(chēng)為“柏林病人”。這是2007年的事。十年過(guò)去了，他仍然是全球唯一一個(gè)被治愈的艾滋病患者。

盡管生物醫學(xué)取得了驚人的進(jìn)展，但找到真正治愈艾滋病的方法仍困難重重。抗逆轉錄病毒藥物已把艾滋病毒轉變?yōu)榭煽貭顟B(tài)，患艾滋病雖不再意味著(zhù)死刑，但病毒永久融合到受感染細胞的基因組中，然后隱藏在體內，保持休眠狀態(tài)，幾乎不可能根除。自20世紀80年代以來(lái)，研究者一直希望基因療法（可改變遺傳物質(zhì)）能夠提供治療甚至治愈艾滋病的新途徑。布朗的這個(gè)病例讓很多人感到樂(lè )觀(guān)，但他是如何康復的，科學(xué)家仍然困惑不已。

《公共科學(xué)圖書(shū)館-病原體(PLOSPathogens)》新近發(fā)表的一項研究提出了可能治愈艾滋病的新方法，但同時(shí)也強調了研究者面臨的極大困難。

這項研究的主要作者斯科特·基欽(ScottKitchen)表示，“實(shí)際上只有一名患者康復了。但這帶來(lái)了極大的希望。”該研究由加州大學(xué)洛杉磯分校發(fā)起。

在這項新研究中，研究者模仿布朗的治愈方法，希望通過(guò)工程設計的干細胞刺激人體的免疫系統來(lái)對抗艾滋病毒。首先，按照設計，造血干細胞攜帶著(zhù)某些特殊基因，這些基因能夠把細胞轉化為靶向殺傷細胞，并在進(jìn)入人體內時(shí)檢測和破壞受艾滋病毒感染的細胞。CD4分子使艾滋病毒粘附在細胞表面。而上述技術(shù)就是控制并利用CD4發(fā)出與艾滋病毒結合并把它殺死的信號。研究者通過(guò)骨髓移植將這些干細胞植入兩只靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物的體內。這就是CAR-T免疫療法。

基欽表示，“艾滋病毒會(huì )損害細胞的免疫反應，因此殺傷力很大。為了有效地清除艾滋病毒，我們需要激發(fā)一種有效的免疫反應。我們的研究正是針對這一方面。”

CAR-T療法向人類(lèi)展現了治療艾滋病的前景。通過(guò)這種療法，研究者發(fā)現靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物的身體在首次注射后兩年多內持續產(chǎn)生CAR表達細胞（CAR-expressingcells），并未產(chǎn)生任何副作用。這意味著(zhù)研究者有可能制定出一種長(cháng)期治療方案，以減少患者對抗病毒藥物的依賴(lài)，甚至可能從患者體內徹底根除艾滋病毒，并當體內休眠的艾滋病毒死灰復燃時(shí)對它們展開(kāi)襲擊。

基欽指出，“我們認為這是治愈艾滋病的必要方案，可與抗逆轉錄病毒療法結合使用。這表明，找到治愈方法實(shí)際上是可能的。”

最近，在攻克艾滋病方面還出現其它一些大有希望的突破，但迄今，研究者成功的治愈對象主要是患艾滋病的老鼠。今年早些時(shí)候，天普大學(xué)的科學(xué)家使用CRISPR基因編輯技術(shù)成功清除了老鼠細胞中所有的艾滋病毒。目前一些臨床試驗正在進(jìn)行中，試圖通過(guò)基因和干細胞的聯(lián)合療法來(lái)治療艾滋病患者。但這些療法能否發(fā)揮長(cháng)期效用仍不清楚。

基因編輯等技術(shù)已讓治愈艾滋病成為可能，但許多技術(shù)障礙依舊存在。找到真正的治愈方法，前路漫漫。

治愈艾滋病的最大障礙是讓藥效持續足夠久，以對抗體內頑強的病毒庫。這是加州大學(xué)洛杉磯分校研究團隊試圖解決的問(wèn)題。但為了實(shí)現這一目的，科學(xué)家們需要提升對患者體內細胞進(jìn)行編輯的能力，而不是先移除細胞、在實(shí)驗室內展開(kāi)編輯、最后將細胞重新植入患者體內這種技術(shù)。科學(xué)家們定位基因的能力也存在改善空間。這些基因分散在全身，科學(xué)家們需要找到它們并進(jìn)行編輯。此外，研究者已經(jīng)了解，艾滋病毒會(huì )對療法產(chǎn)生抗藥性，對CRISPR技術(shù)也不例外，因此組合式的治療方案更有可能成功。

今年，艾滋病研究基金會(huì )提出了攻克這些障礙的建議。

基金會(huì )研究主任羅威娜·約翰遜（RowenaJohnson）在一篇論文中寫(xiě)道：“從可用的工具和研發(fā)目標來(lái)看，設計基因干預療法來(lái)治療艾滋病可以說(shuō)是技術(shù)問(wèn)題，而不是被發(fā)現的問(wèn)題。療法的可行性仍是一個(gè)主要障礙。從時(shí)間期限、成本和復雜性來(lái)看，在診所中測試基因療法是很艱巨的任務(wù)。

迄今，使用基因療法讓人體細胞對艾滋病毒產(chǎn)生免疫力，人們在這一方面比過(guò)去更為樂(lè )觀(guān)。首先，這些方法阻止了艾滋病毒進(jìn)入細胞。這一任務(wù)更為簡(jiǎn)單，因為不需要解決潛伏很長(cháng)時(shí)間后突然復燃的休眠病毒的問(wèn)題。這些療法的幾個(gè)臨床試驗也在進(jìn)行中。

基欽指出，“布朗只是一個(gè)十分離奇的例子。他經(jīng)歷了兩次骨髓移植手術(shù)。這通常會(huì )導致病人死亡。我們仍不知道他是如何被治愈的。“

在加州大學(xué)洛杉磯分校的研究中，最大的難關(guān)是，找出把數量盡可能少的干細胞移植到艾滋病患者體內的最有效方法。他表示，理想的情況是，開(kāi)發(fā)一種類(lèi)似疫苗的東西，不需要像骨髓移植這樣的侵入性手術(shù)。不過(guò)對于現在而言，這個(gè)想法太過(guò)“科幻”。不過(guò)，基欽透露，或許只需兩三年他們就能開(kāi)展臨床試驗了。

真正治愈艾滋病的方法不太可能馬上實(shí)現，但開(kāi)始有了眉目。科學(xué)家們孜孜不倦的研究讓攻克這一世界難題不再遙不可及。