作為
醫藥創(chuàng )新大國，美國之所以能夠一直走在新藥研發(fā)和創(chuàng )新的前列，離不開(kāi)包括美國
藥品監管機構在內的各方努力。
在新療法不斷涌現的時(shí)代背景下，美國食品藥品管理局（FDA）一直在與時(shí)俱進(jìn)，在監管上順勢而為。
為適應藥物研發(fā)新時(shí)代監管要求，改善監管效率，促進(jìn)靶向療法創(chuàng )新，FDA局長(cháng)斯科特•戈特利布于10月15日發(fā)表了一份聲明。
聲明表示，細胞和基因療法以及小分子藥物等新技術(shù)平臺，正在改變著(zhù)疾病治療方式，有望從疾病形成內在機理上對疾病進(jìn)行干涉，阻斷甚至扭轉疾病進(jìn)程。
隨著(zhù)藥物研發(fā)越來(lái)越注重疾病基本機理、靶向特定基因或分子機能障礙，科學(xué)為人類(lèi)疾病治療帶來(lái)了新機遇。
科學(xué)的進(jìn)步和發(fā)展、治療方法的創(chuàng )新和突破無(wú)疑對監管提出了更高的要求。如何更加現代、科學(xué)和有效地監管是擺在監管機構面前的一道難題。
對此，FDA將建立針對具體技術(shù)和具體疾病的監管框架，并且將確保新藥研發(fā)流程足夠高效，支持多種治療選項，不僅要支持第一款創(chuàng )新藥，還要為同類(lèi)第二款和第三款創(chuàng )新藥物上市提供便利，促進(jìn)同類(lèi)藥物競爭。
毫無(wú)疑問(wèn)，這種競爭能為患者提供差異
化療法，促進(jìn)價(jià)格競爭，降低用藥成本，擴大患者可及性。
今年以來(lái)，FDA藥物評估和研究中心已批準45款新藥品和生物制劑，接近去年全年批準量，創(chuàng )20多年來(lái)新高。去年，FDA共批準46款新藥品和生物制劑上市。
FDA今年新批藥品和生物制劑涉及眾多患者，涵蓋眾多病癥，既有常見(jiàn)病，也有罕見(jiàn)病。這些新療法改善了患者生活質(zhì)量，有的甚至挽救了患者生命。
這些獲批新療法反映出，越來(lái)越多疾病正在被分子基礎重新定義，這為干涉疾病以及疾病進(jìn)程創(chuàng )造了新機遇。隨著(zhù)對疾病分子基礎的解密，研究人員正在開(kāi)發(fā)新的、更有效的靶向藥來(lái)干涉疾病。
為應對這些機遇和挑戰，FDA將在保持監管標準的同時(shí)，繼續重點(diǎn)關(guān)注兩個(gè)方面，一是要將臨床試驗設計方法現代化，二是要使整個(gè)藥物研發(fā)過(guò)程更加高效，降低藥物研發(fā)成本。
為此，FDA推出了兩項新政策文件，為藥物研發(fā)公司提供更清晰指引，促進(jìn)下一代療法研發(fā)。
第一份文件是一份指南草案，主要內容談的是，在治療特定血液
癌癥藥物或生物制品臨床試驗中，擬采用微小殘留病作為生物標示，這樣能加快藥物研發(fā)進(jìn)度。
第二份文件是一份最終版本指南，主要內容談的是，針對引發(fā)疾病的內在分子改變，包括在一部分患者身上存在的非常見(jiàn)或罕見(jiàn)的分子變化，研發(fā)靶向療法。該指南為下一代個(gè)性化療法研發(fā)提供了更清晰指引。
這兩份文件不僅對美國公眾意義重大，而且對全球醫藥行業(yè)的影響亦不容小覷，值得業(yè)內人士密切關(guān)注。
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