吉利德大舉押注細胞療法下一個(gè)諾獎級成果會(huì )不會(huì )誕生在這里？

2018-10-04 來(lái)源：健客社區標簽：掌上醫生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：值得期待！

免疫療法在今年大放異彩，屢獲大獎，包括剛剛揭曉的諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎。

與免疫療法一樣，細胞療法和基因療法也是當前腫瘤治療領(lǐng)域的熱門(mén)方向，被寄予厚望。

在細胞和基因治療領(lǐng)域，吉利德科學(xué)公司是領(lǐng)軍企業(yè)之一。

動(dòng)作頻頻大舉押注

近兩年，吉利德在細胞和基因治療領(lǐng)域動(dòng)作頻頻，自主研發(fā)與收購合作齊頭并進(jìn)。

10月2日，吉利德旗下的Kite公司已與HiFiBiO Therapeutics公司達成合作協(xié)議，將研發(fā)支持發(fā)現新抗原反應TCR（ T細胞受體）的技術(shù)，以用于治療包括實(shí)體瘤在內的各種癌癥。

雙方將利用 HiFiBiO的獨家單細胞技術(shù)平臺，創(chuàng )建一個(gè)高產(chǎn)的方法，用于T細胞受體庫的深度篩選，以發(fā)現患者共有的抗原和新抗原TCR。

新抗原指的是一種由于腫瘤特異性突變所產(chǎn)生的個(gè)體化腫瘤抗原，能用于更加精準的靶向抗癌治療。

“基于新抗原的細胞療法是一個(gè)非常令人興奮，同時(shí)也異常復雜的研究領(lǐng)域，具有改變許多實(shí)體瘤治療方式的潛力。”吉利德執行副總裁Alessandro Riva 表示。

“Kite是細胞療法領(lǐng)域知名領(lǐng)導者。” HiFiBiO總裁Liang Schweizer表示，“很榮幸能將我們的獨家單細胞技術(shù)平臺為Kite所用，用于研發(fā)新細胞療法。”

HiFiBiO是美國的一家生物技術(shù)公司，在中國、美國和法國三地實(shí)驗室開(kāi)展研究，專(zhuān)注于通過(guò)單個(gè)B細胞的篩選和分析來(lái)發(fā)現治療抗體。

這并不是吉利德第一次在細胞治療領(lǐng)域與外界展開(kāi)合作。

今年9月，吉利德與 Precision BioSciences公司達成戰略合作協(xié)議，利用 Precision的專(zhuān)利基因組編輯平臺ARCUS，開(kāi)發(fā)針對體內清除乙型肝炎病毒的療法。

吉利德首席科學(xué)官及研發(fā)負責人John McHutchison 表示，“我們對基因組編輯和 Precision 的 ARCUS 技術(shù)潛力感到興奮，該技術(shù)已顯示出良好的體外活性。”

在此次合作協(xié)議框架下，Precision 公司將主要負責核酸酶的研發(fā)、制劑以及試驗核酸酶的臨床前評價(jià)，而吉利德則負責潛在療法的臨床研發(fā)和商業(yè)化。

今年2月，吉利德旗下的Kite與Sangamo Therapeutics公司達成全球合作，使用Sangamo的鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)下一代腫瘤學(xué)離體細胞治療。

通過(guò)此次合作，Kite將使用Sangamo的ZFN技術(shù)修改基因，開(kāi)發(fā)下一代細胞療法，用于不同癌癥的自體和異體治療。

“Kite與Sangamo之間的這次合作將兩個(gè)領(lǐng)先的平臺結合在一起，共同開(kāi)發(fā)腫瘤學(xué)領(lǐng)域一流的細胞療法，”Sangamo總裁兼首席執行官Sandy Macrae說(shuō)。

“作為編輯免疫細胞的工具，基因編輯的出現有希望開(kāi)發(fā)能潛在改善安全性、療效和效率的治療方法，”吉利德總裁兼首席執行官John F. Milligan說(shuō)。

