(一)治療
孤獨癥雖尚無(wú)特效治療，但綜合治療對多數患者都有所幫助，其中少數尚可獲得明顯好轉。
行為治療可用來(lái)校正其不良行為，促進(jìn)其社交行為，增加自信，激發(fā)其好奇心。特殊教育、適應行為訓練、職業(yè)訓練、環(huán)境安排以及對生活事件處理時(shí)給予支持等均對患者有重要幫助。
伴發(fā)的精神病性障礙及癲癇等可使用藥物治療。小劑量的氟哌啶醇(例如每天2～10mg)可使患者比較安靜，有利于提高行為治療的療效。哌甲酯(利他林)可治療伴有多動(dòng)癥的患兒，亦可使少動(dòng)的患兒活躍起來(lái)。普萘洛爾(心得安)或可樂(lè )定(可樂(lè )寧)對減輕患兒的沖動(dòng)、攻擊行為有效。有報告，納曲酮[1.5mg/(kg·d)]有改善情緒、促進(jìn)交往、減少刻板動(dòng)作及自傷行為的作用。
關(guān)心患兒父母的情緒，指導家長(cháng)正確對待及教育患兒也是十分重要的事。這種小孩癥狀改善甚慢，治療者也必須有充分的耐心。
1.教育和訓練 是最主要的治療方法。目標是促進(jìn)患者語(yǔ)言發(fā)育，提高社會(huì )交往能力，掌握基本生活技能和學(xué)習技能。
特殊教育訓練的范圍包括對患兒專(zhuān)注力、認知能力、閑暇自處能力、社交能力、生活適應能力、情緒控制、言語(yǔ)溝通、感知功能、生理需要以及行為問(wèn)題等方面的訓練。而社交能力的訓練則為重中之重，因為只有通過(guò)社會(huì )交往，才能促進(jìn)感知覺(jué)、動(dòng)作、語(yǔ)言、智慧與個(gè)性的積極發(fā)展，獲得知識技能，激發(fā)和溝通情感，培養友誼感和同情心，并逐步懂得一些初步的行為準則。在社交能力的訓練中，首先應強調孩子目光接觸的運用。社交訓練的初步目標不應夾雜語(yǔ)言的元素，只要求他們愿意被動(dòng)地被外人接觸，進(jìn)而逐步增加人物的陌生程度及接觸的主動(dòng)性。
由于一般兒童的學(xué)習方法是先理解分析，然后指導操作運用，才會(huì )有概念記憶，但孤獨癥兒童的學(xué)習程序恰巧相反，他們需要先強記概念，然后操作運用，才能理解分析，所以對于社交語(yǔ)言運用的訓練，必須先行教導獨立的語(yǔ)言，然后才在適當的社交環(huán)境下進(jìn)行運用語(yǔ)言的訓練。
孤獨癥患者在學(xué)齡前一般不能適應普通幼兒園生活，因而在家庭、特殊教育學(xué)校、醫療機構中接受教育和訓練。學(xué)齡期以后患者的語(yǔ)言能力和社交能力會(huì )有所提高，部分患者可以到普通小學(xué)與同齡兒童一起接受教育。
2.心理治療
(1)行為治療：主要目的是強化已經(jīng)形成的良好行為，對干擾接受教育訓練、影響社會(huì )交往和危害自身的異常行為，如刻板行為、攻擊性行為、自傷或自殘行為等予以矯正。
(2)認知治療：目的是幫助患者認識自己與同齡人的差異和自身存在的問(wèn)題，激發(fā)自身的潛力，發(fā)展有效的社會(huì )技能。適用于智力損害不重的患者。
(3)家庭治療：可以使患者的父母了解患者存在的問(wèn)題，與治療人員相互支持和協(xié)作。
3.藥物治療 主要用于改善患者的一些情緒和行為癥狀，有利于維護患者自身或他人安全、順利實(shí)施教育訓練及心理治療。常用藥物如下。
(1)中樞神經(jīng)系統興奮劑(哌甲酯，即利他林)：用以短期改善學(xué)習和測驗效果的劑量為0.3mg/(kg·d)，用以長(cháng)期行為改變的劑量為0.7mg/(kg·d)。一般公認興奮劑可改善坐立不安、沖動(dòng)行為和注意力渙散，但對學(xué)習成就和人際關(guān)系障礙無(wú)效。也有人認為興奮劑可使癥狀加重，不主張應用。對有抽搐傾向的患兒，尤其有腦器質(zhì)性改變者應慎用，以免誘發(fā)癲癇和抽動(dòng)。
