(一)治療
1.化療 近25年兒童AML 5年以上的CCR由10%增至40%。這個(gè)進(jìn)步由于許多有效誘導緩解方案的應用：較好的策略預防復發(fā);支持治療的改進(jìn)提高強化療及大劑量的安全性和可行性。
(1)誘導緩解治療：化療成功的前提是設計一個(gè)快速殺傷白血病細胞方案。 ①常用的藥物：柔紅霉素(DNR)、伊達比星(去甲氧柔紅霉素)、阿柔比星(阿克拉霉素)、米托蒽醌(Mito)、鬼臼類(lèi)(依托泊苷和替尼泊苷)、阿霉素(多柔比星)、高三尖杉脂堿、安吖定(AMSA，胺苯吖啶)、硫鳥(niǎo)嘌呤(6-TG)等。 ②誘導緩解方案： A.DA或DAE方案：柔紅霉素(DNR) 40mg/(m2·d)，靜注，第1～3天，阿糖胞苷(Ara-C) 100～150mg/(m2·d)。靜脈注射或肌注，每12小時(shí)1次，第1～7天，這就是“DA”方案，若在療程第3～5天加VP16 150mg/(m2·d)靜點(diǎn)。即為“DAE”。 B.HA方案：即高三尖杉脂堿4～6mg/(m2·d)，靜注，第1～7天;阿糖胞苷(Ara-C)用法同上。 C.DAT或HAT方案：硫鳥(niǎo)嘌呤(6-TG)75mg/(m2·d)，口服，第1～7天;其余同DA(或HA)方案。 D.IA方案：伊達比星(IDR，去甲氧柔紅霉素)10～12mg/(m2·d)，靜注，第1～3天，阿糖胞苷(Ara-C)用法同上。一般首選DA方案，多數病人用一個(gè)療程即可獲得緩解，DA方案被認為AML誘導緩解的經(jīng)典方案。有研究表明是否加用硫鳥(niǎo)嘌呤(6-TG)或依托泊苷(VP-16)并不能提高無(wú)病存活率。1/3病人需2個(gè)療程達到CR。M4、M5可首選DAE方案。化療第10～14天骨髓穿刺。如原始 早幼細胞≥20%，骨髓增生活躍，即可開(kāi)始第2個(gè)療程。兩個(gè)療程間隔2～3周。若應用兩個(gè)療程后原始 早幼細胞仍>20%，則應更換其他方案。 ③M3的誘導分化治療：誘導分化治療是指應用能夠促進(jìn)白血病細胞分化成熟或能夠調節白血病細胞表型以增強其對藥物敏感性的誘導分化劑。目前應用最有效的是用維A酸(全反式維甲酸)ATRA治療急性早幼粒細胞白血病(M3型)，用法為20～40mg/(m2·d)，口服，目前贊成在用ATRA誘導分化治療第5天后加用DA。CR率可達到75%左右。M3早期易發(fā)生彌漫性血管內凝血(DIC)。用RATA的同時(shí)加用冰凍血漿、輸血小板可預防出血。進(jìn)行以上誘導緩解治療后，若有HLA相合的同胞兄妹供體，則作同種異基因造血干細胞移植。若無(wú)HLA相合的供體，則接受下一階段鞏固治療。
(2)鞏固治療：目前認為早期強化，采用大劑量阿糖胞苷(Ara-C)，可減少后期復發(fā)。研究表明在誘導治療后第10天即用大劑量阿糖胞苷(HD-Ara-C)優(yōu)于14～21天，能提高無(wú)病生存率。方法大劑量阿糖胞苷(HD-Ara-C)2g/m2，每12小時(shí)1次，靜脈注射，6次。或聯(lián)合蒽環(huán)類(lèi)、安吖定(胺苯吖啶)、米托蒽醌、鬼臼毒等藥物進(jìn)行強烈序貫治療，或與有效的誘導方案交替應用，每個(gè)療程4周，共6個(gè)療程(即半年)。即可停藥。但有作者主張需繼續維持治療。