吉利德動(dòng)作頻頻的背后，透露出其看好細胞和基因療法的前景，并準備在這一領(lǐng)域大干一場(chǎng)。

重磅收購顯決心

而最能體現吉利德在這一領(lǐng)域的決心的動(dòng)作，莫過(guò)于去年的兩起重磅收購。

其中，最重磅的莫過(guò)于去年8月，吉利德斥資119億美元收購Kite。

這起收購手筆之大堪比2011年以110億美元收購Pharmasset公司，正是這筆收購催生了治愈丙肝的重磅藥物丙通沙的問(wèn)世。

Kite是細胞治療領(lǐng)域的行業(yè)領(lǐng)導者，已經(jīng)開(kāi)發(fā)了根據癌癥類(lèi)型表達的嵌合抗原受體（CAR）或工程化T細胞受體（TCR）的工程細胞療法。

去年10月，Kite 的Yescarta基因療法獲得了美國食品藥品管理局（FDA）批準，用于治療特定類(lèi)型成人大Ｂ細胞淋巴瘤患者，由此成為FDA批準的第二款癌癥基因療法。

FDA局長(cháng)斯科特·戈特利布稱(chēng)，這是重病治療科學(xué)范式發(fā)展過(guò)程中的又一里程碑。在幾十年內，基因療法就從癌癥治療的一種前景概念發(fā)展成現實(shí)解決方案。

Yescarta屬于近年來(lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細胞（CAR-T）療法，它先從患者自身采集免疫Ｔ細胞，然后加入一種基因以識別并攻擊癌變細胞，最終重新注入患者體內用于治療。

FDA指出，超過(guò)100名復發(fā)或難治性大Ｂ細胞淋巴瘤患者參與的臨床試驗表明，Yescarta療法完全緩解率達到51%。

除獲批的Yescarta療法外，Kite還有多條細胞療法研發(fā)管線(xiàn)，目前正在穩步推進(jìn)中。

“收購Kite使得吉利德科學(xué)成為細胞治療領(lǐng)域領(lǐng)導者，為針對晚期癌癥患者治療的持續創(chuàng )新奠定了基礎。”吉利德全球總裁兼首席執行官John F. Milligan如是說(shuō)。

距收購Kite不到4個(gè)月，吉利德又收購了Cell Design Labs（簡(jiǎn)稱(chēng)CDL）公司，收購價(jià)為5.67億美元。

借助這次收購，吉利德旗下新增了兩個(gè)有望被廣泛用于細胞療法的技術(shù)平臺，將這些技術(shù)融入到吉利德現有的研發(fā)項目，將有助于針對更廣泛類(lèi)型的惡性血液瘤和惡性實(shí)體瘤的治療，并有望改善療法的選擇性和安全性。

“此次收購充分展示了吉利德持續致力于細胞療法領(lǐng)域新一代創(chuàng )新技術(shù)投入的決心。”吉利德全球總裁兼首席執行官John F. Milligan 表示，“將助力我們加快推出新一代CAR-T和TCR療法的進(jìn)程。”

“如今，隨著(zhù)對于分子網(wǎng)絡(luò )認識的不斷增加，我們有能力使讓細胞產(chǎn)生新的行為，包括能夠精準識別和治療腫瘤的治療性免疫細胞，” CDL公司科學(xué)創(chuàng )始人Wendell Lim表示，“此次收購有望大大推進(jìn)該領(lǐng)域的發(fā)展，從而革新針對腫瘤及其他疑難雜癥的治療方法。”

無(wú)論是收購，還是合作，都凸顯出吉利德大力布局細胞和基因療法領(lǐng)域的決心。

作為腫瘤治療領(lǐng)域備受矚目的熱門(mén)方向，細胞治療與基因治療前景十分廣闊，有望出現下一個(gè)諾獎級成果！