(一)治療
對無(wú)癥狀的原發(fā)性血小板增多癥是否采用降低血小板計數的治療仍有爭論。一般而言，很少有證據表明長(cháng)期降血小板治療能改善無(wú)癥狀患者的預后。與預防性降血小板治療無(wú)癥狀患者以防止止血并發(fā)癥發(fā)生存在爭論的情況相反，對有出血或血栓形成的患者降低血小板可以改善癥狀已有共識。患者有指、趾微血管缺血或腦血管缺血癥狀時(shí)，應積極進(jìn)行降血小板治療。目標為降低巨核細胞增殖和血小板的生成。
1.急性有危險的出血或血栓患者可用血細胞分離儀單采血小板 此法降低血小板是短時(shí)的其后會(huì )出現反跳，需與骨髓抑制劑協(xié)同使用。32P和烷化劑如苯丙氨酸氮芥(馬爾法蘭)、白消安(馬利蘭)、塞替派、氧芬胂(苯丙酸氮芥)等以往使用較多，現在傾向于放棄使用，因其有致白血病的可能。
2.骨髓抑制性藥物 白消安為常用有效的藥物，宜用小劑量，開(kāi)始4～6mg/d。如要求血小板快速下降可選用羥基脲2～4g/d，3～4天后減至1g/d。環(huán)磷酰胺，苯丁酸氮芥，馬法蘭等都有效。當血小板數下降或癥狀緩解后即可停藥。如有復發(fā)可再用藥。
羥基脲的治療 羥基脲非烷化劑骨髓抑制劑，對本病有很好的療效。開(kāi)始劑量每天10～30mg/kg。因可引起快速骨髓抑制，開(kāi)始7天內應檢查血細胞計數并在以后監控。維持劑量需個(gè)體化，根據血細胞計數調整用藥劑量。約80%患者在8周內可使血小板降至500×109/L以下，并可長(cháng)期控制血小板數。
羥基脲的骨髓抑制作用較輕，可通過(guò)調整用藥量避免嚴重的骨髓抑制。一些病人有輕度的胃腸道反應，有的病人可出現口腔黏膜潰瘍。與其他化療藥物可以提高白血病的發(fā)生相似，羥基脲也有提高白血病發(fā)生的副作用。在羥基脲治療的原發(fā)性血小板增多癥病人中，發(fā)生的急性粒細胞白血病和骨髓增生異常綜合征很大比例呈染色體17P缺失和其他17P-綜合征的特征。
3.阿那格雷(氯咪喹酮)對降低血小板計數非常有效，現已是一線(xiàn)治療藥物之一。它能通過(guò)抑制骨髓巨核細胞成熟而降低血小板。開(kāi)始劑量0.5mg，4次/d，或1mg，2次/d。控制血小板需要的劑量一般成人2.0～3.0mg/d。約11天可降低一半血小板計數。此藥不影響白細胞計數，少數病人可發(fā)生血容量輕度降低。病人服藥期間血小板計數可以控制得很好，但停藥后大多數病人血小板計數迅速上升。副作用有神經(jīng)和消化道癥狀、心悸及體液潴留。
4.重組α-干擾素 為治療本病的有效藥物，可抑制異常巨核細胞克隆的分化，降低巨核細胞的大小和倍增。大多數患者用于擾素治療1個(gè)月，血小板計數可降至正常或接近正常范圍。開(kāi)始劑量皮下注射干擾素， 300萬(wàn)U/d，血小板接近正常后根據個(gè)體的治療反應和耐受性調整劑量，以后可用較小劑量每周3次皮下注射維持多年。停止使用后血小板可增多、復發(fā)。主要為流感樣副作用，可有發(fā)熱、關(guān)節肌肉酸痛等，減少劑量或解熱止痛藥可減輕或緩解。干擾素治療可伴有白細胞計數下降。
5.阿司匹林：是有效的輔助治療藥物，對指、趾缺血和腦血管缺血癥狀特別有效。缺點(diǎn)是在有些患者可引起嚴重出血，使出血時(shí)間顯著(zhù)延長(cháng)。因而使用時(shí)需慎重。
6.放射核素磷(32P) 口服或靜脈注射，首次劑量0.08～0.11MBq，如有必要三月后再給藥一次。一般不主張應用，因為誘發(fā)白血病的可能。
7.其他 應用雙嘧達莫、阿司匹林、消炎痛可防止血小板聚集。有血栓形成者用肝素或雙香豆素類(lèi)抗凝藥。切脾是禁忌的。
(二)預后
主要死亡原因為重要器官的嚴重出血和血栓形成。一些病例可轉化為慢性粒細胞白血病、骨髓纖維化或真性紅細胞增多癥，并可轉為急性白血病。32P或烷化劑等化療藥物治療可能增加向白血病轉化。原發(fā)性血小板增多癥病人的生存曲線(xiàn)與年齡相同的正常人群相似，一般病人預后良好。