(2)抗精神病藥物：應小劑量、短期使用，在使用過(guò)程中要注意藥物副作用，特別是錐體外系副作用。
①氟哌啶醇：對沖動(dòng)、多動(dòng)、刻板等行為癥狀和情緒不穩、易激惹等情感癥狀以及精神病性癥狀有效，據報道還可改善社會(huì )交往和語(yǔ)言發(fā)育障礙。用法：初始劑量1～2mg/d，分2次口服，最大劑量20mg/d。對拒絕口服者可用2～5mg肌內注射。
②氯氮平：能減輕多動(dòng)、自傷、攻擊行為、依戀非生命物體、社交障礙等癥狀。用法：初始劑量12.5～25mg/d，分2次口服，以后酌情逐漸增大劑量，最大劑量100～200mg/d。
③利培酮(維思通)：可改善活動(dòng)過(guò)度、攻擊行為和刻板動(dòng)作，且副作用較其他抗精神病藥物輕，4～10歲兒童的劑量為0.5～4mg/d或0.1mg/(kg·d)。副作用有體重增加、鎮靜、便秘等。
(3)抗抑郁藥物：能減輕重復刻板行為、強迫癥狀，改善情緒，提高社會(huì )交往技能，對于使用多巴胺受體阻滯劑后出現的運動(dòng)障礙如退縮、遲發(fā)性運動(dòng)障礙、抽動(dòng)等也有一定效果。
①氯米帕明(氯丙咪嗪)：初始劑量25mg/d，分2次口服。以后每3～6天增加劑量一次，每次每公斤體重增加1mg。每天最大劑量75～100mg，療程4周以上。治療初期有抗膽堿能樣副作用，大劑量用藥可能發(fā)生心臟傳導阻滯或心律失常，臨床中應予注意。
②SSRI類(lèi)藥物：對孤獨癥患者的行為和情緒問(wèn)題可能有效。其中氟西汀和帕羅西汀尚缺乏在兒童患者中使用的安全性和有效性數據，舍曲林可試用于6歲以上患者，治療劑量每天25～50mg，療程4周以上。
(4)納曲酮：為嗎啡拮抗藥，對改善病兒的社會(huì )交往和減少自傷行為有一定療效。治療劑量為0.5～2.0mg/(kg·d)。還有研究報道納曲酮可增加病兒的社交行為、眼對視和發(fā)聲，并減少攻擊性和刻板行為。該藥的副作用有輕度的和一過(guò)性的鎮靜。如果劑量過(guò)大，可引起或增加恐怖和過(guò)多糾纏行為。
(5)其他：苯巴比妥、硝西泮、卡馬西平等抗癲癇藥物，用于合并癲癇發(fā)作者，對驚恐發(fā)作、情緒激動(dòng)者可短期選用抗焦慮藥物。
(二)預后
多在3歲前緩慢起病。部分患者起病以前的發(fā)育速度較同齡兒童緩慢，另有部分患者起病前發(fā)育正常，起病后出現發(fā)育退行現象，如2歲前已經(jīng)學(xué)會(huì )的語(yǔ)言在起病后逐漸消失。
隨著(zhù)年齡的增長(cháng)有的癥狀逐漸改善。對語(yǔ)言的理解能力和會(huì )話(huà)能力提高，回避目光對視、多動(dòng)、睡眠障礙以及在大小便排泄、進(jìn)食、集體活動(dòng)、自我控制等方面的異常減輕。但語(yǔ)言表達能力差、不與人交往、自傷行為、破壞行為、刻板動(dòng)作、恐怖情緒等癥狀難以減輕。少年期自傷行為及攻擊行為、恐怖情緒、固執違拗等明顯加劇。
長(cháng)期預后欠佳。預后不良者占47%～77%。5歲時(shí)語(yǔ)言的發(fā)育狀況對預后影響很大，若此時(shí)仍然缺乏有意義的語(yǔ)言、不能會(huì )話(huà)，則預后很差。有研究顯示，其智力缺損、社會(huì )適應缺損及核心癥狀常在一定時(shí)期內持續存在，提示兒童孤獨癥總體近期預后較差。有效的治療和良好的教育訓練有助于改善預后。