方法如下： ①柔紅霉素30mg/(m2·d)，靜脈滴注第1～2天;HD-Ara-c 2g/(m2·d)靜脈3h內滴完，每12小時(shí)1次，用6～8次為1個(gè)療程，休2～3周，待血象回升白細胞>3×109/L，則再連用2個(gè)療程，以后每3個(gè)月1個(gè)療程用2個(gè)療程，然后每6個(gè)月1個(gè)療程用2個(gè)療程，即可停藥。 ②VP16 160mg/(m2·d)，靜脈滴注，第1～2天，大劑量阿糖胞苷(HD-Ara-C) 2g/(m2·d)，靜脈3h內滴完，連用3個(gè)療程，每療程間休2～3周，然后每3個(gè)月1個(gè)療程用2個(gè)療程，每6個(gè)月1個(gè)療程用2個(gè)療程。即可考慮停藥。用大劑量阿糖胞苷(HD-Ara-C)后，長(cháng)期無(wú)病存活率可提高到40%～45%，值得推薦應用。
(3)維持治療：有些作者主張鞏固治療后仍需維持治療，COAP、HA、DA、TA中的3個(gè)方案，定期序貫治療。第1年每2個(gè)月1個(gè)療程，第2年每3個(gè)月1個(gè)療程。至2～2年半停藥。或用鞏固治療方案維持1～2年。另一些人認為T(mén)A方案維持治療未能增加長(cháng)期無(wú)病存活率。
(4)中樞神經(jīng)系統白血病(CNS)預防：沒(méi)有CNS預防20%的AML將發(fā)生CNSL，大多數預防方法采用鞘注方法，CNSL發(fā)生率降至5%。沒(méi)有資料表明放療預防CNSL的效果優(yōu)于鞘注。
(5)難治與復發(fā)病例的治療：盡管AML的化療方案近年來(lái)有較大進(jìn)展，但復發(fā)率仍很高，長(cháng)期無(wú)病生存率僅40%左右，多數病人最終死于耐藥白血病。耐藥白血病產(chǎn)生的原因可能為：①原發(fā)耐藥，即原來(lái)在體內的耐藥細胞亞群因敏感細胞選擇性殺傷而涌現。②繼發(fā)耐藥，即由于藥物治療誘導細胞特性改變，導致耐藥性的產(chǎn)生。目前多數學(xué)者認為，白血病復發(fā)主要是由原發(fā)性耐藥的白血病細胞亞群所引起。治療方案較多，但治療原則是：①應用與常用藥物作用機制不同的新抗白血病藥物。如米托蒽醌、阿扎胞苷(5-氮雜胞苷)、伊達比星(去甲氧柔紅霉素)、氟達拉濱(fludrabin)、二氯去氧腺嘌呤核苷(2-CDA)等。②加大Am-C劑量。40%AML對標準劑量阿糖胞苷(Ara-C)無(wú)效者用大劑量阿糖胞苷(HD-Ara-C)仍可獲CR。③應用無(wú)交叉耐藥的現有藥物的新組合方案。對于停藥復發(fā)者仍可采用原治療方案。復發(fā)后治療是否成功取決于CR1時(shí)間，1年內復發(fā)CP2 30%～40%;1年后復發(fā)CP2 60%～70%。CR2時(shí)進(jìn)行異基因或自體骨髓移植30%～50%可獲得5年無(wú)病生存。
(6)德國B(niǎo)FM-83方案： ①誘導緩解治療：ADE方案：阿糖胞苷(Ara-C) 100mg/(m2·d)持續靜滴第1～2天;以后阿糖胞苷(Ara-C) 30min靜滴，每12小時(shí)1次，第3～8天。柔紅霉素(DNR) 60mg/m2，30min靜滴第3～5天。依托泊苷(VP-16) 150mg/m2，60min靜滴第6～8天。 ②鞏固治療：潑尼松(Pred) 40mg/(m2·d)口服第1～28天，28天后每3天減量一次，即原量的1/2、1/4、1/8…。