非典型溶血尿毒綜合癥（aHUS）是由于補體旁路途徑失調，導致系統性血栓性微血管病（TMA）以及嚴重的終末臟器損害。根據兩項成人為主的前瞻性研究以及兒童的回顧性數據，一種終末補體抑制劑依庫麗單抗（eculizumab）被批準于aHUS的治療。LarryA.Greenbaum等近期開(kāi)展了一項開(kāi)放性的II期臨床研究，前瞻性的評估根據體重調整的eculizumab劑量對于aHUS兒童患者的療效和安全性。

本研究的主要終點(diǎn)為26周時(shí)TMA完全緩解。試驗入組了22名患者（年齡5月-17歲），其中16人為新診斷患者，12人雖現有TMA癥狀但未行血漿置換，11人曾接受基礎透析治療，2人既往曾行腎移植術(shù)。

26周時(shí)，14名患者獲得TMA完全緩解，18名患者血液學(xué)正常，16名患者有了25%或者更多的血肌酐下降，所有已停止血漿置換/輸入，11名基線(xiàn)時(shí)需要透析的患者中有9名脫離了透析，而且這些患者無(wú)一人重新再進(jìn)入透析。而且，患者對eculizumab的耐受性良好，試驗中未出現一例死亡或腦膜炎雙球菌感染的病例。骨髓功能衰竭、腕骨骨折及急性呼吸衰竭等嚴重性不良事件雖被報道，但被認為是非治療相關(guān)。

研究全面評估了eculizumab治療aHUS兒童患者的有效性及安全性，結論較為樂(lè )觀(guān)，與前期提出的兒童診斷aHUS后應立即啟動(dòng)eculizumab治療的結論一致。