近半個(gè)世紀以來(lái),胃腸道血管發(fā)育不良所導致的出血,早期通常的治療方案是選擇雌激素和孕激素止血治療。之后的隨機對照研究結果顯示,激素治療無(wú)助于改善患者出血狀況及輸血需求,目前消化系統內窺鏡凝血治療成為第一選擇。血管發(fā)育不良會(huì )引起患者數月或數年內復發(fā),因此內窺鏡凝血治療也需要長(cháng)時(shí)期內重復應用,患者依從性較差。
沙利度胺在二十世紀六十年代因為胎兒致畸事件退市,隨后人們發(fā)現了其具有抑制TNF-α及新生血管生成作用,并逐漸嘗試將之應用于多種疾病,包括血液腫瘤、風(fēng)濕病、實(shí)體腫瘤等,并獲得FDA批準應用于治療多發(fā)性骨髓瘤和麻風(fēng)結節紅斑。
一項2016年發(fā)表的隨機對照研究證實(shí),沙利度胺治療胃腸道血管發(fā)育不良所導致的出血療效顯著(zhù),隨后的非對照研究提示,沙利度胺也可以有效治療遺傳性出血性毛細血管擴張癥。雖然有這樣的研究結果支持,由于對沙利度胺致畸不良事件的擔憂(yōu),目前在多數醫院,內窺鏡凝血治療仍然是消化道出血的首選治療方案。但是我們需要認識到,發(fā)生消化道發(fā)育不良相關(guān)性出血的女性患者,大多為老年無(wú)生育能力女性,所以對于該部分人群不用擔心致畸問(wèn)題。外周神經(jīng)病變等不良反應可能限制了沙利度胺的應用,在密切監測下沙利度胺顯示出良好的安全性。
沙利度胺是治療血管畸形所導致的消化道出血的非常有價(jià)值的藥物,但是由于其特殊的歷史因素,在西方國家中對其致畸性不良反應過(guò)度考慮,限制了沙利度胺的臨床推廣,從而未能廣泛應用。除了致畸性以外,潛在的外周神經(jīng)病變是臨床上沙利度胺最受關(guān)注的副反應,特別是對于長(cháng)期應用的患者,而這可以通過(guò)密切監測來(lái)避免。