硫鳥(niǎo)嘌呤(6-TG) 60mg/(m2·d)口服56天;VCR 1.5mg/m2靜推每周4次;多柔比星(ADR) 30mg/m2靜點(diǎn)每周4次;阿糖胞苷(Ara-C) 75mg/m2靜點(diǎn)每周第2～5天用4天，共32劑;環(huán)磷酰胺(CTX)75mg/m2靜點(diǎn)第29天、第57天。鞘注阿糖胞苷(Ara-C)：(4次)<1歲20mg;1～2歲26mg;2～3歲34mg;>3歲40mg。顱腦放療：<1歲12Gy;1～2歲15Gy;≥2歲18Gy。 ③維持治療：在鞏固治療結束后兩周開(kāi)始用維持治療2年：巰嘌呤(6-MP)40mg/(m2·d)口服;阿糖胞苷(Ara-C) 40mg/(m2·d)皮下注射每4周用4天;多柔比星(ADR)25mg/m2靜注，每8周1次。 BFM-83研究6年的EFS達47%;北京兒童醫院在1993年10月～1998年10月有24例急性粒細胞白血病兒童采用改良的BFM-83方案，收到同樣明顯效果。
2.支持治療 支持治療的改進(jìn)使大劑量化療得以實(shí)施，使患兒安全度過(guò)骨髓抑制及感染關(guān)。
(1)隨著(zhù)白血病細胞死亡(腫瘤溶解綜合征)往往伴高尿酸血癥，高鉀、高磷和低鈣。因此應立即采用有效措施預防白血病增高而導致腦、肺或其他器官的栓塞。治療方法：口服羥基脲及白細胞透析術(shù)能有效減少AML病人幼稚細胞數。
(2)在誘導緩解治療及鞏固治療后非格司亭(G-CSF)或莫拉司亭(GM-CSF)可縮短骨髓抑制期減少感染，保證強化療的順利實(shí)施。
(3)需用血制品時(shí)用少白細胞的成分紅細胞或照射血減少同種免疫反應，有利于BMT。血小板<10×109/L時(shí)輸少量白細胞成分血小板。
(4)開(kāi)始化療10～14天時(shí)約10%兒童AML發(fā)生“回盲綜合征”，需禁食，應用以抗G-菌為主的廣譜抗生素。
3.骨髓移植 AML復發(fā)率高，因此大多數人主張如有條件應在第1次緩解(CR1)后進(jìn)行骨髓移植。此時(shí)BMT治愈率高，復發(fā)率低;由于身體狀況尚可，耐受性強，死于并發(fā)癥者較少，BMT以異基因骨髓移植(allogeneic BMT，BMT)效果最好。CR1進(jìn)行allo-BMT，其5年無(wú)病生存率可達55%～75%，第2次緩解(CR2)后進(jìn)行BMT，5年無(wú)病生存率可達30%左右。但allo-BMT受HLA配型的限制，難以尋找合適的供髓者。尤其在我國難以開(kāi)展。自體骨髓移植(autologous BMT，auto-BMT)用于沒(méi)有HLA配型供髓者的患兒，采集緩解期患兒的骨髓，進(jìn)行體外凈化處理，低溫保存，再對患兒進(jìn)行預處理，盡可能殺傷體內MRD，然后將采集的骨髓輸注給患兒本人。Auto-BMT的復發(fā)率較高。參見(jiàn)骨髓移植。
(二)預后
AML預后較ALL差。一般認為診斷時(shí)白細胞>100×109/L，染色體核型-7，M4與M5伴高白細胞，年齡<1歲，合并CNSL繼發(fā)于MDS預后差。ML或M2有奧氏小體、M3和M4EO、inv16、t(8;21)、t(15：17)預后好。有研究表明混合型白血病及AML伴淋巴系免疫表達不影響預后。1%～2%AML在診斷后數天至1周死亡，死亡原因多為顱內出血、高白細胞引起的腦栓塞。總結文獻報道的原發(fā)性AML非隨機性染色體異常治療療效及生存期見(jiàn)表13;AML一些常見(jiàn)的染色體異常及其臨床。