甲磺酸伊馬替尼片是一種革命性的藥品，它的存在將白血病從一種必死的疾病轉變?yōu)榭赡艿穆圆　Ｄ敲锤窳行l對于胃腸道間質(zhì)瘤效果如何？

甲磺酸伊馬替尼片在體內外均可在細胞水平上抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶，能選擇性抑制Bcr-Abl陽(yáng)性細胞系細胞、費城染色體陽(yáng)性(Ph+)的慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴細胞白血病病人的新鮮細胞的增殖和誘導其凋亡。此外，伊馬替尼還可抑制血小板衍化生長(cháng)因子(PDGF)受體、干細胞因子(SCF)，c-Kit受體的酪氨酸激酶，從而抑制由PDGF和干細胞因子介導的細胞行為。

2001年Joensuu等報道了首例使用甲磺酸伊馬替尼成功治療胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)，此后關(guān)于甲磺酸伊馬替尼治療胃腸道間質(zhì)瘤的研究接二連三地帶來(lái)令人鼓舞的消息，伊馬替尼治療GIST引起了廣泛的關(guān)注。歐洲腫瘤研究和治療組織(EORTC)軟組織和骨肉瘤組在3個(gè)中心進(jìn)行了伊馬替尼治療晚期軟組織肉瘤的Ⅰ期臨床試驗。有40例(晚期GIST36例)患者接受了治療，研究發(fā)現伊馬替尼治療GIST部分緩解率為53%，4例不是GIST的其他軟組織肉瘤伊馬替尼治療基本無(wú)效，其中53%患者部分緩解(PR)，疾病穩定患者(SD)有36%，而疾病進(jìn)展(PD)者為11%。

一項關(guān)鍵性的多中心隨機Ⅱ期臨床試驗，用兩種不同劑量(400mg/d和600mg/d)伊馬替尼治療147例轉移或不能手術(shù)切除的CD117陽(yáng)性的GIST患者，多數患者已接受過(guò)手術(shù)治療和(或)化療，中位隨訪(fǎng)52個(gè)月時(shí)，2例(1%)患者達到完全緩解(CR)，67%的患者達到部分緩解(PR)，16%的患者疾病穩定(SD)。中位總生存期為58個(gè)月。SD和PR的患者4年生存率相似(64%和62%)。

EORTC軟組織和骨肉瘤組進(jìn)行的Ⅱ期臨床中27例CD117陽(yáng)性的晚期胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者接受伊馬替尼400mgbid治療，有效率71%(CR4%)，18%的患者疾病穩定，中位起效時(shí)間為4個(gè)月，73%的患者12個(gè)月無(wú)進(jìn)展，45%的患者24個(gè)月無(wú)進(jìn)展，40%的患者36個(gè)月無(wú)進(jìn)展。24例其他，軟組織腫瘤患者無(wú)效。

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（實(shí)習編輯：李麗娜）